HEMOFILIA NEWS

2023

OPINIÃO PEC PLASMA

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 12:33 / comment : 0

A PEC DO PLASMA é um assunto polêmico, que envolve vários fatores e divide opiniões.

A Constituição veta a comercialização de sangue e hemoderivados. Por isso a necessidade de uma emenda à Constituição. A proposta prevê a comercialização em princípio apenas do plasma. Porém também foi colocado no projeto à possibilidade de remuneração ao doador, já que o plasma poderia ser vendido, na visão dos idealizadores da proposta, seria justo ele receber parte pela venda do seu plasma. Isso abre também precedente à possibilidade de até se remunerasse também pelo sangue in natura digamos assim. Essa última parte foi a que mais causou dilema e debate.

A ABHH (Associação Brasileira de Hematologia e Hemoterapia) por exemplo até se posicionou favorável com ressalvas a comercialização do plasma para que a iniciativa privada pudesse usa-lo como matéria prima para henoderivados, mas contrária à remuneração ao doador, não só do plasma como do sangue em si. Ou seja os bancos de sangue poderiam vender o plasma à iniciativa privada, mas apenas doa não deveria receber.

Defensores da PEC usam a alegação de que o PLASMA acaba se perdendo, já que o sangue é fracionado, quem tem anemia falciforme por exemplo só precisa dos glóbulos vermelhos, outros de hemacias, assim como outros plaquetas. Então nem sempre se aplica o sangue todo em um paciente. Assim divide-se o sangue.... e das várias partes, o plasma. O plasma pode ser usado pra produzir imunoglobulinas, fatores de coagulação e outros hemoderivados, e extremamente caro, já que necessário, mas difícil de conseguir. Por isso muitos países liberam o comércio e sendo mais flexíveis suas leis a indústria neles compra remunerando bem os doadores. E vai mesmo atrás deles.

Os riscos dessa remuneração são em relação à qualidade, no Brasil por exemplo é feita uma triagem em que se questiona ao doador se pertence à algum grupo de risco, e pelo desejo de receber a remuneração poderia omitir. Defensores apontam que o Brasil produz grande quantidade de plasma, porém não tem capacidade de beneficiar todo ele.

A HEMOBRÁS que teve sua construção iniciada no Governo Lula em 2006 se arrasta desde então.

Em 2014 uma operação da Polícia Federal denunciou desvios na construção, foi a operação Pulso. Porém a quem diga que mesmo concluída a Empresa Brasileira de Hemoderivados não teria capacidade de beneficiar todo plasma. Hoje o Brasil envia parte do plasma para fabricantes estrangeiros através de parceria e lá beneficiado e volta como fator de coagulação.

Em 2008, já com a construção da Hemobras em curso outra empresa começou a ser construída em São Paulo, pelo governo estadual, mas não foi a frente, abandonada menos de 2 anos depois. Esquecida desde então, em 2018 a Folha de São Paulo fez uma reportagem a respeito e fizemos matéria e comentamos. É como se vê um tema polêmico.

Minha opinião: Totalmente contra remuneração pela doação. Comercialização do plasma, sou contra. Porém temos a questão do excedente do plasma. Penso que temos de concluir á Hemobrás o mais rapidamente possível e colocar pra funcionar. E poderíamos até mesmo no futuro ampliar sua capacidade. Não fossem os desvios ela já estaria pronta. A primeira previsão era 2012. Esses desvios vinham de cima, da cúpula, os trabalhadores concursados da Hemobrás sempre se dedicaram e trabalham com empenho e lisura. Lembro que em 2014 quando o presidente da Hemobrás jogou dinheiro pela janela pra se livrar de provas na operação da Polícia Federal, afastado do cargo, a presidente do Brasil na época tentou reclnduzi-lo ao cargo, foram os funcionários da Hemobrás que protestaram. Parcerias público-privadas poderiam produzir também fator, o plasma doado pelo Brasil, o custo da produção pago pelos que receberiam o fator, no caso países com menos condições financeiras que hoje pessoas com hemofilia não tem tratamento.

Acompanhe as discussões. Pense, avalie pros e contras e se manifeste. Eu sou contra a PEC, existem alternativas melhores para o excedente de plasma.

