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» »Da Redação » TERAPIA GÊNICA MOSTRA RESULTADOS PROMISSORES PARA HEMOFILIA


Em um auditório lotado, com platéia em pé, Glenn Pierce, MD, PhD, Membro da Federação Mundial de Hemofilia (WFH) deu uma visão geral da terapia genética para a hemofilia, incluindo sua história, o estado atual da tecnologia e potencial desenvolvimentos futuros. 




Ele começou falando sobre o impacto de várias tecnologias no tratamento da hemofilia. "Nós mudamos de sob demanda para tratamento profilático com durações cada vez maiores (de eficácia), e agora para cobertura 24 horas por dia com terapia gênica e novos agentes", disse Pierce à plateia. 


“A terapia genética tem redefinido a tecnologia disruptiva, resultando em empresas de destaque perdendo sua participação de mercado e a consequente competição entre as empresas é intensa. 


Portanto, é preciso cautela diante de campanhas de marketing agressivas. ” Pierce descreveu o uso de vetores virais para entregar genes nas células e discutiu os principais benefícios e algumas das desvantagens do vírus adeno-associado (AAV), o vetor direccionado para a terapia genética. Ele passou a discutir dois ensaios de fase inicial para terapia genética em hemofilia que relataram resultados promissores.


 No primeiro estudo, 10 pacientes masculinos com hemofilia B e uma variante do fator IX de atividade específica alta receberam transferência de genes até o momento. 


Os participantes experimentaram uma atividade média sustentada de fator IX, uma redução de 96% na taxa média de sangramento anualizada (ABR) e uma redução de 99% na taxa média de infusão anualizada (AIR). 


No segundo estudo, nove pacientes masculinos com hemofilia A grave experimentaram níveis de atividade de fator VIII clinicamente relevantes e sustentados 15 meses após a transferência gênica. 


Além disso, o ABR mediano foi reduzido de 16. Estabelecer um endpoint primário apropriado em estudos de terapia gênica fundamental na hemofilia também é objeto de debate, com Pierce propondo que a atividade do fator de coagulação é um endpoint primário mais preciso e objetivo para avaliar a eficácia, comparado com o PEATE. 


Este parece ser o ponto de vista da Agência Europeia de Medicamentos, mas não da Food and Drug Administration dos EUA. 


Pierce discutiu uma estrutura para estabelecer uma base de conhecimento de terapia genética, incluindo desconhecidos conhecidos, como a alta variabilidade da produção de proteínas e as conseqüências da integração do DNA no genoma. 


Assim como a terapia genética, Pierce tocou brevemente na edição genética e na terapia celular e mostrou dados que demonstram a viabilidade dessas tecnologias. Ele acrescentou que as disparidades no acesso ao tratamento entre países desenvolvidos e em desenvolvimento devem ser abordadas.


Resumindo sua palestra, Pierce afirmou: “A terapia genética é realmente emocionante. Desde 2015, temos visto níveis terapêuticos de fator IX e fator VIII sendo atingidos em um pequeno número de pacientes, e esses níveis os livraram de sua dependência da terapia de reposição exógena. ”Ele enfatizou a importância da pesquisa contínua em terapia gênica, mesmo uma vez que a tecnologia esteja disponível na clínica. “Na terapia genética, precisamos realmente continuar a pesquisa. Há muitas perguntas sem resposta. Não devemos esquecer que esta é uma tecnologia antiga ”.












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