Os novos desafios da hemofilia

A chegada de novas terapias mudou no tratamento da hemofilia. 

De fato, a expectativa de vida desses pacientes, que na década de 80 não ultrapassava 27 anos, hoje ultrapassa 72. Com os quais essa doença agora enfrenta os desafios do envelhecimento, o manejo da hemostasia isquêmica das cardiopatias, hipertensão ou diabetes. 

 Amparo Santamaría Ortiz, chefe do Serviço de Hematologia e Hemoterapia do Hospital Universitário de Vinalopó-Torrevieja (Alicante ), de Portugal diz que, no tratamento atual do paciente hemofílico, " o melhor medicamento (intravenoso ou subcutâneo) deveria ser escolhido para cada paciente, dependendo de suas preferências",  disse o médico durante a IV Conferência de Jornalistas 'Avançando no atendimento ao paciente hematológico'. Deveria, porque essa realidade ainda não é possível para todos em todos os países - Dr, Amparo é de Portugal, lá a realidade é diferente de muitos países, lá o Emicizumabe que é de aplicação subcutânea já está disponível, no Brasil por exemplo ainda não. 

No entanto, "muito mais importante é a abordagem multidisciplinar da doença para evitar o aparecimento de inibidores  e complicações articulares e, assim, melhorar a qualidade de vida do paciente", acrescentou. 

Por sua vez, os ensaios clínicos em andamento com terapia gênica nas hemofilia A e B estão chegando aos estágios finais e podem ser uma realidade em 2020. 

No entanto, essa nova terapia ainda precisa resolver aspectos relacionados à seleção e resposta dos pacientes. perspectiva imune e ética. 

Embora os dados de eficácia e segurança deste tratamento sejam bastante positivos, mostrando uma possibilidade de melhora / cura em 7 a 10 anos, as reações imunológicas ainda persistem. 

Os pacientes experimentam aumento das transaminases, e alguns precisam receber corticosteróides para reduzi-los e aumentar os níveis do fator de coagulação. 

Da mesma forma, questões éticas estão no fato de que a hemofilia não é atualmente uma patologia na qual a terapia genética é sua única solução. 

Embora seu objetivo seja curativo, os tratamentos atuais evoluíram de forma a permitir que os pacientes levassem uma vida quase normal, mesmo que o tratamento envolva uma grande carga de trabalho. “Se a terapia genética se tornar comercialmente disponível, os perfis que mais podem se beneficiar dela terão que ser altamente valorizados, em um diálogo muito próximo entre paciente e médico. 

O tratamento atualmente disponível é principalmente por via intravenosa e não podemos esquecer que ainda existem muitos pacientes que continuam sangrando e, como conseqüência, precisam mudar sua vida cotidiana ”, argumentou Daniel-Aníbal García Diego, presidente da Federação Espanhola de Hemofilia (Fedhemo ) Atualmente, o tratamento sob demanda custa € 50.000 / ano e € 150.000 / ano em profilaxia. 

"Serão realizados estudos de custo-ultilidade para avaliar a rentabilidade da terapia genética, mas as estimativas apontam para o fato de que em cinco anos poderíamos ter pago o preço da profilaxia", explicou Eva Mingo, do Hospital Universitário Virgen del Rocío.