Aprovação anvisa 9 abril 2019
30 12 2016 primeiros estudos
A algum tempo acompanhávamos as pesquisas com um novo medicamento para tratamento da hemofilia, o HemlibraMD(Emicizumabe) . Em 22 de novembro de 2017 publicávamos a noticia de bons resultados apresentados pela Roche.
Segundo a Roche, o primeiro grande avanço em relação ao tratamento da hemofilia nos últimos 20 anos. Um medicamento de longa duração, aplicação semanal e ainda por aplicação subcutânea.
Na época ouvimos profissionais de saúde no Brasil que diziam que em breve ele deveria ser aprovado nos Estados Unidos, mas possivelmente demoraria no Brasil a acontecer o mesmo. Já em 08 de agosto daquele mesmo ano, foi então aprovado nos EUA, em Março foi a vez de o mesmo ocorrer na Europa e em julho deste ano, foi aprovado pela ANVISA para uso no Brasil.
Já em uso em alguns países.
Em primeira mão e com exclusividade o relato de uma mãe que o filho iniciou tratamento com o Hemlibra:
Elisabhet Oliveira é de Portugal e mãe do pequeno Guilherme. Ela conta, "meu filho Guilherme, hemofilia A com inibidores, tem 10 anos, somos de Portugal. Ele iniciou o tratamento com Emicizumabe em oito de agosto (8.8.2018). Antes usava FEIBA 3 vezes por semana. O nome comercial do Emicizumabe em Portugal é Hemilibra.
- "...sinto-me ainda indefesa sem fator na geladeira, pois agora no inicio faremos o Hemlibra semanal ainda no hospital, a injeção minúscula subcutânea que se dá em 30 segundos. "
- "Ontem fomos a uma festa /arraial com brinquedos infláveis e trampolins (pula-pula) e os olhos do meu Gui brilharam.
- "posso mãe??? " - ele perguntou.
Ele tinha recebido o Hemlibra. - !posso mãe?- "tomei a vacina boa"... posso? posso? e com medo deixei.
- "Ele pulou... pulou... e pulou no trampolim... nos infláveis... caía de todo jeito esteve de pé na festa sem se queixar dos pés durante 4 horas, impensável antes, quando após de 1 a 2 horas no máximo ja se sentava onde dava... até no chão pois tinha dor nos pés e tornozelos. Mas ontem, nada e hoje acordou cheio de energia. Estou tão feliz que fico emocionada só de falar por isso quis partilhar convosco. Pois hemofilia com inibidores em criança é muito difícil. ja tivemos duas tentativas de imunotolerância sem sucesso. Por isso o Hemlibra veio dar-nos uma esperança que eu sinceramente não esperava ter tão cedo." Esse é o relato de Elisabhet Oliveira de Portugal, mãe do Guilherme.
Ela diz: - "olá, eu sou mãe do Gui e gostaria de partilhar nossa experiência com o Hemlibra. Começamos o hemlibra na quarta feira passada (08/08/2018)... e claro deixamos a profilaxia de 3 vezes por semana com feiba... confesso que o que mais me incomoda é saber que não tenho a geladeira cheia de fator...."
- "...sinto-me ainda indefesa sem fator na geladeira, pois agora no inicio faremos o Hemlibra semanal ainda no hospital, a injeção minúscula subcutânea que se dá em 30 segundos. "
- "Ontem fomos a uma festa /arraial com brinquedos infláveis e trampolins (pula-pula) e os olhos do meu Gui brilharam.
- "posso mãe??? " - ele perguntou.
Ele tinha recebido o Hemlibra. - !posso mãe?- "tomei a vacina boa"... posso? posso? e com medo deixei.
- "Ele pulou... pulou... e pulou no trampolim... nos infláveis... caía de todo jeito esteve de pé na festa sem se queixar dos pés durante 4 horas, impensável antes, quando após de 1 a 2 horas no máximo ja se sentava onde dava... até no chão pois tinha dor nos pés e tornozelos. Mas ontem, nada e hoje acordou cheio de energia. Estou tão feliz que fico emocionada só de falar por isso quis partilhar convosco. Pois hemofilia com inibidores em criança é muito difícil. ja tivemos duas tentativas de imunotolerância sem sucesso. Por isso o Hemlibra veio dar-nos uma esperança que eu sinceramente não esperava ter tão cedo." Esse é o relato de Elisabhet Oliveira de Portugal, mãe do Guilherme.
