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» »Da Redação » FUTURO DA HEMOFILIA

"O futuro parece brilhante para a hemofilia", disse Marijke van den Berg, MD, vice-presidente Médica da WFH, durante sua palestra plenária abordando desenvolvimentos de tratamento passados, presentes e futuros na hemofilia.
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Van den Berg falou primeiro sobre as disparidades na absorção de concentrado de fator de coagulação entre países desenvolvidos e em desenvolvimento e afirmou que isso deve mudar. Em seguida, ela descreveu como a profilaxia trouxe grandes avanços no tratamento da hemofilia, particularmente casos graves em que um aumento no nível mínimo para dois ou três por cento resulta em uma redução drástica do sangramento. 

“No entanto, o tratamento profilático levou muito tempo para ser aceito”, disse van den Berg, “assim como o reconhecimento da necessidade de iniciar o tratamento profilático precocemente”.


"Estamos passando de um modelo de escassez para um modelo de abundância", disse van den Berg, "mas essa explosão de novas terapias torna a escolha do tratamento cada vez mais importante". Van den Berg descreveu a necessidade de tratamento individualizado de acordo com a idade . 
"Existe uma variabilidade farmacocinética entre os produtos, portanto, você deve levar isso em consideração e administrar de acordo."


Também é necessário abordar adequadamente o reequilíbrio da hemostasia. "A hemostasia é complexa", ela disse, "e um baixo nível de reequilíbrio pode levar a um alto risco de sangramento e trombose".

Van den Berg então discutiu terapias emergentes, incluindo as promissoras drogas emicizumab e fitusiran, ambas em desenvolvimento clínico. 

A via subcutânea de administração dessas drogas facilitará ainda mais o tratamento, e a recente explosão de novos produtos para hemofilia facilitará a individualização do tratamento e a redução da carga da doença.


Van den Berg falou sobre a excitante área da terapia gênica, concentrando-se em dois ensaios clínicos de fase inicial de terapia gênica publicados recentemente na hemofilia A e B. 

Esses ensaios demonstram que a terapia gênica traz níveis sustentáveis ​​de fator VIII e fator IX. No entanto, a resposta imune ao vetor viral adeno-associado permanece um problema para a maioria dos pacientes e, portanto, são necessárias alternativas. 

No entanto, ela acredita que a terapia genética fornecerá uma cura para a hemofilia no futuro próximo.


Van den Berg concluiu discutindo o subdiagnóstico de pessoas com hemofilia em países em desenvolvimento. A profilaxia em baixas doses para crianças permitirá que uma nova geração sobreviva à idade adulta com artropatia limitada, conseqüentemente tornando-as candidatas ideais para terapia gênica.



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