Novo acordo estabelecerá ensaio clínico de terapia genética para pacientes com hemofilia em países de baixa e média renda
Memphis, Tennessee, 17 de abril de 2019
Para fornecer acesso à terapia para pacientes que, de outra forma, não podem receber tratamento, St. Jude O Children's Research Hospital e a Federação Mundial da Hemofilia estão colaborando para estabelecer e facilitar um programa para conduzir um estudo clínico de terapia genética para o tratamento da hemofilia grave B em países de baixa e média renda.
O estudo ajudará pacientes com hemofilia que atualmente não podem receber tratamento consistente, disse Glenn Pierce, MD, Ph.D., vice-presidente médico da WFH. A hemofilia B é um distúrbio hemorrágico hereditário causado por um defeito no gene F9 , que codifica instruções para produzir a proteína fator IX que ajuda a coagular o sangue.
Atualmente, a hemofilia B é tratada com infusões de fator IX para prevenir ou parar sangramentos debilitantes e com risco de vida.
A terapia é cara e o fator de coagulação de reposição é escasso em alguns países. "Atualmente, os indivíduos nesses países têm morbimortalidade significativa devido à hemofilia B", disse Pierce. “A terapia gênica representa uma nova modalidade que pode eliminar picos e vales da terapia de reposição de fatores de coagulação. Isso resulta na circulação de quantidades significativas de fator IX que devem impedir a maioria ou possivelmente todos os episódios hemorrágicos. ” A St. Jude patrocinará e conduzirá um ensaio clínico de terapia gênica de fase 2 para pacientes adultos e idosos com hemofilia B em países de baixa e média renda. Pesquisadores do St. Jude e da University College London colaboraram para a terapia genética pioneira no tratamento da hemofilia B. A abordagem utiliza um vírus reprojetado como vetor para transportar o gene correto do fator IX para as células do fígado.
O ensaio clínico proposto melhorará a compreensão de como as tecnologias avançadas, como terapia genética para hemofilia B, podem se mover rapidamente para países com recursos limitados.
A colaboração também demonstrará se a terapia genética é uma abordagem segura e viável para o tratamento da hemofilia B em contextos em que a terapia de reposição do fator IX é limitada. O vetor usado no ensaio clínico planejado será produzido no Children's GMP, LLC, uma instalação de Boas Práticas de Fabricação no campus de St. Jude.
A colaboração com o WFH acelerará possíveis avanços clínicos, facilitando as interações entre os programas locais de tratamento de hemofilia e os investigadores do St. Jude. "Estamos muito satisfeitos por trabalhar com nossos colegas experientes na WFH", disse Ellis Neufeld, M.D., vice-presidente executivo e diretor clínico da St. Jude. "Eles têm décadas de experiência trabalhando em ambientes de variados recursos financeiros e já facilitaram as interações com médicos e pesquisadores especialistas e entusiastas em hemofilia em vários países". "Temos o prazer de apoiar a St. Jude em seus esforços", disse Alain Baumann, CEO da WFH.
"Nossa esperança é contribuir para uma solução limitada de terapia de reposição de fatores de coagulação em países com recursos limitados". Hospital de Pesquisa Infantil St. Jude O Hospital de Pesquisa Infantil St. Jude está liderando a maneira como o mundo entende, trata e cura o câncer infantil e outras doenças com risco de vida. É o único Centro de Câncer Compreensivo designado pelo Instituto Nacional do Câncer dedicado exclusivamente às crianças.
Os tratamentos desenvolvidos em St. Jude ajudaram a elevar a taxa geral de sobrevida do câncer infantil de 20% para 80% desde que o hospital abriu há mais de 50 anos. St. Jude compartilha livremente os avanços que faz, e toda criança salva em St. Jude significa que médicos e cientistas em todo o mundo podem usar esse conhecimento para salvar milhares de crianças.
As famílias nunca recebem uma fatura de St. Jude por tratamento, viagens, moradia e alimentação - porque tudo o que uma família deve se preocupar é ajudar seus filhos a viver.