, porém, devido uma similaridade com o nome de outro laboratório nacional e a fim de não causar qualquer tipo de confusão, no Brasil, o medicamento Emicizumabe será chamado comercialmente por HemcibraMD(Emicizumabe).
As noticias de um medicamento que tenha duração de uma semana no organismo e ainda possa ser aplicado por via subcutânea trouxe grande expectativa na comunidade hemofílica no Brasil.
Foram realizados quatro grandes estudos clínicos, em escala mundial, que evidenciam o potencial do novo medicamento Emicizumabe, para melhorar o tratamento das pessoas que sofrem com este distúrbio.
Esta é a primeira inovação no mercado de hemofilia A desenvolvida nos últimos 20 anos.
Os estudos clínicos que serviram de embasamento para a aprovação do fármaco demonstraram redução significativa dos episódios de sangramento em adultos e crianças com inibidores contra o Fator VIII, quando comparado com as terapias atuais disponíveis no mercado.
Além disso, devido à possibilidade de administração subcutânea e uma vez por semana, o impacto da aplicação da droga nos pacientes é menor, quando comparado com a administração profilática das drogas disponíveis hoje, que é intravenosa e, pelo menos, 3 vezes por semana.
Hemcibra demonstrou, assim, eficácia superior com suas aplicações subcutâneas semanais e bom perfil de segurança.
No HAVEN 1, o primeiro dos quatro estudos de fase III realizados pela farmacêutica, houve diminuição de 87% na taxa anualizada de sangramento, quando comparado com os agentes de by-pass, nos pacientes maiores de 12 anos de idade com inibidores contra o Fator VIII e tratados com a molécula em profilaxia.
Enquanto no HAVEN 2, que analisou o uso da droga em crianças de 2 a 12 anos, esta mesma analise gerou redução de 100% na comparação intrapaciente.
Os estudos mais recentes, HAVEN 3 e HAVEN 4, publicados durante o congresso da Federação Mundial de Hemofilia, verificaram o uso de Emicizumabe em adultos e adolescentes com hemofilia A com, pelo menos, 12 anos de idade.
No HAVEN 3, 55,6% dos pacientes sem inibidores do Fator VIII tratados com o fármaco semanalmente e 60% dos que fizeram uso a cada duas semanas, não tiveram sangramentos. Já na última pesquisa clínica realizada, com aplicação da molécula a cada 4 semanas, 56,1% não apresentaram sangramentos e 90,2% tiveram menos de três no período da análise.
“A aprovação da ANVISA redefine as possibilidades de tratamento para pessoas com hemofilia A com inibidores do Fator VIII”, afirma Lenio Alvarenga, diretor médico da Roche Farma Brasil.
Estudo de fase III, multicêntrico, aberto e randomizado que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da profilaxia com Emicizumabe versus tratamento sob demanda e profilático com agentes “bypass” em pessoas com hemofilia A e inibidores do Fator VIII. Incluiu 109 pacientes de 12 anos de idade ou mais.
As análises realizadas no estudo HAVEN 1 demostraram uma redução em 87% na taxa de sangramentos, nos pacientes tratados com Emicizumabe em profilaxia.
Após 31 semanas de observação, 68,6% dos pacientes que receberam a molécula não tiveram sangramentos espontâneos, em comparação com 11% dos que receberam “agentes by-passing” sob demanda.
Estudo de fase III, braço único, multicêntrico e aberto que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da administração subcutânea de Emicizumabe uma vez por semana versus tratamento sob demanda e profilático com agentes “bypass” em crianças de 2 a 12 anos.
Análise após uma mediana de 12 semanas de tratamento incluiu 19 crianças com menos de 12 anos de idade com hemofilia A e inibidores do Fator VIII de coagulação, que necessitam de tratamento com agentes de “bypass”. Após 12 semanas de acompanhamento, o estudo revelou que apenas 1 dos 19 pacientes relatou episódios de sangramento que precisaram de tratamento e que não houve sangramentos articulares ou musculares.
Na comparação intra-paciente foi observado uma redução de 100% nos sangramentos durante o tratamento com Emicizumabe, incluindo os que usaram agentes “by-passing” profilático ou sob demanda previamente.
