2020-01-31T17:51:07.813-03:00

Reunião Ordinária da CONITEC debateu a incorporção do Emicizumabe para crianças de até 6 anos de idade

Para pessoas com ou sem inibidor e hemofilia grave..

No dia 03 de abril de 2025 esteve em Pauta na 142ª Reunião Ordinária da Conitec - Comitê de Medicamentos, para apreciação inicial do Emicizumabe para o tratamento profilático para pacientes com hemofilia grave ou com nível de atividade de fator menor que 2% sem inibidor com até 6 anos de idade no início do tratamento.

Infelizmente teve parecer desfavorável. A reunião da Conitec tem participação do corpo técnico da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias, médicos e profissionais de saúde e representantes dos usuários.

Na reunião representantes da CONITEC, Ministério da Saúde e outros analisam a incorporção de novos tratamentos, e na reunião ocorre também a Perspectiva do paciente, que e a oportunidade de um representante dos pacientes ao qual o tratamento se destina darem seu parecer; Nesta reunião a Representante para as pessoas hemofilia na demanda do Emicizumabe titular: foi Fabiana Pelegrini.

Para decisão de incorporar ou não são levados vários pontos pela CONITEC. Mas muitas vezes é uma decisão fria, seguindo mais aspectos técnicos e econômicos.

Nessa questão da hemofilia, o Emicizumabe tem muitas vantagens em relação aos tratamentos atualmente incorporados. Porém seu preço maus elevado torna se um entrave. Por isso optou se por coloca-lo em análise para crianças de inicio de tratamento a partir de 2 anos até 6 anos, com ou sem inibidor e hemofilia grave, que é a faixa etária com mais dificuldade no tratamento. O tratamento atual é com medicações intravenosa, oque nada crianças nessa idade é mais difícil. No aspecto econômico por ser um grupo restrito a uma faixa etária específica o impacto seria menor que se para todos. Economicamente ainda a apontamentos que indicam que, embora maus caro por dose, seriam menos doses, já que o atual aplicado de 2 em 2 dias e o Emicizumabe de 15 em 15 dias e quase zero ocorrências de sangramento. Diminuiria ainda a possibilidade de sequelas trazendo menos impactos sociais e psicológicos.

A Fabiana como representante dos pacientes foi bem clara em demonstrar isso. E o exemplo do seu filho que usa Emicizumabe, os pais compraram, mostrou a melhoria na qualidade de vida e na segurança. A fala da representação dos médicos também demonstrou os muitos aspectos positivos do Emicizumabe em relação ao tratamento hoje incorporado.

Mas ainda assim o parecer foi desfavorável.

O que pesou? O que parece que alguns dos técnicos não entenderam que no geral distantes dos centros de tratamento mães e pais tem de aplicar fator nos filhos de 2, 3... anos por punção venosa e o Emicizumabe subcutâneo facilita, além de ter meia vida de 15 dias e até mais, contra 12 horas do tratamento hoje disponível, e que deixa uma janela de desproteção. A impressão que alguns técnicos acharam que seria só questão de comodidade, na visão deles a eficácia e segurança entre os tratamentos a mesma, então não justificando, na opinião deles, a incorporção de um tratamento igual e mais caro. Visão equivocada, pois o Emicizumabe carrega em si muitas vantagens.

Outro ponto é que seriam crianças a partir de 2 anos até os 6 anos... mas depois? Não haveria após completar 6 anos uma pressão pra seguir com Emicizumabe. De fato foram apresentados dados de impacto econômico não só até os 6 anos, mas dá expectativa de vida dos brasileiros, 75 anos.

Óbvio que foram mais pontos que levaram a decisão, e o que se escreve aqui é a impressão que tivemos.

Da 142° Reunião da CONITEC:

Nessa 142ª Reunião as tecnologias em avaliação beneficiariam pacientes oncológicos, em investigação de câncer, pacientes jovens e pediátricos com doença renal, além de pacientes hemofílicos.

