"A profilaxia é atualmente o padrão ouro para o tratamento da hemofilia", afirmou Flora Peyvandi, MD, professor de medicina interna da Universidade de Milão.
"Quanto mais cedo for iniciado, melhores serão os resultados, mas a complexidade da profilaxia pode influenciar a adesão ao tratamento." Produtos de meia-vida prolongada (EHL) mostraram o potencial de superar esse problema. Evidências clínicas reais de profilaxia com produtos de fator VIII (FVIII) EHL indicam que 30 a 40% menos infusões são necessárias, o que equivale a 20 a 30% menor consumo de FVIII. Para os produtos EHL do fator XI (FIX), os dados são ainda mais promissores, com 55% a 65% menos infusões necessárias, o que equivale a um consumo de FIX 40% a 60% menor.
Com a introdução de novas terapias, a comunidade de distúrbios hemorrágicos deve estar pronta para a mudança consequente na prestação de cuidados.
Um movimento em direção à medicina personalizada aumentará a complexidade do tratamento, porque será necessário identificar o produto, o paciente, a dosagem e o tempo corretos.
Mark Skinner, ex-presidente da WFH, acredita que a tomada de decisão compartilhada também crescerá em importância. Enquanto o paciente compartilha com o profissional de saúde (HCP) seus valores, preferências e objetivos, o HCP fornece todas as informações relevantes, melhores evidências científicas e os prós e contras das opções de tratamento disponíveis.
No futuro, essa compreensão mútua ajudará a decidir o melhor curso de ação.
Com o uso de novos tratamentos, há mais desafios em relação à segurança. Daniel Hart, MD, Consultant Hematologist, Reino Unido, descreveu considerações de segurança a curto e longo prazo.
A segurança imediata do paciente dependerá da eficácia da profilaxia e do manejo do sangramento agudo, trauma e manejo cirúrgico. perguntou: “Quais mudanças de dosagem serão necessárias para tratamentos de sangramento?
Haverá um medo de dosagem excessiva e uma chance de subdosagem?
A longo prazo, haverá um perigoso acúmulo ou integração de subprodutos? ”Ele enfatizou a necessidade de entender completamente os mecanismos subjacentes de quaisquer novos efeitos colaterais ao tratamento.
De acordo com David Lillicrap, MD, professor da Queen's University, Canadá, “Os mais recentes produtos FVIII podem mostrar imunogenicidade diferencial devido a novas sequências de aminoácidos não selvagens e modificações pós-traducionais de tipo não selvagem.” Lillicrap apresentou alguns resultados preliminares dados que ele pediu ao público para interpretar com cautela.
Grandes estudos de pacientes previamente tratados não mostraram um aumento na imunogenicidade com novos produtos de FVIII.
No entanto, uma incidência de 20 a 43 por cento de inibidores foi relatada em ensaios de pacientes previamente não tratados que receberam produtos recombinantes padrão de FVIII.
Um acompanhamento adequado é necessário para que esta coorte explore as diferenças potenciais na imunogenicidade relacionada ao tratamento.
Vários estudos de caso foram fornecidos pelo Dr. Manuel Carcao, do Hospital for Sick Children, Toronto, Canadá.
As crianças que mudaram de padrão para meia-vida prolongada FVIII precisaram de uma infusão a menos por semana.
Além disso, quase todos os pacientes pareciam satisfeitos com o tratamento.
Achados semelhantes foram relatados em pessoas mudando de padrão para meia-vida prolongada FIX. Esta diminuição no número de infusões em idade jovem sugere que as crianças podem se beneficiar mais dos concentrados de fator de EHL.
Glenn Pierce, MD, PhD, membro do conselho médico da WFH encerrou a sessão discutindo as necessidades globais de fornecimento de concentrados de fator de coagulação. De um número estimado de 490.000 pessoas vivendo com hemofilia em todo o mundo, 57.000 recebem mais de 4 unidades internacionais (UI) de tratamento per capita.
Proporcionar profilaxia para 10% através dos níveis exigiria 792 bilhões de UI por ano Embora os modelos de precificação atuais não sejam responsáveis por pessoas que ainda não foram diagnosticadas com hemofilia, essa exigência global de concentrados de fator representa uma meta irrealista.
Pierce, MD afirmou que o licenciamento da terapia genética ajudará a resolver essa necessidade não atendida.
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