HAVEN 3 é um estudo de fase III, multicêntrico, aberto, randomizado, que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da profilaxia com Emicizumabe versus tratamento sob demanda e profilático com fator VIII em pessoas com hemofilia A sem inibidores do fator VIII.
O estudo incluiu 152 pacientes com hemofilia A (12 anos de idade ou mais) que haviam sido previamente tratados com fator VIII sob demanda ou profilático.
Os pacientes previamente tratados com fator VIII sob demanda foram randomizados na proporção de 2:2:1 para receberem profilaxia com Hemcibra por via subcutânea na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 1,5 mg/kg/semana até o final do estudo (grupo A), profilaxia com Emicizumabe por via subcutânea na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 3 mg/kg/2 semanas por pelo menos 24 semanas (grupo B), ou nenhuma profilaxia (grupo C).
Os pacientes previamente tratados com fator VIII profilático receberam profilaxia com Emicizumabe por via subcutânea, na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 1,5 mg/kg/semana até o final do estudo (grupo D). O protocolo permitia o uso de fator VIII para tratamento de novos episódios de sangramento.
HAVEN 4 é um estudo de fase III, multicêntrico, aberto, randomizado, com um só grupo, que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da administração subcutânea de Emicizumabe a cada quatro semanas.
O estudo incluiu 48 pacientes (12 anos de idade ou mais) com hemofilia A com ou sem inibidores do fator VIII e que haviam sido previamente tratados com fator VIII ou agentes de bypass profiláticos ou sob demanda.
O estudo teve duas partes: uma fase introdutória de farmacocinética e uma coorte de expansão. Todos os pacientes da fase introdutória de farmacocinética haviam sido previamente tratados sob demanda e receberam Emicizumabe por via subcutânea, na dose de 6 mg/kg para caracterização completa do perfil farmacocinético após uma dose única durante quatro semanas, seguida por 6 mg/kg a cada quatro semanas por pelo menos 24 semanas. Os pacientes da coorte de expansão receberam profilaxia com Emicizumabe por via subcutânea, na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 6 mg/kg a cada quatro semanas por pelo menos 24 semanas.
O protocolo permitia o uso de fator VIII ou agentes de bypass para tratamento de novos episódios de sangramento, dependendo da condição do paciente quanto a inibidores do fator VIII, tratamento sob demanda e profilático com agentes “bypass” .
São promissores os avanços em novos tratamentos para hemofilia. Mas a de se ter cautela.
São necessários estudos e pesquisas que comprovem eficácia e segurança.
O Emicizumab se mostra promissor e traz grande expectativa que pode trazer no tratamento da Hemofilia. Há questões porém a levar em conta.
Foi publicado um artigo científico em maio de 2018 na revista "Haemophilia", da Federação Mundial de Hemofilia. O artigo tem o título em inglês de "Treatment of bleedind episodes in haemophilia A complicated by a factor VIII inhibitor in patients receiving Emicizimab. Interim guidance from UKHCDO Inhibitor Working Party and Executive Committe":
Esse artigo, de autoria do Reino Unido, aborda os casos de uso do Emicizimab que foram associados a efeitos adversos quando utilizado em conjunto com o CCPa (Complexo Protrombínico Parcialmente Ativado). [9/8 15:17] Francisco Care: São feitas as seguintes orientações: O emicizumab só deve ser prescrito pelos Centros de Hemofilia Abrangente. Os pacientes devem ter acesso 24 horas a médicos com experiência no tratamento da hemofilia com inibidor. Todos os tratamentos com Emicizumab, rFVIIa, CCPA (Complexo Protrombínico Parcialmente Ativado) e FVIII devem ser registados; no Reino Unido, seria no Haemtrack, com dados de segurança e eficácia recolhidos prospectivamente. Os agentes de bypass devem ser interrompidos 24 horas antes do início do Emicizumab, e todos os suprimentos domésticos de CCPA devem ser retirados. Um título de inibidor do FVIII anti-humano e antiporcino deve ser medido antes do início do Emicizumab. O tratamento da primeira linha das hemorragias deve ser rFVIIa. FVIII humano ou FVIII porcino recombinante podem ser opções se a hemorragia não se resolver com rFVIIa e os títulos de inibidor humano ou de porcino forem baixos. Episódios de sangramento não devem ser tratados com CCPA a menos que nenhuma outra opção esteja disponível. Se usado, a dose inicial de CCPA não deve exceder 50 u / kg. Se uma segunda dose de CCPA for necessária, o paciente deve ser internado no hospital para vigilância. A hemostase clínica durante a cirurgia em pacientes que recebem Emicizumab é imprevisível e os dados são muito limitados. Se não urgente, grande cirurgia deve ser adiada até que mais dados estejam disponíveis. Devido à longa semi-vida do Emicizumab, estas recomendações de tratamento devem ser seguidas durante 6 meses após o medicamento ter sido interrompido. Uma vez iniciado o Emicizumab, deve ser utilizado um ensaio cromogénico utilizando reagentes contendo fatores de coagulação bovina para monitorizar a substituição de FVIII. O ensaio Bethesda utilizando um ensaio cromogénico de FVIII à base de reagente bovino deve ser utilizado.