As chamadas públicas para a Perspectiva do Paciente que ocorreram na 142ª Reunião estiveram abertas até o dia 10 de abril. As tecnologias em debate podem beneficiar pacientes oncológicos, em investigação de câncer, pacientes jovens e pediátricos com doença renal, além de pacientes hemofílicos. De acordo com o tema, foram priorizadas as inscrições de pacientes, familiares, cuidadores ou tutores de pessoas com a condição de saúde em questão que utilizam ou já tenham utilizado o medicamento ou tecnologia em avaliação na Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). As incrições são feitas via site da Conitec, com o processo sendo finalizado por meio da Plataforma Participa + Brasil (sendo necessário ingressar com o login GOV.BR). A Perspectiva do Paciente é um espaço destinado à apresentação de relatos de experiência com a condição de saúde e a tecnologia em avaliação durante a reunião da Conitec.

Como foi a reunião?

A reunião aconteceu no dia 03 de abril de 2025.

A reunião começou com apresentação de Alex Tria sobre a proposta da demanda. Demanda esta apresentada pela da Roche conforme Alex iniciou explicando. A demanda proposta pelo fabrincante, a ROCHE para o EMICIZUMABE para o tratamento profilático para pacientes com hemofilia grave ou com nível de atividade de fator menor que 2% sem inibidor com até 6 anos de idade no início do tratamento. Seguiu uma explicação do Histórico da demanda, A Roche teria em 2023 submetido o Emicizumabe, na época duas demandas, uma para pessoas com inibidor e hemofilia grave mesmo sem ter tentado o tratamento de imunotolerância e hemofilia grave ou com nível de atividade de fator menor que 2% sem inibidor com até 12 anos de idade no início do tratamento, aqui nessa segunda parte parecida como a de agora, porem na época era ate 12 e agora ate 6 anos no inicio do tratamento. Uma parte dessa submissão foi aprovada para incorporação, no caso para quem possui inibidor, mas não a que contemplava a fatia populacional voltada para crianças na época até 12 anos. Seguindo a essas explicações, informado na apresentação inicial que agora a Roche Ressubimeterá a demanda porém com a redução da idade de 12 anos para 6 anos, diminuindo assim a fatia populacional, justificando, como explicado na apresentação inicial, por questões orçamentárias, porque o tamanho populacional seria mais baixo. Ainda da apresentação inicial foi explicado sobre o que é a hemofilia, sendo, “A hemofilia um dos distúrbios hemorrágicos raros, ocasionada por alteração no gene f8, cromossomo x, disfunção do fator 8, que afeta a cascata de coagulação sanguínea, afetando o estancamento de hemorragias, seus portadores portanto em geral expostos à sangramento graves que pode levar a mórbida dos pacientes. Com essa idade de inicio até 5 anos especificamente, como explicado na apresentação da demanda, a população alvo seria de 5,2% da população com hemofilia, em torno de 615, dado que não teria sido informado em 2023, quando da apresentação da demanda naquela época, lembrando, que até 12 anos o inicio. A explicação sobre esses detalhes da demanda apresentada, foi apresentado o que há hoje de tratamento incorporado e disponível para tratamento da hemofilia no Brasil. Concentrado de fator de plasma e recombinante meia vida padrão, sendo os disponíveis atuais para pessoas com hemofilia grave sem inibidor. Sendo que, Mesmo com profilaxia 2 a 3 vezes por semana os pacientes ainda ficam expostos à hemorragias por uma janela de tempo da meia vida do fator, em um período os pacientes ficam abaixo de 2% de fator. Portanto devido a essa meia vida dos medicamento atualmente usados, nessa fatia populacional infantil sem inibidor ainda haveria risco de hemorragia e além disso com esses tratamentos, os pacientes pediátricos teriam inicio da profilaxia tardiamente. Segundo demandante isso poderia levar a piora qualidade de vida e do quadro clínico. Em resumo se Mostrou nessa apresentação as incertezas nos dados apresentados no relatório do demandante, a ROCHE, não sendo