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Mesmo com os avanços recentes, o trabalho não para: e graças a ele se vê no horizonte um tratamento inédito que, por meio de uma instrução genética, evita os dissabores causados pelo distúrbio. O medicamento, batizado de fitusiran e desenvolvido pela Sanofi, representa a primeira terapia baseada em RNA de interferência a chegar a uma etapa tão avançada nas pesquisas. Os resultados do estudo da fase 3, a última antes da aprovação para comercialização, acabam de ser apresentados no congresso anual da Associação Europeia para Hemofilia e Transtornos Afins, em Frankfurt, na Alemanha. O tratamento propiciou um controle significativo e consistente dos sangramentos em pacientes com hemofilias tipo A ou B, em uso ou não de outros medicamentos para inibir o processo por trás das hemorragias. E com apenas seis injeções subcutâneas ao ano, o que facilita a rotina de pacientes e familiares. Segundo a Sanofi, a inovação tem o potencial de transformar o cuidado com o distúrbio hematológico. Não à toa, a FDA, agência regulatória americana, classificou o fitusiran como breakthrough therapy, designação dada a tratamentos disruptivos que dá prioridade e celeridade ao rito de análise e liberação das medicações em fase final de estudo. + LEIA TAMBÉM: Os desafios de quem convive com a hemofilia no Brasil A doença e a nova terapia A hemofilia é provocada por um defeito de origem genética no intrincado processo de coagulação do sangue, sendo uma doença hereditária que afeta predominantemente homens. Sua principal manifestação são os sangramentos frequentes e descontrolados, às vezes até espontâneos, que podem levar a danos em articulações e órgãos, encurtando a qualidade e a expectativa de vida. Estima-se que 13 000 brasileiros tenham esse diagnóstico, para o qual são prescritos remédios que atuam na cascata de coagulação do sangue, exames mais frequentes para monitorar a situação e orientações de estilo de vida a fim de diminuir o risco de hemorragias. A nova terapia da Sanofi consiste em injeções aplicadas sob a pele com um pequeno volume de RNAs de interferência, que, por meio de uma instrução genética precisa, visam corrigir a falha no organismo que resulta no desequilíbrio da coagulação e na incapacidade de estancar ferimentos. O estudo ATLAS-OLE, recém-apresentado em Frankfurt, envolveu 213 pacientes do sexo masculino a partir dos 12 anos de idade de 20 países. E concluiu que o tratamento é seguro e eficaz na prevenção de sangramentos, representando um recurso profilático que depende de seis aplicações ao ano. As injeções também se revelaram superiores a terapêuticas disponíveis no mercado e apresentaram um índice baixo e tolerável de reações adversas. “O modo de ação inovador e diferenciado do fitusiran faz com que ele seja indicado para todos os tipos de hemofilia, com uma carga de tratamento expressivamente mais baixa e potencial de melhorar a adesão, permitindo que os pacientes tenham uma vida mais produtiva e com mais qualidade”, diz Daniela Carlini, líder médica de doenças raras, doenças raras do sangue e esclerose múltipla da Sanofi. + LEIA TAMBÉM: Leucemia, informação que leva à cura Vantagem para o paciente Hoje, medicamentos para o controle da hemofilia são fornecidos no Brasil pelo SUS e distribuídos pelos hemocentros, o que demanda, para boa parte das famílias, deslocamentos, treinamentos e consultas constantes na rotina de tratamento. As drogas são, em sua maioria, infusões na veia. O tratamento é complexo, mas, quando bem conduzido, bastante efetivo. Contudo, segundo pesquisa realizada por VEJA SAÚDE com pais e responsáveis por crianças e adolescentes com hemofilia no Brasil, a frequência e a forma de aplicação das medicações atuais representam a principal dificuldade no tratamento. Essa realidade poderá mudar futuramente com tratamentos como o fitusiran, que ainda passará por todo o ritual de avaliação dos órgãos regulatórios antes de chegar ao mercado. Recentemente, a FDA também autorizou o uso da primeira terapia gênica para o distúrbio hematológico. “O Brasil tem um dos mais bem estabelecidos e mundialmente reconhecidos programas de manejo da hemofilia. Mas ainda existem necessidades não atendidas em relação à doença, como comodidade do paciente, número de infusões, necessidade de refrigeração dos produtos, e tudo isso pode impactar a adesão e tornar-se um desafio diário para quem convive com o problema”, contextualiza Carlini. Compartilhe essa matéria via: WhatsAPP Telegram MAIS LIDAS 1 Mundo Número de desertores do exército russo na Ucrânia é maior que se pensava 2 Política O problemão que Alexandre de Moraes arrumou para Lula 3 Mundo Venezuela: as manobras absurdas de Maduro para se manter na Presidência 4 Brasil Por que Lula resolveu não mexer com a Starlink, de Elon Musk, no Brasil 5 Brasil O péssimo clima dentro da Polícia Federal CIÊNCIA GENÉTICA HEMOFILIA SANGUE TRATAMENTOS Assine Abril Veja Veja ASSINE A PARTIR DE R$ 2/SEMANA Superinteressante Superinteressante ASSINE A PARTIR DE R$ 2/SEMANA Você RH Você RH ASSINE A PARTIR DE R$ 2/SEMANA Veja Saúde Veja Saúde ASSINE A PARTIR DE R$ 2/SEMANA QUATRO RODAS QUATRO RODAS ASSINE A PARTIR DE R$ 2/SEMANA Claudia Claudia ASSINE A PARTIR DE R$ 2/SEMANA Leia também no GoRead VEJASIGA FACEBOOK VEJA TWITTER VEJA YOUTUBE VEJA INSTAGRAM VEJA BEBÊ BOA FORMA BRAVO! 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