ENTENDA OUE É A PEC DO PLASMA

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 22:27 / comment : 0

Mesmo pressionada, comissão do Senado aprovou PEC do Plasma no último dia 04 de Outubro.

Existe grande pressão e articulação contra a aprovação. Ainda deve passar pelo plenário do Senado e, caso aprovada, ainda precisa passar pela Câmara.

De acordo com a Constituição Federal de 1988 NÃO pode ser comercializado. Por isso pra mudança, é necessaria uma emenda constitucional que é uma modificação da constituição de um Estado, resultando em mudanças pontuais do texto constitucional, as quais são restritas a determinadas matérias, não podendo ter, como objeto, a abolição das chamadas cláusulas pétreas.

Agora, a proposta segue ao plenário do Senado e, caso aprovada, ainda precisa passar pela Câmara. A PEC, de número 10/2022, pretende derrubar o preceito constitucional de que a coleta, manipulação e distribuição de sangue e seus derivados, como o plasma humano, devem estar sob controle do Estado. O projeto quer abrir o processo para a participação da iniciativa privada, o que inclui remuneração às pessoas que doarem sangue.

Agora, o projeto será encaminhado para votação no plenário do Senado. Por ser uma proposta de mudança constitucional, o projeto precisará de no mínimo 49 votos para ser aprovado, em dois turnos.

O Senado ainda não informou quando a PEC entrará na pauta. Se passar, segue para apreciação e votação na Câmara dos Deputados, onde precisará igualmente de maioria.

Se aprovada depois de todo esse trâmite, a PEC vai instituir a compra e venda de sangue humano. Em lugar de ser doado voluntariamente e ser manipulado exclusivamente pelo SUS, vai passar a ser propriedade de empresas e laboratórios que decidirem disputar esse espaço. Surgirá então um mercado de manipulação e venda do plasma, componente do sangue, para a fabricação de medicamentos.

A ABRAPHEM defende que haja o fortalecimento a Política Nacional de Sangue e Hemoderivados e o apoio à produção nacional, o que inclui a garantia da segurança sanitária a todos os cidadãos brasileiros, e que seja assegurado o acesso aos hemoderivados a todos os pacientes que deles necessitam, sobretudo aos que utilizam a imunoglobulina e sustenta o posicionamento de que o caminho pra isso não passariam pela aprovação dessa PEC, ao contrário, e por isso se posiciona contrária à aprovação da proposta desta PEC.

O Conselho Deliberativo da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) se posicionou contra a proposta de emenda à Constituição nº 10, de 2022, (PEC 10/2022), a chamada PEC do Plasma. Ela tramita na Comissão de Constituição, Justiça e Cidadania (CCJ) do Senado e tem por objetivo permitir que a iniciativa privada colete e processe o plasma humano.

O Conselho Nacional de Saúde (CNS) reforça seu posicionamento contra a aprovação da PEC 10/2022, informalmente chamada de PEC do Plasma.

A proposta, que poderá ser votada pela Comissão de Constituição, Justiça e Cidadania do Senado, nesta quarta-feira (30/8), permite que a iniciativa privada colete e processe plasma humano. Reiterando a gravidade desta aprovação para usuários do Sistema Único de Saúde (SUS) e para todas as pessoas que integram a hemorrede, a Resolução nº 719 de 17 de agosto de 2023 traz a Moção de Repúdio Total nº 13. A ementa da moção repudia a PEC 10/22, que “altera o Art. 199 sobre as condições e os requisitos para a coleta e o processamento de plasma humano” propondo a redação de: “a lei disporá sobre as condições e os requisitos para coleta e processamento de plasma humano pela iniciativa pública e privada para fins de desenvolvimento de novas tecnologias e de produção de biofármacos destinados a prover o SUS”. O Ministério da Saúde se pronunciou nesta terça-feira (9/5) contrário a Proposta de Emenda à Constituição 10/2022, conhecida como PEC do Plasma, que tramita na Comissão de Constituição, Justiça e Cidadania (CCJ) do Senado.

A proposta visa permitir que a iniciativa privada colete e processe plasma humano, um dos componentes do sangue. Em nota, Carlos Gadelha, secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde, destaca que “com a aprovação [da PEC], correríamos o risco de ser um modelo que extrai o próprio sangue da população brasileira para ser comercializado fora do Brasil”.