demonstrado quantas pessoas seriam atendidas e assim qual o custo e o impacto orçamentário, Incerteza ainda em relação a eficácia. Na época não foi possível mensurar a população, mostrou população ampla mas não especificou quantidade. Mas segundo a apresentação inicial, em princípio seria uma população pequena que seria beneficiada. No atual relatório da demanda, agora se mostrou a quantidade de pessoas que seria contemplada, e apresentou uma oferta de valores sugerindo uma redução de preço. Nessa oferta de valores Então, hoje o que é pago no que já esta incorporado e em uso teria como menor preço do sistema de compras de R$ 7.000,00 e para essa nova demanda seria de R$5.660,00, uma redução na casa de 20% em relação aos preços que já estão sendo pagos. Além da questão da quantidade de pessoas que seria contemplada, foi exposto na apresentação inicial sobre as questões da eficácia e segurança, e o comparativo com os tratamentos atuais hoje disponíveis. No comparativo, teria sido citada como avaliação de evidências um comparador o alfaoctocogue, sem braço comparador. (meia vida estendida). Pacientes pediátricos com hemofilia grave com nível de atividade fator 8 inferior a 2% sem anticorpos inibidores, comparado com o alfaoctocogue e fator 8 de coagulação, segundo o protocolo de profilaxia ou sem braço comparador, analisando Taxa de sangramento, anualizada, geral, articular e espontâneo, buscando melhores evidências, assim realizados os ensaios clínicos randomizados, estudos observacionais e de mundo real, revisões sistemáticas com ou sem metanálise. Então, a pergunta principal dizia respeito a se o Emicizumabe era eficaz e seguro em relação nos pacientes pediátricos, em relação ao tratamento que se tem hoje. Em relação ao tratamento que se tem hoje, foi considerado que o Emicizumabe é eficaz e bem tolerado. Todos os estudos mostraram que no fator segurança não inferioridade, mas similaridade em comparador com os outros tratamentos. Os poucos eventos adversos surgidos foram em relação ao uso e não ao tratamento propriamente dito. Em termos de Melhora, houve melhora significativa em 54% da população. Também se demostrou ficaz e seguro em lactantes. Taxa sangramento 0,4% considerada baixa. As aplicações teriam começado com 3 miligramas por quilo e aumentados. A qualidade da evidencia dos dados teria aumentado em relação a anterior. No aspecto econômico foi considerado como inicio do tratamento o nascimento, sendo o aspecto econômico comparado ao Alfaoctocogue, levando Custos levados em consideração custos tratamento psiquiátrico artropatia comparativo comparando f8. levaram em consideração custo de tratamento ao longo do tempo, razão de custo utilidade incremental e custo de sangramento evitado. O horizonte temporal, apresentado no dossiê foi de 90 anos, seria o tempo que o paciente usaria o medicamento ao longo da sua vida, isso leva em conta a expectativa de vida, foi então considerado 90 anos, mas o dado do IBGE de longevidade ele é de 75 anos. No custo utilidade, foi dividido nos estados de saúde, artropatia, com artropatia grave, artroplastia e morte. A posologia apresentada e a atualmente aprovada pela ANVISA. O valor do Emicizumabe na profilaxia vigente hoje de R$237,00 reais por miligrama e na proposta agora de R$188,00 reais por miligrama o custo do medicamento e o fator 8 recombinante seria de R$0,76 centavos à 2,52 por UI. Viviane, técnica do DEGITIS , falou sobre o MHT. As pesquisas feitas usaram ensaios clínicos de fase 2, 3 e 4 excluídos medicamento com Registro a mais de 5 anos na Anvisa como comparador. Segundo a apresentação, diante da escassez de dados específicos população que tenha iniciado tratamento antes 6 anos idade foi aplicada uma busca ampla. Em comparativo das possíveis tecnologias que poderiam surgir ou vir a ser incorporadas para comparativo foram encontradas 10 novas tecnologias, valoctogene, Octaviano que tem registro vigente Anvisa, Efanesoctocogue, alfaconcizumabe, fitusiram, girococtogue no horizonte molecular no horizonte.

