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» »Da Redação » BONS RESULTADOS COM MEDICAMENTO SUBCUTÂNEO PARA HEMOFILIA

22 de novembro
Roche divulga resultados positivos de estudo com novo medicamento para tratamento da hemofilia A. Dentre as novidades, o fato de  o medicamento ser administrado via subcutânea uma vez por semana, diferentemente das terapias convencionais de reposição de fatores da coagulação para tratamento dessa doença, marcadas por infusões intravenosas frequentes.

Porém ainda deve demorar a chegar ao Brasil. Nos Estados Unidos a expectativa é que em um ano possa ser comercializado. Mais cedo, a US Food and Drug Administration (FDA), orgão similar a ANVISA no Brasil,  aprovou o Hemlibra de Genentech (emicizumab-kxwh) para pacientes com hemofilia A que desenvolveram anticorpos inibidores do Fator VIII.

A terapia recentemente aprovada destina-se a reduzir ou prevenir completamente a freqüência de episódios hemorrágicos em pacientes adultos e pediátricos.




Cerca de um terço das pessoas com hemofilia A desenvolvem inibidores contra as terapêuticas de substituição de FVIII, colocando-as num grande risco de ocorrência de hemorragias que podem ser letais ou de hemorragias repetitivas que podem causar complicações articulares a longo prazo.


“As pessoas com hemofilia A que desenvolvem inibidores enfrentam vários desafios para prevenir as hemorragias e normalmente necessitam de perfusões várias vezes por semana, o que pode ser especialmente difícil para as crianças e suas famílias”, refere o Dr. Guy Young, diretor do Programa de Hemostase e Trombose do Children’s Hospital Los Angeles, EUA. 

Segundo o especialista, “este novo fármaco [emicizumab] demonstrou reduzir a frequência das hemorragias comparativamente com os tratamentos disponíveis de momento e apenas necessita de ser administrado uma vez por semana. Isto poderá representar uma diferença significativa para estas crianças”.

O medicamento é administrado via subcutânea uma vez por semana, diferententemente das terapias convencionais de reposição de fatores da coagulação para tratamento dessa doença, marcadas por infusões intravenosas frequentes.


A Roche comunicou oficialmente no dia 16 de novembro, a aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) do emicizumab em profilaxia para a prevenção ou redução da frequência dos episódios hemorrágicos em adultos e crianças com hemofilia A com inibidores contra o FVIII.



  Esta aprovação foi resultado dos estudos positivos de fase III, realizados em doentes com hemofilia A e inibidores, em adultos e adolescentes com mais de 12 anos (HAVEN 1) e em crianças com menos de 12 anos (HAVEN 2). O estudo, realizado globalmente com pessoas com hemofilia A de 12 anos de idade ou mais e com inibidores do Fator VIII, mostrou uma redução estatisticamente significativa dos episódios de sangramento no grupo que recebeu a profilaxia com emicizumabe, comparado ao que recebeu tratamento sob demanda com os chamados agentes “bypass” (fatores da coagulação usados no tratamento de pacientes com hemofilia A que desenvolvem inibidores do fator VIII). 

O estudo também alcançou seus desfechos secundários, incluindo uma redução estatisticamente significativa do número de episódios de sangramento nos pacientes que receberam profilaxia com emicizumabe, quando comparados ao tratamento profilático prévio com os agentes “bypass”.

A Roche atua na área de hematologia há mais de 20 anos e já desenvolveu medicamentos inovadores que ajudaram a redifinir o padrão de tratamento de diversos tipos de câncer do sistema sanguíneo. Os estudos com emicizumabe marcam a entrada da Roche, líder mundial em oncologia, também na área de coagulopatias.


“O desenvolvimento de inibidores que diminuem ou anulam a eficácia da terapia de reposição de Fator VIII é um dos maiores desafios no tratamento atual da hemofilia A. 


Esse fenômeno coloca os pacientes em risco de sangramentos potencialmente fatais e repetidos, que podem causar dano articular no longo prazo”, afirma Dra. Sandra Horning, diretora médica e chefe do desenvolvimento global de produtos da Roche. “É uma satisfação para nós ver que, no nosso primeiro estudo pivotal, a profilaxia com emicizumabe reduziu significativamente o número de episódios de sangramento, nesses pacientes de difícil tratamento. 

