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Reportagem de 2017
Estudo sobre a Terapia Gênica para Hemofilia A da farmacêutica BioMarin demonstra aumento dos níveis de Fator VIII.
A BioMarin Pharmaceutical Inc., relatou atualizações positivas em relação ao estudo clínico BMN 270, sobre a terapia gênica para Hemofilia A, que atualmente encontra-se em andamento, na fase 1/2.
Estes resultados provisórios foram apresentados na 35ª Conferência Anual da J.P. Morgan Healthcare, que acontece entre 9 e 13 de janeiro de 2017, em San Francisco, CA.
O BMN 270 utiliza vírus adeno-associados (AAVs) como veículos de entrega, ou vetores, para transportar os códigos genéticos que estimulam a produção da proteína do fator VIII (FVIII) que é deficiente em pessoas com hemofilia A. Idealmente, os AAVs entregam o material genético em células vivas para sustentar o efeito terapêutico sem causar doenças ou desencadear respostas imunes significativas.
O objetivo do estudo, que ainda está em andamento, é avaliar a segurança ea eficácia da BMN 270 em até 15 indivíduos com hemofilia A grave.
Até o momento, um total de nove pacientes receberam uma única dose da terapia e sete destes foram tratados com doses maiores.
O acompanhamento dos pacientes pós-terapia variou de 34 a 50 semanas.
Dados baseados na leitura mais recente de cada paciente mostraram que seis dos sete pacientes no grupo de dose alta continuam a ter níveis de FVIII acima de 50%, enquanto o sétimo continua a ter mais de 15%.
Estas percentagens transportam efetivamente os pacientes graves (menos de 1%) para moderados (5% a 40%) ou normais (50% -150%). Mesmo um aumento modesto nos níveis de FVIII para um dos indivíduos com hemofilia A, esse resultado pode levar a uma redução significativa nas complicações hemorrágicas e tem um impacto significativo na qualidade de vida.
Para os seis pacientestratados com dose alta, que estavam previamente em regime profilático com FVIII, a taxa média anual de hemorragia (ABR) diminuiu 91%,ou seja; de 16,3 hemorragias por ano antes de receber BMN 270 para 1,5 hemorragia por ano.
A diferença foi constatada duas semanas após ter recebido a terapia. Para esses mesmos seis pacientes, as infusões médias anuais de FVIII caíram 98%, de 136,7 para 2,9.
Além disso, seis dos sete pacientes no grupo de dose alta estão dentro da gama normal de alanina aminotransferase (ALT), e um paciente está quase 5% acima do limite normal.
Os testes ALT ajudam a detectar níveis elevados de enzimas no sangue e consequentes efeitos adversos na função hepática. Alguns dos pacientes experimentais iniciais apresentaram níveis elevados de ATL, portanto os pesquisadores inicialmente decidiram administrar corticosteróides profiláticos (hormônios esteróides) a todos os pacientes.
Os pacientes diminuíram com sucesso os esteróides sem impacto significativo duradouro na expressão de FVIII ou nos níveis de ALT. A necessidade de corticosteróides profiláticos tem sido removida para todos os pacientes recém-inscritos no estudo. “Esses dados continuam mostrando evidências promissoras de que a restauração da função da coagulação pode ser alcançada pela terapia gênica”, disse John Pasi, PhD, FRCP, Professor de Hemostasia e Trombose em Barts e da Escola de Medicina e Odontologia de Londres.
Ele é o principal investigador do ensaio clínico BMN 270 na Fase 1/2. “O aumento nos níveis de fator VIII que temos visto tem o potencial para estancar o sangramento dos pacientes e mudou a forma como pensamos o tratamento da hemofilia.
Pela primeira vez podemos realmente começar a considerar a oportunidade para os nossos pacientes de viver uma vida mais normal. ”
Fonte: Comunicado de imprensa da BioMarin datado de 8 de janeiro de 2017
Estudo sobre a Terapia Gênica para Hemofilia A da farmacêutica BioMarin demonstra aumento dos níveis de Fator VIII.
A BioMarin Pharmaceutical Inc., relatou atualizações positivas em relação ao estudo clínico BMN 270, sobre a terapia gênica para Hemofilia A, que atualmente encontra-se em andamento, na fase 1/2.
Estes resultados provisórios foram apresentados na 35ª Conferência Anual da J.P. Morgan Healthcare, que acontece entre 9 e 13 de janeiro de 2017, em San Francisco, CA.
O objetivo do estudo, que ainda está em andamento, é avaliar a segurança ea eficácia da BMN 270 em até 15 indivíduos com hemofilia A grave.
Até o momento, um total de nove pacientes receberam uma única dose da terapia e sete destes foram tratados com doses maiores.
O acompanhamento dos pacientes pós-terapia variou de 34 a 50 semanas.
Dados baseados na leitura mais recente de cada paciente mostraram que seis dos sete pacientes no grupo de dose alta continuam a ter níveis de FVIII acima de 50%, enquanto o sétimo continua a ter mais de 15%.
Estas percentagens transportam efetivamente os pacientes graves (menos de 1%) para moderados (5% a 40%) ou normais (50% -150%). Mesmo um aumento modesto nos níveis de FVIII para um dos indivíduos com hemofilia A, esse resultado pode levar a uma redução significativa nas complicações hemorrágicas e tem um impacto significativo na qualidade de vida.
Para os seis pacientestratados com dose alta, que estavam previamente em regime profilático com FVIII, a taxa média anual de hemorragia (ABR) diminuiu 91%,ou seja; de 16,3 hemorragias por ano antes de receber BMN 270 para 1,5 hemorragia por ano.
A diferença foi constatada duas semanas após ter recebido a terapia. Para esses mesmos seis pacientes, as infusões médias anuais de FVIII caíram 98%, de 136,7 para 2,9.
Além disso, seis dos sete pacientes no grupo de dose alta estão dentro da gama normal de alanina aminotransferase (ALT), e um paciente está quase 5% acima do limite normal.
Os testes ALT ajudam a detectar níveis elevados de enzimas no sangue e consequentes efeitos adversos na função hepática. Alguns dos pacientes experimentais iniciais apresentaram níveis elevados de ATL, portanto os pesquisadores inicialmente decidiram administrar corticosteróides profiláticos (hormônios esteróides) a todos os pacientes.
Os pacientes diminuíram com sucesso os esteróides sem impacto significativo duradouro na expressão de FVIII ou nos níveis de ALT. A necessidade de corticosteróides profiláticos tem sido removida para todos os pacientes recém-inscritos no estudo. “Esses dados continuam mostrando evidências promissoras de que a restauração da função da coagulação pode ser alcançada pela terapia gênica”, disse John Pasi, PhD, FRCP, Professor de Hemostasia e Trombose em Barts e da Escola de Medicina e Odontologia de Londres.
Ele é o principal investigador do ensaio clínico BMN 270 na Fase 1/2. “O aumento nos níveis de fator VIII que temos visto tem o potencial para estancar o sangramento dos pacientes e mudou a forma como pensamos o tratamento da hemofilia.
Pela primeira vez podemos realmente começar a considerar a oportunidade para os nossos pacientes de viver uma vida mais normal. ”
Fonte: Comunicado de imprensa da BioMarin datado de 8 de janeiro de 2017
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