Para saber mais, visite stjude.org ou siga o St. Jude nas mídias sociais em @stjuderesearch. Contatos de relações com a mídia da St. Jude Marvin Stockwell Desk: (901) 595-6384 Cell: (901) 734-8766 marvin.stockwell@stjude.org media@stjude.org Michael Sheffield Mesa: (901) 595-0221 Célula: (901) 275-9065 michael.sheffield@stjude.org media@stjude.org
Para fornecer acesso à terapia para pacientes que, de outra forma, não podem receber tratamento, St. Jude O Children's Research Hospital e a Federação Mundial da Hemofilia estão colaborando para estabelecer e facilitar um programa para conduzir um estudo clínico de terapia genética para o tratamento da hemofilia grave B em países de baixa e média renda.
O estudo ajudará pacientes com hemofilia que atualmente não podem receber tratamento consistente, disse Glenn Pierce, MD, Ph.D., vice-presidente médico da WFH. A hemofilia B é um distúrbio hemorrágico hereditário causado por um defeito no gene F9 , que codifica instruções para produzir a proteína fator IX que ajuda a coagular o sangue.
Atualmente, a hemofilia B é tratada com infusões de fator IX para prevenir ou parar sangramentos debilitantes e com risco de vida.
A terapia é cara e o fator de coagulação de reposição é escasso em alguns países. "Atualmente, os indivíduos nesses países têm morbimortalidade significativa devido à hemofilia B", disse Pierce. “A terapia gênica representa uma nova modalidade que pode eliminar picos e vales da terapia de reposição de fatores de coagulação. Isso resulta na circulação de quantidades significativas de fator IX que devem impedir a maioria ou possivelmente todos os episódios hemorrágicos. ” A St. Jude patrocinará e conduzirá um ensaio clínico de terapia gênica de fase 2 para pacientes adultos e idosos com hemofilia B em países de baixa e média renda. Pesquisadores do St. Jude e da University College London colaboraram para a terapia genética pioneira no tratamento da hemofilia B. A abordagem utiliza um vírus reprojetado como vetor para transportar o gene correto do fator IX para as células do fígado.
O ensaio clínico proposto melhorará a compreensão de como as tecnologias avançadas, como terapia genética para hemofilia B, podem se mover rapidamente para países com recursos limitados.
A colaboração também demonstrará se a terapia genética é uma abordagem segura e viável para o tratamento da hemofilia B em contextos em que a terapia de reposição do fator IX é limitada. O vetor usado no ensaio clínico planejado será produzido no Children's GMP, LLC, uma instalação de Boas Práticas de Fabricação no campus de St. Jude.
A colaboração com o WFH acelerará possíveis avanços clínicos, facilitando as interações entre os programas locais de tratamento de hemofilia e os investigadores do St. Jude. "Estamos muito satisfeitos por trabalhar com nossos colegas experientes na WFH", disse Ellis Neufeld, M.D., vice-presidente executivo e diretor clínico da St. Jude. "Eles têm décadas de experiência trabalhando em ambientes de variados recursos financeiros e já facilitaram as interações com médicos e pesquisadores especialistas e entusiastas em hemofilia em vários países". "Temos o prazer de apoiar a St. Jude em seus esforços", disse Alain Baumann, CEO da WFH.
"Nossa esperança é contribuir para uma solução limitada de terapia de reposição de fatores de coagulação em países com recursos limitados". Hospital de Pesquisa Infantil St. Jude O Hospital de Pesquisa Infantil St. Jude está liderando a maneira como o mundo entende, trata e cura o câncer infantil e outras doenças com risco de vida. É o único Centro de Câncer Compreensivo designado pelo Instituto Nacional do Câncer dedicado exclusivamente às crianças.
Os tratamentos desenvolvidos em St. Jude ajudaram a elevar a taxa geral de sobrevida do câncer infantil de 20% para 80% desde que o hospital abriu há mais de 50 anos. St. Jude compartilha livremente os avanços que faz, e toda criança salva em St. Jude significa que médicos e cientistas em todo o mundo podem usar esse conhecimento para salvar milhares de crianças.
As famílias nunca recebem uma fatura de St. Jude por tratamento, viagens, moradia e alimentação - porque tudo o que uma família deve se preocupar é ajudar seus filhos a viver.
Para saber mais, visite stjude.org ou siga o St. Jude nas mídias sociais em @stjuderesearch. Contatos de relações com a mídia da St. Jude Marvin Stockwell Desk: (901) 595-6384 Cell: (901) 734-8766 marvin.stockwell@stjude.org media@stjude.org Michael Sheffield Mesa: (901) 595-0221 Célula: (901) 275-9065 michael.sheffield@stjude.org media@stjude.org
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