No dia 18 de outubro, foi realizada uma audiência pública na Comissão de Constituição e Justiça (CCJ) do Senado Federal para discutir a Proposta de Emenda à Constituição n° 10, de 2022. A PEC do Plasma, como tem sido chamada, altera o art. 199 da Constituição Federal para dispor sobre as condições e os requisitos para a coleta e o processamento de plasma humano. O presidente da Hemobrás, Antonio Edson de Lucena, foi um dos convidados da audiência pública que discutiu a produção de hemoderivados no Brasil.

A Empresa Brasileira de Hemoderivados e Biotecnologia já se manifestou contrária à proposta. Em nota publicada no site e nas redes sociais, a Hemobrás mostrou preocupação caso as doações passem a ser remuneradas no Brasil. “Os critérios de triagem de doadores, longe da vinculação comercial, foi uma escolha acertada da Constituinte de 1988 que contribuiu para a segurança transfusional do país.

A justificativa dos defensores da PEC é o não aproveitamento industrial do plasma no período que vai de 2016 a 2020. Essa situação não existe atualmente, pois o beneficiamento tem ocorrido regularmente e os hemoderivados já estão sendo utilizados pelos pacientes do Sistema Único de Saúde (SUS)”, afirma a nota.

O senador Paulo Paim (PT-RS) criticou, em pronunciamento nesta terça-feira (12), a proposta de emenda à Constituição (PEC) 10/2022, Paim afirmou que o Conselho Nacional de Saúde (CNS) já se manifestou claramente contra a proposta, destacando os “sérios impactos que a sua aprovação teria não apenas para os usuários do SUS, mas também para todas as pessoas envolvidas na hemorrede”. O senador lembrou que a responsabilidade pela coleta e processamento de componentes sanguíneos é da Empresa Brasileira de Hemoderivados e Biotecnologia (Hemobrás), uma entidade pública. O parlamentar afirmou que a Comissão de Direitos Humanos (CDH), presidida por ele, tem o entendimento de que é preciso fazer “um grande debate e muita reflexão antes de qualquer votação”.

A PEC foi apresentada pelo senador Nelsinho Trad (PSD) no ano passado, motivada pelo desperdício de plasma nos laboratórios particulares do país. Estimativas da Associação Brasileira de Bancos de Sangue (ABBS) apontam nos últimos cinco anos 65% do material produzido pelos bancos de sangue privados é descartado. Apenas cerca de 20% são usados em transfusões de sangue.

A relatora do texto, senadora Daniella Ribeiro (PSD), aponta a incapacidade da Hemobrás em atender toda a demanda da população por medicamentos derivados do plasma, os hemoderivados.

Hoje, somente a Hemobrás tem autorização para usar o plasma para pesquisas e produção de medicamentos • O texto também permitia a remuneração financeira para doadores de plasma. O trecho, contudo, foi retirado da PEC após repercussão negativa favorável ao projeto. Em nota, disse que "vai dar destino ao plasma coletado que hoje precisa ser descartado, e vai permitir a produção de hemoderivados em território nacional, criando condições de salvarmos para mais vidas". "Tudo a preço de mercado; com parte dessa produção enviada ao SUS e teremos ainda valorização de um dos insumos mais raros do mundo".

Para o Ministério da Saúde, porém, a venda do insumo não resultaria em maior produção e acesso de medicamentos pela população brasileira, mas sim o contrário. “Atualmente, o plasma doado no país atende exclusivamente às necessidades da população brasileira e retorna a ela em medicamentos”, disse em nota. Para a pasta, com a possibilidade de exportação, esse cenário seria afetado. — Hoje, a Hemobrás é muito aberta à parceria com o setor privado. Portanto, pode-se estabelecer parcerias público-privadas, mas sem que o sangue vire mercadoria e possa ser, inclusive, exportado em detrimento da saúde da nossa própria população — argumentou o secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde, Carlos Gadelha.

Um dos problemas, porém, é que a Hemobrás não consegue atender toda a demanda de hemoderivados no Sistema Único de Saúde (SUS), o que faz com que o país precise importar medicamentos do exterior ou mande o plasma coletado aqui para ser processado lá fora.

