O estudo Valrox revelou uma redução de 97% nas taxas anuais médias de sangramento
8
de novembro de 2018
BioMarin
O especialista em doenças raras, BioMarin, espera submeter à aprovação sua hemofilia A, valerocogênio valvococogênico (valrox), no segundo semestre do ano que vem, se a fase atual de seu julgamento continuar como planejado. A biotecnologia da Califórnia disse durante uma atualização de P & D ontem que novas orientações da FDA sobre terapia genética para hemofilia sugerem que o estudo pode apoiar a aprovação acelerada para a terapia de dose única, que usa um vetor viral para entregar um gene funcional para o fator VIII, o fator de coagulação. faltando nessa forma de distúrbio sanguíneo. Existem alguns critérios para BioMarin atender, no entanto, incluindo mostrando que o seu ensaio de fator VIII é robusto como um marcador substituto, e valrox é capaz de atingir níveis de fator VIII na faixa normal que prevêem uma redução nas taxas de sangramento anualizado (ABR). “Os dados da Valrox fase 1/2 estão em conformidade com os requisitos regulamentares para registro acelerado”, disse Geoff Nichol, diretor médico da BioMarin, durante a atualização. Ele também disse que, no momento do arquivamento, a BioMarin deveria ter 3,5 anos de dados do estudo da fase 1/2. A empresa relatou resultados preliminares do estudo no início deste ano, revelando uma redução de 97% nas taxas anuais médias de sangramento (ABR) com a maioria dos pacientes que não precisam mais de injeções preventivas de fator VIII, embora alguns analistas questionassem os níveis de fator VII no estudo. segundo ano após a dosagem. Os dados do PEATE no segundo ano parecem bons, no entanto, com 14% dos pacientes livres de sangramento antes da dosagem, aumentando para 71% após um ano e 86% após dois anos. "Estamos nos reunindo com a FDA regularmente, consistentes com o status de valrox como uma terapia inovadora, e nossas interações mais recentes com a FDA nos deram maior confiança e alinhamento em nosso desenvolvimento e aceleramos a estratégia regulatória", disse o executivo-chefe da BioMarin. Fuchs. Durante a atualização, a BioMarin também expôs suas expectativas para o vosoritide, um medicamento para baixa estatura em crianças com acondroplasia em um estudo de fase 3 devido a uma leitura antes do final de 2019. O ensaio principal (Estudo 301) envolve crianças com idades entre os 5 e os 14 anos e está agora totalmente inscrito, com indivíduos que receberam ou vosoritide ou placebo ao longo de 52 semanas, e será complementado por um estudo de fase 2 em lactentes e crianças mais novas. Estudos anteriores em estágio intermediário mostraram que a droga alcançou quase 6cm de altura adicional em crianças tratadas com a droga por até 42 meses. A acondroplasia é a principal causa de baixa estatura e é causada por mutações no receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR3) que bloqueiam o desenvolvimento de células (condrócitos) responsáveis pela cartilagem e crescimento ósseo. Acredita-se que o Vosoritide - um análogo do peptídeo natriurético do tipo C (CNP) - reduz os efeitos do FGFR3 hiperativo. Há uma necessidade desesperada de novos tratamentos para a acondroplasia porque o hormônio do crescimento - o tratamento típico para baixa estatura - tem eficácia limitada em melhorar a estatura e pode agravar a desproporção corporal (membros curtos) observada com a doença. A BioMarin já tem sete medicamentos no mercado, incluindo o recente lançamento do Palynziq (pegvaliase) para a fenilcetonúria, e está caminhando constantemente em direção ao seu objetivo de impulsionar as vendas acima de US $ 2 bilhões até 2020, prevendo recentemente que as receitas chegarão a US $ 1,5 bilhão este ano.
