TRATAR HEMOFILIA B COM UMA ÚNICA INJEÇÃO

Sexta-feira, 4 maio, 2018, às 17:30 

Publicado na revista Cell Reports 

Os cientistas do Instituto Salk para Estudos Biológicos desenvolveram uma nova abordagem, tratando os tempos geneticamente modificados para a hemofilia B com codificação de RNA mensageiro ou codificação dos genes FIX.

Por essa razão, o cientista queria experimentar uma forma mais permanente de tratamento:transplantadas do fígado, capazes de produzir FIX, em pacientes. 
Células-tronco pluripotentes de doadores de fígado são escassas, os pesquisadores em seu lugar coletam células tronco para reproduzir as células do fígado. 

Coletaram amostras de sangue dois pacientes humanos com hemofilia B grave, que não poderia produzir FIX.

Depois, em laboratório reportar como células polipotentes indiferenciadas  , que temem a capacidade de converter muitos para outros tipos de células, inclusive o fígado. 

Usando Crispr / Cas9, uma ferramenta que pode alterar os genes, logo repararam como mutações do gene FIX de cada paciente. 

Finalmente, as células reparadas serão persuadidas a se transformar em células produtoras de células de hepatócitos (HLC) e transformadas para serem transplantadas com hemofilia B. 

Em vez de realizar uma cirurgia em ratos hemofílicos, equipar células de transplante através de bacuo para distribuir as células de uma maneira uniforme não fixa.

À medida que novas células se desenvolvem como proteína suficiente para permitir a formação de coágulos sanguíneos regulares, as células continuam a sobreviver e produzem FIX. 

Durante o pelo menos de um ano de transplante, você será capaz de produzir suas próprias células para gerar novas células sangüíneas para o FIX normal. 

Mas os cientistas alertam que ainda há muitos passos a serem testados na terapia humana. 

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