No entanto, Gadelha cita que essa dependência tem diminuído, o que descartaria a necessidade da lei. Segundo o secretário, hoje, 30% dos fármacos do tipo ofertados pelo SUS são feitos com plasma doado no país. Ele diz ainda que a previsão é chegar a 80% dos hemoderivados feitos com o material doado e também processado no Brasil a partir de 2025, graças à conclusão do complexo industrial da Hemobrás que começou a ser construído há 13 anos, em Pernambuco.

A PEC também gerou divergências quando incluiu a possibilidade de remuneração da coleta de plasma aos doadores de sangue com a finalidade, que foi retirada após duras críticas. O Ministério da Saúde disse que a mudança afetaria as doações voluntárias e incorreria em “risco de desabastecimento nas emergências hospitalares”. Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH), por exemplo, criticou em nota a remuneração, mas apoia a aprovação da PEC: “A ABHH aprova a mudança para o nível infraconstitucional e, considerando que existe grande desperdício de plasma no país, apoia a autorização da participação da iniciativa privada na comercialização e fracionamento industrial do plasma humano excedente do Brasil”, diz. O texto tem também o apoio do Instituto Coalizão Saúde.

O tema é de fato polêmico. E buscamos apurarar as informações de forma imparcial. Procuramos ver as opiniões dos dois lados. É necessário um amplo debate. Essa matéria não reflete necessariamente minha opinião. Minha opinião está na página opinião.

► NOSSA OPINIÃO

FONTES:

Senado Federal https://www12.senado.leg.br › comi... Comissão aprova PEC do processamento de plasma humano 4 de out. de 2023. Conselho Nacional de Saúde https://conselho.saude.gov.br › 317... Mesmo pressionada, comissão do Senado aprova PEC do Plasma. Senado Federal Impasse sobre PEC do Plasma trava votação da proposta.UOL Notícias https://noticias.uol.com.br › redacao PEC que libera venda de plasma humano é aprovada em comissão

Tipos

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 22:06 / comment : 0

Pacientes com hemofilia aguardam disponibilização de tratamento no SUS.

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 17:11 / comment : 0

Pacientes com hemofilia aguardam disponibilização de tratamento no SUS.

Publicação de PCDT é o próximo passo para acesso a nova terapia.

A reportagem

é de JOTA, escrita por em TIAGO DIAS 02/02/2023 14:59.

CONTEÚDO ORIGINAL PUBLICADO NO JOTA

PATROCINADO: Este texto foi elaborado pelo patrocinador. Não somos patrocinados apenas compartilhamos.

Um novo tratamento para pacientes portadores de hemofilia A foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) em setembro de 2021 após uma consulta massivamente favorável e recomendação positiva da Comissão Nacional de Tecnologias no SUS (CONITEC)¹.

Em fevereiro de 2022, a incorporação foi efetivada por meio da publicação no Diário Oficial da União (DOU).

Seguindo o que está previsto em lei, de acordo com o artigo 25 do Decreto Presidencial nº 7.646/2011: “A partir da publicação da decisão de incorporar tecnologia em saúde, ou protocolo clínico e diretriz terapêutica, as áreas técnicas terão prazo máximo de cento e oitenta dias para efetivar a oferta ao SUS”. Isso significa que o Ministério da Saúde tinha como prazo agosto de 2022 para finalizar o processo e garantir o acesso da nova tecnologia para os pacientes. Mas isso ainda não aconteceu.

Considerada rara, a hemofilia é uma mutação de origem genética que compromete a coagulação do sangue, causando sangramentos frequentes ².

De acordo com o Ministério de Saúde, cerca de 13 mil brasileiros³ vivem com a condição (hemofilias A e B). As hemorragias são frequentes nas articulações e músculos, causando graves problemas e, em casos ainda mais complicados, atingem o sistema nervoso central.

Em um passado não muito distante no Brasil, a hemofilia podia ser fatal, causando o óbito precoce de muitos pacientes².

A boa notícia é que existem medicamentos que auxiliam no controle da doença. Felizmente, no Brasil, o Sistema Único de Saúde (SUS) passou a oferecer um desses medicamentos para hemofilia através do programa de coagulopatias, implementado há quase uma década. Este programa está dentro do componente estratégico do Ministério da Saúde e é exemplo para outros países.