________________
Maximiliano Anarelli
Referências e Fonte: 1. Matéria da revista científica da Faculdade de Medicina de Campos - http://www.fmc.br/revista/V6N1P07-13.pdf. Acessado em 20/06/2018. Roche - www.roche.com.br. ANVISA. Sendo, www.smerp.com.br
"Por: Ascom/Anvisa
Publicado: 12/03/2019 10:00
Última modificação: 12/03/2019 11:48
A Anvisa aprovou, na última quarta-feira (6/3), uma nova indicação terapêutica para o medicamento Hemcibra (emicizumabe). O produto, que já era aprovado para a prevenção de sangramentos em pacientes com hemofilia A que possuíam inibidores do fator VIII, também passou a ser aprovado para aqueles pacientes sem esses inibidores.
Na bula, constará o seguinte texto de indicação para o tratamento da hemofilia A: "Hemcibra é indicado para profilaxia
de rotina, para prevenir sangramento ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em adultos e crianças com hemofilia A (deficiência congênita do fator VIII) com ou sem inibidores do fator VIII". A posologia do produto permanece inalterada, sendo de 3 mg/kg, uma vez por semana, nas primeiras quatro semanas, seguida por 1,5 mg/kg, uma vez
por semana, administrada por injeção subcutânea.
empresa Produtos Roche Quimicos e Farmacêuticos S.A. é detentora do registro do Hemcibra. Acessa aqui mais informações sobre o medicamento."
Segundo a Roche, esse é o primeiro grande avanço em relação ao tratamento da hemofilia nos últimos 20 anos. Trata se de um medicamento de longa duração, aplicação semanal e ainda por aplicação subcutânea.
Globalmente o medicamento foi registrado com o nome HemlibraMD(emicizumabe), porém, devido uma similaridade com o nome de outro laboratório nacional e a fim de não causar qualquer tipo de confusão, no Brasil, o medicamento emicizumabe será chamado comercialmente por HemcibraMD(emicizumabe).
o Hemcibra (Emicizumabe), da Roche Farma Brasil tem indicação para o tratamento da hemofilia A e deverá ser utilizado por pessoas que desenvolveram inibidores contra fator de coagulação, um distúrbio hereditário que afeta o sistema de coagulação e faz com que os pacientes tenham dificuldade de estancar sangramentos espontâneos ou causados por traumas.
Isso ocorre devido à ausência, no sangue, do Fator VIII, uma proteína que atua nesse processo. FDA aprova emicizumabe para hemofilia A com inibidores Primeiro novo medicamento, em quase 20 anos, indicado para tratar pessoas com Hemofilia A e inibidores.
Estudos demonstraram redução dos sangramentos em adultos e em crianças.
Trata-se do único medicamento desenvolvido para autoaplicação semanal por injeção subcutânea (abaixo da pele).
Cerca de 30%¹ das pessoas que possuem a forma grave da doença desenvolvem inibidores, que são capazes de neutralizar o efeito do fator infundido no organismo para o tratamento e, por conta disso, a terapia de reposição padrão deixa de ser eficaz nesses pacientes.
Isso ocorre devido à ausência, no sangue, do Fator VIII, uma proteína que atua nesse processo. FDA aprova emicizumabe para hemofilia A com inibidores Primeiro novo medicamento, em quase 20 anos, indicado para tratar pessoas com Hemofilia A e inibidores.