Ainda da apresentação inicial foi explicado sobre o que é a hemofilia, sendo, “A hemofilia um dos distúrbios hemorrágicos raros, ocasionada por alteração no gene f8, cromossomo x, disfunção do fator 8, que afeta a cascata de coagulação sanguínea, afetando o estancamento de hemorragias, seus portadores portanto em geral expostos à sangramento graves que pode levar a mórbida dos pacientes. Com essa idade de inicio até 5 anos especificamente, como explicado na apresentação da demanda, a população alvo seria de 5,2% da população com hemofilia, em torno de 615, dado que não teria sido informado em 2023, quando da apresentação da demanda naquela época, lembrando, que até 12 anos o inicio. A explicação sobre esses detalhes da demanda apresentada, foi apresentado o que há hoje de tratamento incorporado e disponível para tratamento da hemofilia no Brasil. Concentrado de fator de plasma e recombinante meia vida padrão, sendo os disponíveis atuais para pessoas com hemofilia grave sem inibidor. Sendo que, Mesmo com profilaxia 2 a 3 vezes por semana os pacientes ainda ficam expostos à hemorragias por uma janela de tempo da meia vida do fator, em um período os pacientes ficam abaixo de 2% de fator. Portanto devido a essa meia vida dos medicamento atualmente usados, nessa fatia populacional infantil sem inibidor ainda haveria risco de hemorragia e além disso com esses tratamentos, os pacientes pediátricos teriam inicio da profilaxia tardiamente. Segundo demandante isso poderia levar a piora qualidade de vida e do quadro clínico. Em resumo se Mostrou nessa apresentação as incertezas nos dados apresentados no relatório do demandante, a ROCHE, não sendo demonstrado quantas pessoas seriam atendidas e assim qual o custo e o impacto orçamentário, Incerteza ainda em relação a eficácia. Na época não foi possível mensurar a população, teria mostrada população ampla mas não especificou quantidade. Mas segundo a apresentação inicial, em princípio seria uma população pequena que seria beneficiada. No atual relatório da demanda, agora se mostrou a quantidade de pessoas que seria contemplada, e apresentou uma oferta de valores sugerindo uma redução de preço. Nessa oferta de valores Então, hoje o que é pago now que já esta incorporado e em uso teria como menor preço do sistema de compras de R$ 7.000,00 e para essa nova demanda seria de R$5.660,00, uma redução na casa de 20% em relação aos preços que já estão sendo pagos. Além da questão da quantidade de pessoas que seria contemplada, foi exposto na apresentação inicial sobre as questões da eficácia e segurança, e o comparativo com os tratamentos atuais hoje disponíveis. No comparativo, teria sido citada como avaliação de evidências um comparador o alfaoctocogue, sem braço comparador. (meia vida estendida). Pacientes pediátricos com hemofilia grave com nível de atividade fator 8 inferior a 2% sem anticorpos inibidores, comparado com o alfaoctocogue e fator 8 de coagulação, segundo o protocolo de profilaxia ou sem braço comparador, analisando Taxa de sangramento, anualizada, geral, articular e espontâneo, buscando melhores evidências, assim realizados os ensaios clínicos randomizados, estudos observacionais e de mundo real, revisões sistemáticas com ou sem metanálise. Então, a pergunta principal dizia respeito a se o Emicizumabe era eficaz e seguro em relação nos pacientes pediátricos, em relação ao tratamento que se tem hoje. Em relação ao tratamento que se tem hoje, foi considerado que o Emicizumabe é eficaz e bem tolerado. Todos os estudos mostraram que no fator segurança não inferioridade, mas similaridade em comparador com os outros tratamentos. Os poucos eventos adversos surgidos foram em relação ao uso e não ao tratamento propriamente dito. Em termos de Melhora, houve melhora significativa em 54% da população. Também se demostrou ficaz e seguro em lactantes. Taxa sangramento 0,4% considerada baixa. As aplicações teriam começado com 3 miligramas por quilo e aumentados. A qualidade da evidencia dos dados teria aumentado em relação a anterior. No aspecto econômico foi considerado como inicio do tratamento o nascimento, sendo o aspecto econômico comparado ao Alfaoctocogue, levando Custos levados em consideração custos tratamento psiquiátrico artropatia comparativo comparando f8. levaram em consideração custo de tratamento ao longo do tempo, razão de custo utilidade incremental e custo de sangramento evitado. O horizonte temporal, apresentado no dossiê foi de 90 anos, seria o tempo que o paciente usaria o medicamento ao longo da sua vida, isso leva em conta a expectativa de vida, foi então considerado 90 anos, mas o dado do IBGE de longevidade ele é de 75 anos. No custo utilidade, foi dividido nos estados de saúde, artropatia, com artropatia grave, artroplastia e morte. A posologia apresentada e a atualmente aprovada pela ANVISA. O valor do Emicizumabe na profilaxia vigente hoje de R$237,00 reais por miligrama e na proposta agora de R$188,00 reais por miligrama o custo do medicamento e o fator 8 recombinante seria de R$0,76 centavos à 2,52 por UI. Viviane, técnica do DEGITIS , falou sobre o MHT. As pesquisas feitas usaram ensaios clínicos de fase 2, 3 e 4 excluídos medicamento com Registro a mais de 5 anos na Anvisa como comparador. Segundo a apresentação, diante da escassez de dados específicos população que tenha iniciado tratamento antes 6 anos idade foi aplicada uma busca ampla. Em comparativo das possíveis tecnologias que poderiam surgir ou vir a ser incorporadas para comparativo foram encontradas 10 novas tecnologias, como o valoctogene, Octaviano que tem registro vigente Anvisa, Efanesoctocogue, alfaconcizumabe, fitusiram, girococtogue no horizonte molecular.

