ISTH 2019

Aconteceu de 06 a 10 de julho o ISTH 2019 que é  o 27º  XXVII Congresso da Sociedade Internacional sobre Trombose e Hemostase (ISTH) e apresenta o 65º Comitê Científico e de Padronização (CSC) anual.

Aconteceu em Melbourne, Austrália, no Centro de Exposições  (MCEC)

Por Maximiliano Anarelli de Souza 

10/07/2019

A Octapharma apresentou no ISTH  uma atualização sobre o plano de desenvolvimento clínico e dados pré-clínicos com SubQ.

 O SubQ-8 combina o Simoctocog Alfa, um FVIII recombinante derivado da linha celular humana, com um dímero do fragmento VWF recombinante produzido em uma linha celular humana, em uma abordagem inovadora para facilitar a incorporação de FVIII subcutâneo na circulação.

Também no ISTH foram apresentados dados do uso do Fitusiran em 33 pacientes com Hemofilia A e B.

 Fitusiran foi aplicado na via subcutânea, uma vez por mês e corrigiu a coagulação nesses pacientes. Em 23 meses de testes, a média de sangramentos nos 33 pacientes testados foi de apenas 1 sangramento por ano. Saiba Mais Sobre o Fitusiran.

A Biomarim informou que há a previsão de que, à partir de Outubro, as agências reguladoras dos Estados Unidos e da Europa recebam as solicitações de incorporação da Terapia Gênica para a Hemofilia. Se for aprovado, a Terapia Gênica poderá ser opção de tratamento nos Estados Unidos e na Europa jem 2020.  A Biomarin anúnciou que já está elaborando o calendário para a apresentação desse tratamento para as agências reguladoras dos Estados Unidos e da Europa. Saiba Mais Sobre a Biomarin

A Takeda também divulgou durante o ISTH 2019  novos dados do Estudo PROPEL na, reforçando o benefício potencial da profilaxia personalizada com ADYNOVATE na Hemofilia A grave.

A terapia genética mais uma vez foi o tema que mais chamou a atenção.

 A Casebia empresa criada em 2016 que é o Braço da Bayer no desenvolvimento da Terapia Gênica na Hemofili  apresentou dados sobre o desenvolvimento de Terapia Gênica em camundongos onde é feita a correção da mutação. Essa tecnologia é diferente da técnica mais utilizada, porque a produção do fator "normal" promete durar por toda a vida do paciente. Saiba Mais Sobre A Casebia.

A Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH, em inglês) lançou durante o congresso  o "Iniciativa Global   
de Estudo de Terapia Genética em Hemofilia": uma Iniciativa Educacional que marca o primeiro de seu tipo em hemofilia.
À medida que a terapia genética surge como um potencial novo tratamento para pacientes hemofílicos, o ISTH reconhece uma imediata necessidade de educar clínicos, cientistas e demais profissionais de saúde da comunidade global de cuidados com a hemofilia interessados. 

No início de 2019, o ISTH organizou o Comitê Diretivo de Terapia Genética para a Hemofilia do ISTH, um grupo de especialistas mundialmente famosos, liderado por Flora Peyvandi, médica (M.D.) e doutora (Ph.D.), e David Lillicrap, médico (M.D.), para pesquisar a comunidade mundial de cuidados com a hemofilia, a fim de identificar necessidades educacionais não atendidas, específicas da terapia genética para a hemofilia. 

 O Comitê Diretivo de Terapia Genética para a Hemofilia do ISTH utilizou os resultados da pesquisa, com contribuições de outros, para criar um guia educacional dinâmico a conduzir a evolução do programa de ensino da terapia genética. A meta em seu estágio inicial é aumentar a conscientização e oferecer a clínicos e cientistas um melhor entendimento dos fundamentos da terapia genética, a abordagem do tratamento, pesquisas e testes clínicos, resultados de segurança e eficácia, como identificar pacientes que poderiam beneficiar-se e como analisar as implicações da abordagem deste novo tratamento junto a outros tratamentos disponíveis e em surgimento para a hemofilia. 
 Os resultados da pesquisa forão apresentados numa sessão de pôsteres dentro do congresso, no dia 7 de julho, com o título, “Conhecimentos e Percepções da Terapia Genética: Resultados de uma Pesquisa Internacional da ISTH”. 

O guia detalhado, desenvolvido para o ensino da terapia genética, foi introduzido durante sessões de apresentação. 

A Terapia Genética na Hemofilia: uma Iniciativa Educacional da ISTH é apoiada por bolsas educacionais da BioMarin, Pfizer, Inc., Shire, Spark Therapeutics e uniQure, Inc. 

Para mais informações, visite https://genetherapy.isth.org/.

O Brasil esteve presente na pessoa de grandes profissionais da área da hemofilia, como Guilherme, Rodrigo Yamamoto e Mônica Verissimo. 

 Glenn Pierce, vice-Presidente Federação Mundial de Hemofilia (WFH) foi co-Presidente da sessão conjunta ser-Wfh sobre a gestão da hemofilia.

O IN-HEMOAÇÃO criado pela psicoterapeuta Frederica Cassis, foi destaque mais uma vez, apresentado pela Federação Mundial de Hemofilia para quem trabalha com crianças e famílias com distúrbios de hemorragia, disponível em 4 línguas.

Brian O'Mahony apresentou as perspectivas do paciente para a vanguarda, com o que se deve esperar para o futuro do tratamento. Vários especialistas apresentaram a perspectivas  sobre  tratamento com a reposição dos fator VIII, fator IX e doenças raras da coagulação.

O estande da Federação Mundial de Hemofilia também apresentou as últimas novidades da terapia de substituição de fatores e quais tipos de produtos estão disponíveis para ser usados para tratar as deficiências de coagulação.

A Takeda divulgou novos dados do Estudo PROPEL dentro do ISTH 2019, reforçando o benefício potencial da profilaxia personalizada com ADYNOVATE na Hemofilia A grave. A Takeda, é uma empresa gflobal biofarmacêutica com liderança em doenças raras. O estudo PROPEL é um estudo que compara a segurança e a eficácia do ADYNOVATE após profilaxia guiada por diferentes Fatores (FVIII) através da atividade evels em sujeitos com hemofilia grave A.

Além da apresentação dos dados dos resultados do SubQ-8 e do Propel, foram  apresentadas ainda outras  47 apresentações dentro do ISTH 2019. 

Mick Harding, da Ngarga Warendj  criou a arte 'stream' associada com o logotipo, Mick é um artista aborígene. 

FONTE: Site Oficial do IST, em https://www.isth2019.org/. Terra, em https://www.terra.com.br/noticias/dino/octapharma-comunica-atualizacao-no-desenvolvimento-do-subq-8-um-novo-fviii-recombinante-subcutaneo-na-isth-019,4fdca7f456a56f5d1b72ceb6ba92e7fbfmp6nsd4.html

. Biospace, em ttps://www.biospace.com/article/releases/casebia-highlights-novel-research-in-gene-editing-therapeutics-for-hemophilia-a/. Biopharma, em https://www.biopharmadive.com/news/biomarin-confirms-timeline-for-hemophilia-gene-therapy-putting-pressure-on/558279/. ISTH Congress, em https://isthcongressdaily.org/interim-analysis-of-fitusiran-in-restoring-hemostatic-balance-in-hemophilia/