Estudos demonstraram redução dos sangramentos em adultos e em crianças.
Trata-se do único medicamento desenvolvido para autoaplicação semanal por injeção subcutânea (abaixo da pele).
Cerca de 30%¹ das pessoas que possuem a forma grave da doença desenvolvem inibidores, que são capazes de neutralizar o efeito do fator infundido no organismo para o tratamento e, por conta disso, a terapia de reposição padrão deixa de ser eficaz nesses pacientes.
Hemlibra com NDC 50242-921 é um produto de prescrição médica do ser humano rotulado por Genentech, Inc.
O nome genérico de Hemlibra é Emicizumab.
A forma de dosagem do produto é injeção, solução e é administrada por via subcutânea.
Nome do Etiquetador:
Genentech, Inc. Forma de Dosagem: Injeção, Solução - Uma preparação líquida contendo uma ou mais substâncias medicamentosas dissolvidas em um solvente adequado ou uma mistura de solventes mutuamente miscíveis que seja adequada para injeção.
Indicaçāo
Prescrição de Medicamentos Humanos Aprovado pela ANVISA no DOU (Diário Oficial da União) o registro do medicamento em 16/07/2018 da Hemofilia A, de longa duração, aplicação semanan e por via subcutanea, HemcibraMD(Emicizumabe) traz revolução no tratamento da hemofilia.
Foram realizados quatro grandes estudos clínicos, em escala mundial, que evidenciam o potencial do novo medicamento Emicizumabe, para melhorar o tratamento das pessoas que sofrem com este distúrbio.
Esta é a primeira inovação no mercado de hemofilia A desenvolvida nos últimos 20 anos.
Os estudos clínicos que serviram de embasamento para a aprovação do fármaco demonstraram redução significativa dos episódios de sangramento em adultos e crianças com inibidores contra o Fator VIII, quando comparado com as terapias atuais disponíveis no mercado.
Além disso, devido à possibilidade de administração subcutânea e uma vez por semana, o impacto da aplicação da droga nos pacientes é menor, quando comparado com a administração profilática das drogas disponíveis hoje, que é intravenosa e, pelo menos, 3 vezes por semana.
Hemcibra demonstrou, assim, eficácia superior com suas aplicações subcutâneas semanais e bom perfil de segurança.
No HAVEN 1, o primeiro dos quatro estudos de fase III realizados pela farmacêutica, houve diminuição de 87% na taxa anualizada de sangramento, quando comparado com os agentes de by-pass, nos pacientes maiores de 12 anos de idade com inibidores contra o Fator VIII e tratados com a molécula em profilaxia.
Enquanto no HAVEN 2, que analisou o uso da droga em crianças de 2 a 12 anos, esta mesma analise gerou redução de 100% na comparação intrapaciente.
Os estudos mais recentes, HAVEN 3 e HAVEN 4, publicados durante o congresso da Federação Mundial de Hemofilia, verificaram o uso de Emicizumabe em adultos e adolescentes com hemofilia A com, pelo menos, 12 anos de idade.
No HAVEN 3, 55,6% dos pacientes sem inibidores do Fator VIII tratados com o fármaco semanalmente e 60% dos que fizeram uso a cada duas semanas, não tiveram sangramentos. Já na última pesquisa clínica realizada, com aplicação da molécula a cada 4 semanas, 56,1% não apresentaram sangramentos e 90,2% tiveram menos de três no período da análise.
“A aprovação da ANVISA redefine as possibilidades de tratamento para pessoas com hemofilia A com inibidores do Fator VIII”, afirma Lenio Alvarenga, diretor médico da Roche Farma Brasil.
“É de extrema importância disponibilizarmos uma opção de terapia comprovandamente eficaz na prevenção e redução da frequência de episódios hemorrágicos de forma flexível, eficiente e segura às pessoas que convivem com a hemofilia”.
Sobre os estudos
Haven 1
Estudo de fase III, multicêntrico, aberto e randomizado que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da profilaxia com Emicizumabe versus tratamento sob demanda e profilático com agentes “bypass” em pessoas com hemofilia A e inibidores do Fator VIII. Incluiu 109 pacientes de 12 anos de idade ou mais.