Fabiana Pelegrine foi a representante dos pacientes na perspectiva paciente, nesta reunião, foram 11 inscritos Para este tema na chamada pública aberta de número 35 de 2025, entre os dias primeiro e 10 de abril desse Mesmo ano, e a seleção por sorteio. Fabiana Gonçalves Pelegrine Costa é mãe de uma criança com hemofilia, ela iniciou mostrando uma foto filho, Franco na primeira semana de vida, nasceu em outubro do ano passado. Franco é o filho mais novo da Luiza, ela tem outro filho mais velho, com dois anos agora, que não tem hemofilia. Inclusive na família ele foi o primeiro com hemofilia, hemofilia A grave. O diagnostico da hemofilia no Franco quando tomou vacina da hepatite b e deu uma hemorragia na perna no local da vacina. A pediatra achou que tinha sido apenas um erro na aplicação da vacina, mas quarto dia de vida mês fez uma punção para realizar o teste do pezinho e a noite surgiu uma dor no braço, que ao encostar ele gritava, ficou extremamente inchado, e inchou cada vez mais, a médica pediu um ultra som pela chance de comprometer o nervo. Foi pediu exame de tempo coagulação, que deu alterado. O Franco filho da Fabiana foi levado para UTI neo natal, e tinha de coletar mais sangue, mas havia muita dificuldade de acesso, mesmo as enfermeiras sendo especializadas, frisou a mãe. Teve vários hematomas. Precisava monitorar a situação dos dedos das mãos. Os médicos suspeitaram de síndrome compartimental e hemorragia intracraniana e pediram ultrassom detalhado cérebro, havia risco de se houvesse essa hemorragia de ela provocar sequelas físicas e cognitivas. Hemofílicos graves podem ter Hemorragias espontâneas, explicou a representante dos pacientes, e seguiu relatando que como ainda não sabia tipo fator deficiente, não dava pra aplicar o fator e foi aplicado plasma na veia pé, pela dificuldade do acesso venoso. Com tempo foi desinchando e melhorando. Os exames apresentaram nível de fator 8 abaixo de 0.1%, hemofilia grave. Segundo ela na sequência do diagnóstico, os médicos teriam prescrito e liberado (entregue a ela, nas palavras dela) duas caixinhas de fator, e um vídeo explicando como aplicar, pois não havia tem hemocentro cidade dela. Foi liberadas aquelas doses para caso acontecesse algum acidente doméstico ou sangramento, e recomendaram que aplicassem fator antes das próximas vacinas. Fabiana (mãe representante da perspecitica) disse que procuraram um hospital da cidade, para tentar encontrar alguma enfermeira que se dispusesse a aplicar fator no seu filho, caso fosse necessário, mas nenhuma das enfermeiras aceitou, pela dificuldade de acesso e medo pegar a veia e ocorrer algum problema. Mas enfermeiras cogitaram tentar pegar uma veia no couro cabeludo ou colocar um cateter em uma veia do coração, porque elas temia de caso tentassem pegar uma veia no braço ela se rompesse. A Fabiana conta que conheceu duas mães no hemocentro com essa experiência do cateter, uma delas teria sido feito punção em uma veia da jugular e causou uma hemorragia, teria ficado entre a vida e a morte e outra mãe o filho pegou infecção. Ela relatou que isso a teria Deixado preocupada. Ela relata que ter de Levar ao hemocentro teria um desgaste emocional, e já que não consefuiu que nenhuma enfermeira na sua cidade que fizesse as aplicações. Para aplicação das vacinas eles teriam de levar o filho ao hemocentro. Ainda segundo relata, teriam de ser idas três vezes na semana e ela não teria como continuar trabalhando. Ela diz que idas constantes ao hemocentro seriam desgastantes, e completou, ”é desgastante pra ela