PFIZER INICIA UM IMPORTANTE ESTUDO DE FASE III PARA A TERAPIA EXPERIMENTAL DA HEMOFILIA B COM TERAPIA GÊNICA

Surge uma nova esperança para tratar essa enfermidade - sem transfusões ou a necessidade de medicamentos frequentes.

  Por André Biernathaccess_time 26 fev 2018, 09h40

Um tratamento genético (e definitivo) contra a hemofilia.

 Surge uma nova esperança para tratar essa enfermidade - sem transfusões ou a necessidade de medicamentos frequentes.

(Ilustração: GI/Getty Images)

 Nova opção contra a hemofilia está sendo testada Nova opção contra a hemofilia está sendo testada 

 Primeiro, a explicação: a hemofilia é uma condição de fundo genético em que há deficiência num fator de coagulação do sangue. Com isso, podem ocorrer sangramentos de grandes proporções após cortes, batidas ou espontaneamente. 

Agora, a boa notícia: a farmacêutica Pfizer anunciou avanços importantes numa terapia que conserta erros no DNA relacionados à doença. “Nós colocamos no organismo um vírus modificado que introduz um novo trecho genético nas células, corrigindo o defeito”, explica Eurico Correia, diretor médico da empresa.

 Em estudos publicados recentemente, a taxa de hemorragias em dez voluntários caiu 97% no período de um ano. 

A próxima etapa é testar o tratamento em um número maior de pessoas. Talvez essa terapia gênica até dispense a necessidade de usar drogas recorrentemente. 

Veja como ela funciona: Como funciona a terapia gênica da Pfizer 

(Ilustração: Rodrigo Damati/SAÚDE é Vital) 

Mais boas notícias contra a hemofilia 

Se antes o tratamento exigia constantes transfusões de sangue, recentemente ocorreram grandes progressos: nos últimos dois anos, novos fármacos de ação semanal e injeções subcutâneas trouxeram mais conforto e comodidade. Converse com seu médico! 

Por André Biernathaccess_time 26 fev 2018, 09h40

19 de julho de 2018, MADRID, 19 (EUROPA PRESS) 

    Pfizer iniciou um Fase III multicêntrico open ( 'NCT03587116') para avaliar a eficácia e segurança do tratamento atual para a profilaxia IX fator de substituição nos cuidados de saúde de rotina. 

Os dados de eficácia obtidos neste estudo servem como grupo de controlo de doentes que participam na parte seguinte do estudo de fase III, que avaliada a terapia de gene experimental, 'fidanacogen elaparvovec', para o tratamento de hemofilia B. 

Também a parte intervenção deste estudo pivot de fase III irá se inscrever pacientes que tenham completado pelo menos seis meses no estudo preliminar. 

 'Fidanacogen elaparvovec' é o nome oficial registrada pelo Conselho de Nomes adotada no Estados Unidos (USAN, por sua sigla em Inglês) e vai se tornar o 'Nome Comuns Internacionais' (DCI) recomendada para a terapia anteriormente conhecido como SPK-9001 e PF-06838435. 

;Especificamente, 'Fidanacogen elaparvovec' é um novo vector que contém experimental da cápside do vírus adenoasociada (AAV) bioengenharia (concha de proteína) e um gene do factor IX de elevada actividade de coagulação humana.É esperado que, uma vez tratada, os pacientes podem produzir-se o factor IX, em vez de ter que regularmente injectada factor IX. 

 "Com o lançamento do estudo preliminar e o recrutamento ativo de pacientes, que estão satisfeitos para iniciar o programa de Fase III em que é avaliada fidanacogen elaparvovec para o tratamento de hemofilia B , " disse o vice-presidente sênior e desenvolvimento chefe unidade de doenças raras do Desenvolvimento Global de Produtos da Pfizer, Brenda Cooperstone. 

E, continua ele, os resultados atuais são "muito promissores" porque isso poderia ser um tratamento de uma dose única na vida. "Estamos confiantes de que poderemos continuar com o progresso alcançado pela Spark Therapeutics e, acima de tudo, melhorar a vida dos pacientes com hemofilia B", acrescentou. 

Por sua parte, o presidente e pesquisa e desenvolvimento de faísca Therapeutics, Katherine A alta-chefe, disse que o início da Fase 3 programa é um marco "significativo" em sua meta de pacientes libertação de hemofilia B necessidade de infusões intravenosas regulares, bem como reduzir significativamente o sangramento espontâneo. 

FONTE: Europa Press