As análises realizadas no estudo HAVEN 1 demostraram uma redução em 87% na taxa de sangramentos, nos pacientes tratados com Emicizumabe em profilaxia.
Após 31 semanas de observação, 68,6% dos pacientes que receberam a molécula não tiveram sangramentos espontâneos, em comparação com 11% dos que receberam “agentes by-passing” sob demanda.
Haven 2
Estudo de fase III, braço único, multicêntrico e aberto que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da administração subcutânea de Emicizumabe uma vez por semana versus tratamento sob demanda e profilático com agentes “bypass” em crianças de 2 a 12 anos.
Análise após uma mediana de 12 semanas de tratamento incluiu 19 crianças com menos de 12 anos de idade com hemofilia A e inibidores do Fator VIII de coagulação, que necessitam de tratamento com agentes de “bypass”. Após 12 semanas de acompanhamento, o estudo revelou que apenas 1 dos 19 pacientes relatou episódios de sangramento que precisaram de tratamento e que não houve sangramentos articulares ou musculares.
Na comparação intra-paciente foi observado uma redução de 100% nos sangramentos durante o tratamento com Emicizumabe, incluindo os que usaram agentes “by-passing” profilático ou sob demanda previamente.
HAVEN 3
HAVEN 3 é um estudo de fase III, multicêntrico, aberto, randomizado, que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da profilaxia com Emicizumabe versus tratamento sob demanda e profilático com fator VIII em pessoas com hemofilia A sem inibidores do fator VIII.
O estudo incluiu 152 pacientes com hemofilia A (12 anos de idade ou mais) que haviam sido previamente tratados com fator VIII sob demanda ou profilático.
Os pacientes previamente tratados com fator VIII sob demanda foram randomizados na proporção de 2:2:1 para receberem profilaxia com Hemcibra por via subcutânea na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 1,5 mg/kg/semana até o final do estudo (grupo A), profilaxia com Emicizumabe por via subcutânea na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 3 mg/kg/2 semanas por pelo menos 24 semanas (grupo B), ou nenhuma profilaxia (grupo C).
Os pacientes previamente tratados com fator VIII profilático receberam profilaxia com Emicizumabe por via subcutânea, na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 1,5 mg/kg/semana até o final do estudo (grupo D). O protocolo permitia o uso de fator VIII para tratamento de novos episódios de sangramento.
HAVEN 4
HAVEN 4 é um estudo de fase III, multicêntrico, aberto, randomizado, com um só grupo, que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da administração subcutânea de Emicizumabe a cada quatro semanas.
O estudo incluiu 48 pacientes (12 anos de idade ou mais) com hemofilia A com ou sem inibidores do fator VIII e que haviam sido previamente tratados com fator VIII ou agentes de bypass profiláticos ou sob demanda.
O estudo teve duas partes: uma fase introdutória de farmacocinética e uma coorte de expansão. Todos os pacientes da fase introdutória de farmacocinética haviam sido previamente tratados sob demanda e receberam Emicizumabe por via subcutânea, na dose de 6 mg/kg para caracterização completa do perfil farmacocinético após uma dose única durante quatro semanas, seguida por 6 mg/kg a cada quatro semanas por pelo menos 24 semanas. Os pacientes da coorte de expansão receberam profilaxia com Emicizumabe por via subcutânea, na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 6 mg/kg a cada quatro semanas por pelo menos 24 semanas.
O protocolo permitia o uso de fator VIII ou agentes de bypass para tratamento de novos episódios de sangramento, dependendo da condição do paciente quanto a inibidores do fator VIII, tratamento sob demanda e profilático com agentes “bypass” .
São promissores os avanços em novos tratamentos para hemofilia. Mas a de se ter cautela.
São necessários estudos e pesquisas que comprovem eficácia e segurança.
O Emicizumab se mostra promissor e traz grande expectativa que pode trazer no tratamento da Hemofilia. Há questões porém a levar em conta.