adulta, imagina pro filho, sendo uma criança”, que so quer aprender a andar e brincar? Ela diz aimda que, uma Medica Hemwtokogista pesiatrica teria recomendado o emizumabe e soube de vários casos positivos que faziam profilaxia com esse tratamento de longa, ela completa que conversou com outros especialistas e o vice presidente Federação Mundial de Hemofilia, que é dos Estados Unidos por video conferência e ele falou das vantagens do Emicizumabe. Teriam sido informados também de que alguns países daa america Latina u como Uruguai se utilizariam com sucesso o Emicizumabe. Eles teriam compradotecompradado no hemocentro uma dose e depois ela mesmo aplicou outra dose no filho, que Nem teria teria chorado nos três meses de vida seguintes. Ela conta que a aplicacao é simples e que após dose de ataque recebeu uma dose de vacina e não teve nenhum sangramento e com emicizimabe pode ter contato irmão e outras crianças sem medo de que se machucasse. Ela lembrou que com o fator 8 plasmático ou recombinante comvencional se deve fazer infusoes diárias ou dia sim dia não é mesmo assim as vezes ocorre sangramento, assim vivendo sobre pressão e medo dos hematomas e eventuais possíveis sequelas. Ela conta que em grupo de watzap teria visto relatos de pais/maes pedindo ajuda financeira pra viajar pois teriam de fazer aplicações da profilaxia nos centros de tratamento viajando longas distâncias e algumas precisariam pegar ate barcos dependendo de onde moram e relatos de famílias que mudaram de cidade pra ficar mais perto do centro de tratamento. Ela citou criancas que ficam traumatizadas com as pincies venksaz muitas vezes dificeis, que viu criancas com bengalas, cadeiras de rodas (sequelas fisicas decorrentes das hemorragias), e que muitas vezes essas crianças sofreriam buling na escola. Contou ter conhecido e ouvido falar de mães que tem de deixar de trabalhar pra poder manter as idas e vindas ou centro de tratamento e que ainda essas constantes idas e Tempo em hospitaise centros de tratamento causam faltas de aula e podem levar a que as pessoas com hemofilia possam se tornar adultos com sequelas, dificultando sua inserção ao Mercado de traballho, ela enfatizou que são tantas vida marcadas e que isso podia ser evitado com aplicação de uma substância fácil de aplicar e armazenar, que as crianças só querem brincar, finalizou concluindo que é uma questão de vida ou morte. Depois foi aberto a perguntas, foi feita a Pergunta se após ter usado emicizumabe teria tido algum episódio hemorragico, ao que ela respondeu que não, que recebeu as vacinas foi como em uma criança que não tivesse hemofilia. Outra pergunta de outro integrante da reunião foi a quanto tempo começou a usar o emicizumabe e de que forma teria conseguido, ela respondeu que Ele começou com dois meses e agora ele tá com 8 meses as aplicações são quinzenais e eles teriam comprado mas estariam tentando outras formas, mas estaria incerto. Principalmente nessa fase que ele vai entrar na fase de brincar e engatinhar. Outra pergunta se após começar o tratamento se não tiveram interrupção do tratamento, ela respondeu que não teve interrupção. Perguntaram também o que que mais teria mudado? Se teve algo indesejado? Alguma alguma reação local? Na conservação em casa ela explicou que não. Disse que ele é muito fácil de aplicar, fica na geladeira, só retiro ele ao fazer a aplicação na perninha dele. “faço aplicação, metade da dose em uma perninha, metade da dose na outra perninha porque ela é ainda muito sensível. limpo com álcool e não não precisa nem colocar esparadrapo,