Esperamos poder trabalhar lado a lado com as autoridades de saúde para levar esse tratamento aos pacientes de hemofilia o quanto antes”, finaliza.

Sobre o preço do Hemlibra (Emicizumab), segundo o vice presidente da Federação Brasileira de Hemofilia, falando nas redes sociais, o medicamento subcutâneo que deve ser comercializado no ano que vem nos Estados Unidos: É estimado que o valor fique em torno de 448 mil dólares por ano para cada paciente. 


É um valor mais baixo do que muito tratamento com agentes de bypassing (mas temos que lembrar que a grande maioria das pessoas respondem ao tratamento de imunotolerância).

"Esse valor ainda está bem acima dos valores gastos com fator recombinante, mas com a chegada de novos tratamentos que ainda estão em fase de pesquisa, podemos ter a esperança de que os preços vão baixar e que esses tratamentos chegarão pra gente em algum momento," disse Francisco, que disse ainda que,  os pacientes no Brasil devem seguir com o tratamento com os medicamentos disponíveis, até que essas novas tecnologias cheguem ao nosso pais. 

A hemofilia A é uma condição genética rara em que o sangue de um paciente é incapaz de formar adequadamente coágulos devido a níveis faltantes ou reduzidos de Fator VIII. A desordem é caracterizada por sintomas incluindo episódios de hemorragia dolorosa recorrentes, alguns dos quais podem ser fatais. 


Hemlibra é o primeiro medicamento novo em quase 20 anos para esta população de pacientes, a maioria dos quais corre o risco de danos nas articulações a longo prazo e deficiência devido a problemas de sangramento. 

Antes da aprovação de hoje, o padrão atual de atenção incluiu Advate e Kogenate previamente regulados, ambos usados ​​profilaxicamente.

"Reduzir a freqüência ou prevenir episódios hemorrágicos é uma parte importante do tratamento da doença para pacientes com hemofilia. 


A aprovação de hoje fornece um novo tratamento preventivo que mostrou reduzir significativamente o número de episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia A com inibidores do Fator VIII ", disse Richard Pazdur, MD, diretor interino do Office of Hematology and Oncology Products no FDA's Center para Avaliação e Pesquisa de Drogas e diretor do Centro de Excelência de Oncologia da FDA em um comunicado de imprensa. "Além disso, os pacientes tratados com Hemlibra relataram melhora no seu funcionamento físico".

Os resultados de 2 dos maiores ensaios clínicos piviotais para pessoas com hemofilia A com inibidores foram o ímpeto da aprovação. 
O primeiro deles matriculou 109 pacientes do sexo masculino com idade igual ou superior a 12 anos, com a porção randomizada comparando Hemlibra com nenhum tratamento profilático em 53 pacientes que foram tratados com terapia on-demand com um agente de desvio antes da inscrição. 


Os pacientes que tomaram Hemlibra sofreram uma redução de 87% na taxa de sangramentos que necessitaram de tratamento em comparação com aqueles que não receberam a terapia. Os dados do ensaio da Fase 3 HAVEN 1 que avaliaram a eficácia, segurança e farmacocinética de emicizumab subcutâneo semanalmente foram publicados no  New England Journal of Medicine  em julho .


Os mesmos resultados foram encontrados no segundo teste que avaliou um único braço de 23 machos menores de 12 anos. 87% dos pacientes que tomaram Hemlibra não experimentaram um episódio hemorrágico que exigisse tratamento. 


Os efeitos colaterais comuns de Hemlibra incluem reações nos locais de injeção, dor de cabeça e dor nas articulações. 


O novo medicamento renova a esperança em novos tratamentos que tragam mais qualidade de vida e com mais eficiência e eficacia no tratamento da hemofilia. 

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Fontes: myhematologia; acessado em  http://www.myhematologia.pt/atualidade/item/121-fda-aprova-emicizumab-para-o-tratamento-da-hemofilia-a-e-inibidores.html.

Roche;acessado em, http://www.roche.com.br/home/imprensa/2016/Roche-divulga-resultados-positivos-de-estudo-com-novo-medicamento-para-tratamento-da-hemofilia-A.html

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