Foi publicado um artigo científico em maio de 2018 na revista "Haemophilia", da Federação Mundial de Hemofilia. O artigo tem o título em inglês de "Treatment of bleedind episodes in haemophilia A complicated by a factor VIII inhibitor in patients receiving Emicizimab. Interim guidance from UKHCDO Inhibitor Working Party and Executive Committe":
Esse artigo, de autoria do Reino Unido, aborda os casos de uso do Emicizimab que foram associados a efeitos adversos quando utilizado em conjunto com o CCPa (Complexo Protrombínico Parcialmente Ativado). [9/8 15:17] Francisco Care: São feitas as seguintes orientações: O emicizumab só deve ser prescrito pelos Centros de Hemofilia Abrangente. Os pacientes devem ter acesso 24 horas a médicos com experiência no tratamento da hemofilia com inibidor. Todos os tratamentos com Emicizumab, rFVIIa, CCPA (Complexo Protrombínico Parcialmente Ativado) e FVIII devem ser registados; no Reino Unido, seria no Haemtrack, com dados de segurança e eficácia recolhidos prospectivamente. Os agentes de bypass devem ser interrompidos 24 horas antes do início do Emicizumab, e todos os suprimentos domésticos de CCPA devem ser retirados. Um título de inibidor do FVIII anti-humano e antiporcino deve ser medido antes do início do Emicizumab. O tratamento da primeira linha das hemorragias deve ser rFVIIa. FVIII humano ou FVIII porcino recombinante podem ser opções se a hemorragia não se resolver com rFVIIa e os títulos de inibidor humano ou de porcino forem baixos. Episódios de sangramento não devem ser tratados com CCPA a menos que nenhuma outra opção esteja disponível. Se usado, a dose inicial de CCPA não deve exceder 50 u / kg. Se uma segunda dose de CCPA for necessária, o paciente deve ser internado no hospital para vigilância. A hemostase clínica durante a cirurgia em pacientes que recebem Emicizumab é imprevisível e os dados são muito limitados. Se não urgente, grande cirurgia deve ser adiada até que mais dados estejam disponíveis. Devido à longa semi-vida do Emicizumab, estas recomendações de tratamento devem ser seguidas durante 6 meses após o medicamento ter sido interrompido. Uma vez iniciado o Emicizumab, deve ser utilizado um ensaio cromogénico utilizando reagentes contendo fatores de coagulação bovina para monitorizar a substituição de FVIII. O ensaio Bethesda utilizando um ensaio cromogénico de FVIII à base de reagente bovino deve ser utilizado.
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Maximiliano Anarelli
Referências e Fonte: 1. Matéria da revista científica da Faculdade de Medicina de Campos - http://www.fmc.br/revista/V6N1P07-13.pdf. Acessado em 20/06/2018. Roche - www.roche.com.br. ANVISA. Sendo, www.smerp.com.br
Indicação inicial era só para quem tem inibidor
Indicação agora é para todas as pessoas com hemofilia.
Em 12 de Março (2019) a ANVISA anunciou que o Hemilibra/Hemicibra teve sua indicação estendida para todas as pessoas com hemofilia, a princípio seria indicado para pessoas com inibidor.
Hemlibra tem nova indicação
terapêutica
Produto passou a ser aprovado também para a prevenção de sangramentos em pacientes com hemofilia A sem inibidores do fator VIII.
Hemlibra tem nova indicação
terapêutica
Produto passou a ser aprovado também para a prevenção de sangramentos em pacientes com hemofilia A sem inibidores do fator VIII.
NOTA DA ASSESSORA DE COMUNICAÇÃO DA ANVISA
"Por: Ascom/Anvisa
Publicado: 12/03/2019 10:00
Última modificação: 12/03/2019 11:48
A Anvisa aprovou, na última quarta-feira (6/3), uma nova indicação terapêutica para o medicamento Hemcibra (emicizumabe). O produto, que já era aprovado para a prevenção de sangramentos em pacientes com hemofilia A que possuíam inibidores do fator VIII, também passou a ser aprovado para aqueles pacientes sem esses inibidores.
Na bula, constará o seguinte texto de indicação para o tratamento da hemofilia A: "Hemcibra é indicado para profilaxia
de rotina, para prevenir sangramento ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em adultos e crianças com hemofilia A (deficiência congênita do fator VIII) com ou sem inibidores do fator VIII". A posologia do produto permanece inalterada, sendo de 3 mg/kg, uma vez por semana, nas primeiras quatro semanas, seguida por 1,5 mg/kg, uma vez
por semana, administrada por injeção subcutânea.
empresa Produtos Roche Quimicos e Farmacêuticos S.A. é detentora do registro do Hemcibra. Acessa aqui mais informações sobre o medicamento."