e não tem nenhum sangramento, não precisa aplicar gelo ao contrário das injeções das vacinas, como elas são intramusculares, precisa colocar gelo, mas o emicizumabe não, como a aplicação subcultânea, ela não precisa de colocar o gelo. até a hematologista seria melhor sem o gelo para que o emicizumabe circulasse melhor no organismo. dele, né?

“Então é muito muito simples mesmo essa essa injeção, né?” falou ela, dizendo que não poderia nem imaginar puncionar uma veia, em um bracinho tão gordinho, como é um bracinho de um bebê.

A Especialista indicada pela MB foi a Dra. Ana Clara Queen Kinis, médica hematologista da Santa Casa, Coordenadora do Comitê de Hemostasia da ABHH, Representante da parte médica. Trabalha com atendimento direto com pacientes com hemofilia no SUS. Iniciou frisando que a ampliação das novas terapias em hemofilia não vão substituir as outras, mas elas serão complementares. Em relação ao Emicizumabe, ela citou que ele é indicado pra profilaxia do paciente hemofílico e o faz de uma forma muito eficaz, porque segundo ela, ele evita os picos e vales o que faz com que o paciente grave, se comporte como um hemofílico leve. Ela ressaltou a grande facilidade de aplicação, comentou que a fala da PERSPEVTIVA DO PACIENTE teria sido ótima, pois exemplificou isso na prática, ressaltou que o Emicizumabe permite o inicio precoce do uso da profilaxia, importante porque essa é a fase de maior risco hemorragia do sistema nervoso central e riscos de síndrome compartimental e da necessidade do uso do Cateter que envolveria riscos ao paciente. Além disso o Emicizumabe evitaria o risco do surgimento do inibidor nessa faixa etária e aumentaria o número pacientes com taxa zero de sangramento e teria grande aceitação na comunidade internacional, não resolve por completo a hemofilia, as vezes é necessário completar o tratamento, mas mesmo assim daria mais tranquilidade e segurança, como demonstrado na apresentação da perspectiva do paciente, no caso desse pacientizinho. No espaço das perguntas pediram pra falar mais sobre a posologia, que ela respondeu que não teria muita diferença, o que mudaria seria o intervalo de aplicação, mais não mudaria o efeito clínico. Você poderia mudar a dose e assim alterar o intervalo das aplicações, o que não mudaria na forma do tratamento, seria mais pela adequação a preferencia de cada um. Essa possibilidade de adaptação, permitindo até mesmo doses mensais poderia ser útil nos casos de pacientes que moram distantes e de difícil acesso do centro do tratamento.

