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Férias chegando. Tomara dona hemofilia também de ferias...



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Eu e minha companheira de traquinagens. Aprontamos mais que dona hemofilia. Aniversário dela sexta-feira 13, sugestivo não? Ainda vimos um gato preto no caminho do salão de festas. Tia artrose tentou aprontar, mas uma fatorada com codeina e tudo foi bem. Entrando de férias agora, programando viagem pra curtir BH e aproveitar pra pegar fator. Ou seria o contrário. Certeza? De que a hemofilia não impede um viver de bem com a vida.

quadrilha de hemofílico

Entrei pra uma quadrilha, calma, não fui pra política. Festas juninas e julinas, é disso que estou falando, época que amo. Já dancei muita quadrilha, hoje vou só de observador e comedor. Falando nisso a festa junina da APH foi um show.

acidente de percurso

Depois de uma semana de muleta já estou bom e pronto pra outra.... (riso)



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» »Da Redação » ISTH 2017 TRÁZ NOVIDADES SOBRE O TRATAMENTO DA HEMOFILIA

O maior encontro internacional da Comunidade de Trombose e Hemostasia - o Congresso ISTH 2017, promovido pela Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH). 





Aconteceu de de 8 a 13 de julho de 2017, juntamente com o 26º Congresso Bienal e do 63º Encontro Anual do Comitê Científico e de Normalização (SSC) em Berlim, Alemanha.

O Congresso da ISTH 2017 é o primeiro encontro em trombose, hemostasia e biologia vascular, e contou com a participação de especialistas mundiais, incluslive do Brasil. A Federação Brasileira de Hemofilia participou do evento bem como outros profissionais brasileiros.



Segundo a Bayer, o numero de participantes foi um record, com o registro de 731 participantes.

A hematologista brasileira, doutora Sylvia Thomas disse que esse é o  maior público até hoje, e que a cada vez mais profissionais interessados na área,  "Excelente", ela concluiu. (declaração via redes sociais).

No Congresso foram apresentados os avanços científicos mais recentes, as últimas novidades de pesquisa e discutiu-se como as aplicações clínicas podem ser melhor aplicadas para melhorar a vida de pacientes em todo o mundo.



Discussões educacionais dinâmicas debateram sobre a missão da Sociedade para promover a compreensão, prevenção, diagnóstico e tratamento de distúrbios trombóticos e hemorrágicos. 


Cartaz do ISTH 2017
BRASIL

Vários profissionais do Brasil estiveram presentes.



Dra. Suely Resende na discussão sobre "O impacto e o futuro do Programa de Centros de Treinamentos Regionais  em colaboração ISTH e FMH"   ISTH Congress 2017.








Terapia Genica
No painel," Terapia Genica, o novo paradigma para o tratamento" a dra. Margaret Ragni, de Pittsburg, PA, mostrou a diferença entre os 5 estudos científicos em andamento no mundo sobre terapia genica para Hemofilia B e os 3 de terapia genica para hemofilia A.


Destaque também para  dados da pesquisa do laboratório Biomarin, cuja pesquisa para terapia genica para hemofilia A, que está sendo realizada com 15 pessoas com hemofilia A grave (menos de 1%de FVIII) com resultados muito promissores.


Na segunda feira dia 11, O Dr. Guy Young apresentou os resultados do Estudo Clínico HAVEN 2, em fase 3, sobre os efeitos do Emicizumab em crianças com hemofilia A grave, com e sem inibidor.

O produto, que é aplicado por injeção subcutânea de 2 a 3 vezes por mês, é um anticorpo monoclonal humanizado que promove a coagulação pela ligação dos fatores IXa e FX, substituindo o Fator VIII.
Foram 20 crianças e adolescentes entre 3 a 12 anos de idade. Dessas, 94,7% se mantiveram sem sangramento significativo e 63.2% sem qualquer tipo de sangramento durante o estudo. 

<Os resultados de segurança e eficácia lotaram todas as salas onde foram apresentados aqui no ISTH e já fazem parte do que é considerada uma “mudança do paradigma de tratamento da hemofilia”. 
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;A apresentação foi seguida de uma salva de palmas que durou mais de um minuto, por plateia de médicos do mundo inteiro. O estudo mostra a diminuição de 97% da Taxa Anual de Sangramento; Diminuição de 94% do uso de FVIII, em média, em todos os pacientes e os níveis se mantiveram estáveis por mais de 52 semanas.


Destaques da apresentação


Durante a sessão oral de transtornos hemorrágicos de segunda-feira: Aspectos pediátricos, Guy Young,  MD apresentou resultados intermédios do ensaio clínico HAVEN 2.O HAVEN 2 demonstra que o emicizumab pode reduzir o tratamento e a carga de doenças para PwHAwI pediátrico. 

HAVEN 2 é um estudo de fase 3, de um único braço, multicêntrico, aberto e avaliando eficácia, segurança e farmacocinética da profilaxia subcutânea de emicizumab semanalmente em pessoas pediátricas com hemofilia A com inibidores (PwHAwl). Estes resultados foram consistentes com os resultados positivos do ensaio HAVEN 1, também apresentados hoje no Congresso ISTH de 2017.

Emicizumab é um anticorpo monoclonal, humanizado e novo, que promove a coagulação pelo fator IXa (FIXA) e FX, substituindo a função de FVIII faltante na configuração da Hemofilia A severa. 

;O objetivo deste estudo foi avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética deste regime em crianças e adolescentes. 

Os pacientes com idade inferior a 12 anos (ou 12-17 anos, se o paciente pesava pelo menos 52 semanas. 

A análise intermediária incluiu 20 PwHAwl de 3 a 12 anos (mediana: 8,5 anos); 19 pacientes com menos de 12 anos de idade foram incluídos nas análises de eficácia. O tempo médio de observação foi de 12,1 semanas (intervalo: 7 a 14 semanas). No total, 18 (94,7%) indivíduos não apresentaram sangramentos que necessitaram de tratamento e 12 (63,2%) não apresentaram sangramentos de gravidade durante o estudo. 

No geral, 14 sangramentos foram relatados em 7 indivíduos, mas nenhum deles ocorreu em uma articulação ou músculo. Foi observada uma redução substancial na ABR enquanto estudava vs ABR de um estudo não intervencionista (NIS) nos 8 indivíduos incluídos na comparação intra-pessoa; Todos os 8 pacientes apresentaram redução de 100% nos sangramentos tratados, 5/8 tiveram redução de 100% no número de sangramentos, e todos os indivíduos apresentaram redução de mais de 76% em todas as sangramentos. 

O Emicizumab foi bem tolerado, sendo os eventos adversos mais comuns (AEs) reações leves ao local da injeção (15%) e nasofaringite (15%). Não foram relatados eventos de microangiopatia tromboembólica ou trombotica e não foram detectados anticorpos anti-fármaco.  

A média das concentrações de emicizumab não diferiu daquelas anteriormente relatadas em adultos. Os dados também indicam que a mesma dose de emicizumab pode ser usada para crianças quanto para adultos e adolescentes. A profilaxia de  Emicizumab foi segura e prevenida ou reduzida sangramentos em PwHAwI pediátrica, mostrando reduções clinicamente significativas em ABR em comparação com ABR histórico. 

Esses dados intercalares mostram o potencial do emicizumab para reduzir o tratamento e a carga de doenças para PwHAwI pediátrico.

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