HEMOFILIA NEWS APUROU MAIS
Segundo a Roche, esse é o primeiro grande avanço em relação ao tratamento da hemofilia nos últimos 20 anos. Trata se de um medicamento de longa duração, aplicação semanal e ainda por aplicação subcutânea.
Foi aprovado para uso nos Estados Unidos em 08 de agosto de 2017 mesmo ano, foi então aprovado nos EUA, em Março e em março na Europa. Em 22 de julho de 2018 foi a vez de ser aprovado pela ANVISA para uso no Brasil.
Faltava a aprovação da CONITEC para Inclusão pelo SUS mas foi negado.
O Emicizumab ou Hemlibra já está em uso em alguns países.
Em primeira mão e com exclusividade temos o relato de uma mãe que o filho iniciou tratamento com o Hemlibra:
Elisabhet Oliveira é de Portugal e mãe do pequeno Guilherme. Ela conta, "meu filho Guilherme, hemofilia A com inibidores, tem 10 anos, somos de Portugal. Ele iniciou o tratamento com HEMLIBRA em oito de agosto (8.8.2018). Antes usava feiba 3 vezes por semana. Ela diz, "olá, eu sou mãe do Gui e gostaria de partilhar nossa experiência com o Hemlibra. Começamos o hemlibra na quarta feira passada (08/08/2018)... e claro deixamos a profilaxia de 3 vezes por semana com feiba... confesso que o que mais me incomoda é saber que não tenho a geladeira cheia de fator....
...sinto-me ainda indefesa sem fator na geladeira, pois agora no inicio faremos o hemlibra semanal ainda no hospital, a injeção minúscula subcutânea que se dá em 30 segundos. Ontem fomos a uma festa /arraial com brinquedos infláveis e trampolins (pula-pula) e os olhos do meu Gui brilharam. "posso mãe??? " - ele perguntou. Ele tinha recebido o Hemlibra. - posso mãe?- "tomei a vacina boa"... posso? posso? e com medo deixei. Ele pulou... pulou... e pulou no trampolim... nos infláveis... caía de todo jeito esteve de pé na festa sem se queixar dos pés durante 4 horas, impensável antes, quando após de 1 a 2 horas no maximo ja se sentava onde dava... até no chão pois tinha dor nos pés e tornozelos. Mas ontem, nada e hoje acordou cheio de energia. Estou tão feliz que fico emocionada só de falar por isso quis partilhar convosco. Pois hemofilia com inibidores em criança é muito difícil. ja tivemos duas tentativas de imunotolerancia sem sucesso. Por isso o hemlibra veio dar-nos uma esperança que eu sinceramente não esperava ter tão cedo." Esse é o relato de Elisabhet Oliveira de Portugal, mãe do Guilherme.
...sinto-me ainda indefesa sem fator na geladeira, pois agora no inicio faremos o hemlibra semanal ainda no hospital, a injeção minúscula subcutânea que se dá em 30 segundos. Ontem fomos a uma festa /arraial com brinquedos infláveis e trampolins (pula-pula) e os olhos do meu Gui brilharam. "posso mãe??? " - ele perguntou. Ele tinha recebido o Hemlibra. - posso mãe?- "tomei a vacina boa"... posso? posso? e com medo deixei. Ele pulou... pulou... e pulou no trampolim... nos infláveis... caía de todo jeito esteve de pé na festa sem se queixar dos pés durante 4 horas, impensável antes, quando após de 1 a 2 horas no maximo ja se sentava onde dava... até no chão pois tinha dor nos pés e tornozelos. Mas ontem, nada e hoje acordou cheio de energia. Estou tão feliz que fico emocionada só de falar por isso quis partilhar convosco. Pois hemofilia com inibidores em criança é muito difícil. ja tivemos duas tentativas de imunotolerancia sem sucesso. Por isso o hemlibra veio dar-nos uma esperança que eu sinceramente não esperava ter tão cedo." Esse é o relato de Elisabhet Oliveira de Portugal, mãe do Guilherme.
FONTES: ANVISA; ROCHE - Matéria de Maximiliano Anarelli
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