Eduardo Davi da Secretaria de Atenções Especializada e Saúde, disse que o que se tem hoje é a previsão de oferta em âmbito do protocolo de uso para as pessoas com hemofilia com inibidores que tenham feito a tentativa de tratamento por imunotolerância. Nesses casos concretos, lança-se mão do Emicizumabe, que de fato se apresentou como uma alternativa terapêutica assim de grande impacto, né, no dia a dia dessas pessoas, inclusive do ponto de vista de comodidade hiposológica. Que é mais importante ainda num

cenário como o nosso, em que existem grandes distâncias que essas pessoas têm que percorrer por muitas pessoas, como citado nas falas da da mãe da criança, a Fabiana, e da própria Dra. Ana Clara. claro que é uma estratégia de de enfatizar esse público alvo aí dessa primeira infância, por ser um público mais delicado, mais sensível nesse sentido, mas lembrou que se tratava de uma tecnologia de altíssimo custo e cujo impacto orçamentário pro sistema seria grande e os custos dessa tecnologia, seriam muito altos. Embora pudessem trazer impactos importantes sobre a qualidade de vida, evitando sequelas, algumas inclusive irreversíveis. Mas

seria preciso entender um pouco mais da parte técnica, para essa tomada de decisão. Lembrou que esse público alvo proposto, seria apenas num primeiro momento, na medida em que cada ano que for

passando, essas crianças vão envelhecendo e essas essa faixa etária vai gradualmente ampliando. O que segundo ele teria ficado muito claro na proposta do impacto orçamentário. Um impacto financeiro altíssimo ele disse.

Explicando que o parecer técnico científico do Ministério da Saúde, previa essas questões aí com um horizonte temporal de pelo menos 5 anos, mas entendendo que essas crianças vão envelhecendo além dos 5 anos e esse impacto vai se tornando cada vez mais, e segundo ele esse buraco do impacto financeiro iria se ampliando.

Gradativamente, muito embora a gente saiba que nos próximos anos, daqui a 5, 10 anos, a tecnologia iria baratiar e biossimilares poderiam surgir no mercado, embora ainda assim seria uma questão de muita insegurança do ponto de vista orçamentário. sabendo que essa população a cada ano vai acumulando e vai levando a indicação junto com ela. Sugeriu que alguem da área da SECTICIX conferisse a questão

das transferências de tecnologia, da possibilidade do desenvolvimento produtivo, mas lembrando que não parecia haver nenhuma estratégia nesse sentido,

Não podemos perder de vista que é uma tecnologia muito cara, mesmo com uma proposta de desconto

relevante de 20%, pois quando você olha no todo, no global, o impacto que isso gera para um sistema de saúde pública

não deixa de ser preocupante, apesar da proposta de desconto feita, ele falou. Ainda em sua analise ele

questionou se o desconto do demandante

poderia gerar uma economia pro sistema, na medida em que esse desconto

poderia ser aplicado para as indicações que já constam do Sistema, mas não se apenas aplicado a nova incorporação.

Caso contrário mesmo com a análise de custo utilidade, sem o desconto teriamos uma razão altamente proibitiva para um sistema público de R$ 1,7 milhão por quali, mas apresentada como uma alternativa de análise de custo efetividade com redução no custo curso de sangramentos, que traria um impacto no benefício clínico no dia a dia dessas

crianças, que é o que a empresa apresenta como análise de custo efetividade, como uma alternativa. Ele ponderou que deveria avaliar esse impacto da nova possível aquisição, diante de uma rede abastecida, funcionando, e como essa nova aquisição aquisição do medicamento afetaria o orçamento. Ele comentou que a programação do orçamento de 2026 já estava programado e como uma nova incorporação afetaria esse orçamento.Ele lembrou que, caso aprovado haveria 180 dias, para o prazo da incorporação, após a recomendação. A preocupação dele aparentemente seria com impacto no orçamento já fechado, que a incorporação dobraria o número de usuários do Emicizumabe. ele ressaltou que, seria um produto que com certeza traria um grande impacto no tratamento, principalmente dessa primeira infância. Ele lebrou da fala da Dra. Melima, da importância do tratamento, desse medicamento nesse público alvo, citando que na vez dela para conclusão ela provavelmente colocaria o olhar dela sobre isso. mas que ele não poderia abrir mão dessa preocupação com essa ampliação, que haveria certa limitação no orçamento, "mas não dizendo que a gente é contra logicamente", ele concluiu.

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Segunda parte

om, boa tarde. Sou,