https://www.pmlive.com/pharma_news/biomarin_eyes_2019_fda_filing_for_haemophilia_a_gene_therapy_1259266?SQ_DESIGN_NAME=2&
de novembro de 2018
BioMarin
O especialista em doenças raras, BioMarin, espera submeter à aprovação sua hemofilia A, valerocogênio valvococogênico (valrox), no segundo semestre do ano que vem, se a fase atual de seu julgamento continuar como planejado. A biotecnologia da Califórnia disse durante uma atualização de P & D ontem que novas orientações da FDA sobre terapia genética para hemofilia sugerem que o estudo pode apoiar a aprovação acelerada para a terapia de dose única, que usa um vetor viral para entregar um gene funcional para o fator VIII, o fator de coagulação. faltando nessa forma de distúrbio sanguíneo. Existem alguns critérios para BioMarin atender, no entanto, incluindo mostrando que o seu ensaio de fator VIII é robusto como um marcador substituto, e valrox é capaz de atingir níveis de fator VIII na faixa normal que prevêem uma redução nas taxas de sangramento anualizado (ABR). “Os dados da Valrox fase 1/2 estão em conformidade com os requisitos regulamentares para registro acelerado”, disse Geoff Nichol, diretor médico da BioMarin, durante a atualização. Ele também disse que, no momento do arquivamento, a BioMarin deveria ter 3,5 anos de dados do estudo da fase 1/2. A empresa relatou resultados preliminares do estudo no início deste ano, revelando uma redução de 97% nas taxas anuais médias de sangramento (ABR) com a maioria dos pacientes que não precisam mais de injeções preventivas de fator VIII, embora alguns analistas questionassem os níveis de fator VII no estudo. segundo ano após a dosagem. Os dados do PEATE no segundo ano parecem bons, no entanto, com 14% dos pacientes livres de sangramento antes da dosagem, aumentando para 71% após um ano e 86% após dois anos. "Estamos nos reunindo com a FDA regularmente, consistentes com o status de valrox como uma terapia inovadora, e nossas interações mais recentes com a FDA nos deram maior confiança e alinhamento em nosso desenvolvimento e aceleramos a estratégia regulatória", disse o executivo-chefe da BioMarin. Fuchs. Durante a atualização, a BioMarin também expôs suas expectativas para o vosoritide, um medicamento para baixa estatura em crianças com acondroplasia em um estudo de fase 3 devido a uma leitura antes do final de 2019. O ensaio principal (Estudo 301) envolve crianças com idades entre os 5 e os 14 anos e está agora totalmente inscrito, com indivíduos que receberam ou vosoritide ou placebo ao longo de 52 semanas, e será complementado por um estudo de fase 2 em lactentes e crianças mais novas. Estudos anteriores em estágio intermediário mostraram que a droga alcançou quase 6cm de altura adicional em crianças tratadas com a droga por até 42 meses. A acondroplasia é a principal causa de baixa estatura e é causada por mutações no receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR3) que bloqueiam o desenvolvimento de células (condrócitos) responsáveis pela cartilagem e crescimento ósseo. Acredita-se que o Vosoritide - um análogo do peptídeo natriurético do tipo C (CNP) - reduz os efeitos do FGFR3 hiperativo. Há uma necessidade desesperada de novos tratamentos para a acondroplasia porque o hormônio do crescimento - o tratamento típico para baixa estatura - tem eficácia limitada em melhorar a estatura e pode agravar a desproporção corporal (membros curtos) observada com a doença. A BioMarin já tem sete medicamentos no mercado, incluindo o recente lançamento do Palynziq (pegvaliase) para a fenilcetonúria, e está caminhando constantemente em direção ao seu objetivo de impulsionar as vendas acima de US $ 2 bilhões até 2020, prevendo recentemente que as receitas chegarão a US $ 1,5 bilhão este ano.
https://www.pmlive.com/pharma_news/biomarin_eyes_2019_fda_filing_for_haemophilia_a_gene_therapy_1259266?SQ_DESIGN_NAME=2&
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