Biomarim

https://patientworthy.com/2019/06/17/experimental-hemophilia-drug-loses-effectiveness-questionable-year/ 17 de junho de 2019 Hemofilia ,


 Hemofilia A De acordo com uma publicação da Reuters , baseada em dados clínicos iniciais, a empresa americana de biotecnologia BioMarin Pharmaceuticals acredita que uma única injeção de seu medicamento experimental para hemofilia A poderia aliviar os sintomas da doença por até oito anos. Sua eficácia, no entanto, começa a diminuir quase imediatamente. Depois de oito anos, a droga parece oferecer pouco benefício aos pacientes com hemofilia. Sobre a hemofilia A hemofilia é uma desordem rara caracterizada pela coagulação ineficaz do sangue. Os episódios de sangramento, causados ​​por níveis baixos de fatores de coagulação (proteínas sangüíneas que facilitam a coagulação - como as plaquetas), podem ser fatais se não forem tratados. Normalmente, pequenos cortes e pequenas feridas não são a principal fonte de preocupação para pacientes com hemofilia. Muitas vezes, mais preocupante é a ameaça de eventos hemorrágicos internos - particularmente nas articulações. O sangramento interno é mais difícil de retardar com o tratamento exógeno e pode danificar órgãos e tecidos importantes. A hemofilia A , ou “hemofilia clássica”, é causada pela falta de uma proteína de coagulação chamada fator VIII . Quando o corpo detecta uma ferida, envia plaquetas e fatores de coagulação para a brecha. As plaquetas formam um plug simples que interrompe parte do sangramento. Fatores de coagulação do sangue, incluindo o fator VIII, iniciam uma série de reações químicas que culminam em um coágulo de fibrina - uma malha protéica mais completa que interrompe o sangramento e fecha a ferida. Terapia Genética Potencialmente uma Solução A BioMarin acredita que sua droga experimental para terapia gênica, o valoctocogene roxaparvovec, poderia ser usada para aliviar algumas das complicações graves da hemofilia A. Os dados coletados de dois ensaios em estágio inicial produziram resultados mistos para o candidato a medicamento, no entanto. Um estudo acompanhou oito pacientes com hemofilia por três anos - o outro seguiu dezessete por cerca de meio ano. Todos foram administrados a mesma infusão valoctocogene roxaparvovec. O estudo sugere que a eficácia da droga de terapia gênica diminui cedo, atinge o platô por cerca de um ano e perde a eficácia a uma taxa lenta, mas constante. Os pesquisadores da BioMarin acreditam que a droga pode ser eficaz por até oito anos. Além disso, o medicamento oferece um alívio significativamente menor, se é que existe, dos sintomas da hemofilia. Alguns pacientes nesses estudos receberam adicionalmente injeções de proteínas do fator VIII, que obviamente poderiam influenciar os sintomas de um paciente com hemofilia. Embora um sucesso moderado, o declínio gradual na eficácia do valoctocogene roxaparvovec é um sério obstáculo ao seu potencial futuro no mercado - as estimativas para apenas um tratamento chegam a US $ 2 milhões (com base em uma projeção de 5 anos da média de US $ 400.000 gastos anualmente). transfusões de fator de coagulação para pacientes hemofílicos). Parece improvável que muitos estejam dispostos a desembolsar US $ 2 milhões por uma terapia medicamentosa que será eficaz por menos de uma década. A BioMarin está pesquisando maneiras de administrar uma segunda dose do medicamento experimental se a eficácia da primeira dose diminuir. Embora a terapia gênica procure fornecer algum alívio “além dos 3 anos para a maioria dos pacientes”, ela não tem a eficácia duradoura para ser chamada de “cura”. As drogas de terapia genética são algumas das mais caras do mundo - muitas vezes, etiquetas de preço de vários milhões de dólares são anexadas. Por que é importante que as terapias genéticas forneçam benefícios mais duradouros do que outros padrões de tratamento, como transfusão ou medicação regular? Compartilhe seus pensamentos com o paciente digno !