Ao longo dessa última década, a medicina avançou muito e hoje há tecnologias mais novas que podem melhorar a qualidade de vida do paciente e sua adesão ao tratamento, com menor número de infusões, a depender de cada pessoa⁵. Outro ponto positivo dessa inovação está na configuração da molécula, que fica mais tempo circulante no organismo, dessa forma, protegendo o paciente por mais tempo contra sangramentos espontâneos⁷. Uma profilaxia mais flexibilizada, com mais opções relacionadas à dose e frequência, facilita a adequação para o dia a dia do paciente, melhorando a adesão e prognóstico da doença⁷. Fico imaginando como deve ser sofrido fazer, em alguns casos, infusões diárias de medicação na veia, e o quanto eu me sentiria melhor se fosse possível reduzir a frequência dessas aplicações para, por exemplo, uma vez por semana. Além de todas essas características técnicas positivas, o novo tratamento, que foi incorporado ao SUS há mais de um ano, traz também economia aos cofres públicos⁸ porque seu preço é mais baixo do que é pago atualmente pelo Ministério da Saúde para aquisição da tecnologia mais antiga, atualmente oferecida.

De acordo com um painel feito com médicos brasileiros³ e publicado recentemente, essa nova tecnologia atenderia e beneficiaria especificamente alguns perfis importantes de pacientes, tais como aqueles com perfil sangrador, com farmacocinética desfavorável, com baixa adesão e aqueles que são mais ativos no dia a dia. Como os médicos especialistas participantes do painel disseram, “alguns pacientes interrompem o tratamento por causa da necessidade de múltiplas infusões e do tempo gasto com elas” e “adultos e adolescentes têm muita dificuldade de organizar e conciliar as atividades diárias com as infusões endovenosas”. Sem contar a dificuldade crescente de acesso endovenoso devido às múltiplas infusões, algo que também foi mencionado na publicação³.

A incorporação de uma nova tecnologia para o tratamento de hemofilia no SUS foi um importante primeiro passo, e agora há um caminho a percorrer para que ela esteja, de fato, disponível para quem precisa.

O Brasil é o terceiro país com maior número de pacientes com hemofilia no mundo⁴, e parte dessa população já poderia estar recebendo uma medicação mais moderna desde agosto do ano passado. Está faltando apenas a publicação de um documento, o Protocolo Clínico e de Diretrizes Terapêuticas (PCDT), elaborado pelo Ministério da Saúde, para que isso aconteça. Assim como os pacientes, também sigo esperançoso de que com a virada do ano isso vai se tornar realidade.

REFERÊNCIAS:

CONITEC: http://conitec.gov.br/tecnologias-para-hemofilia-a-sao-incorporadas-no-sus Manual de Hemofilia: https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/manual_hemofilia_2ed.pdf Ozelo et al, (2022). “Extended half-life recombinant factor VIII treatment of hemophilia A in Brazil: an expert consensus statement”. HTCT – Hematology, Transfusion and Cell Terapy. https://doi.org/10.1016/j.htct.2022.11.008 Annual Global Survey 2020 WFH Wiley, R.E. et al, From the voices of people with haemophilia A and their caregivers: Challenges with current treatment, their impact on quality of life and desired improvements in future therapies; Haemophilia 2019. Coyle, T. E. et al, Phase I study of BAY 94-9027, a PEGylated B-domain-deleted recombinant factor VIII with an extended half-life, in subjects with hemophilia A; Jounal of thrombosis and haemostasis, 2014. Reding, M.T., et al, Confirmed long-term safety and efficacy of prophylactic treatment with BAY 94–9027 in severe haemophilia A: final results of the PROTECT VIII extension study; Haemophilia, 2021 CONITEC: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/artigos_publicacoes/20211202_relatorio_oficina_limiares.pdf TIAGO DIAS – Diretor da área terapêutica Especialidades da Bayer no Brasil.

FDA Aprova A Primeira Terapia Genética Para Adultos Com Hemofilia

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 16:54 / comment : 0

Por Simone Blanes 10 jul 2023, 18h18.

FDA aprova a primeira terapia genética para adultos com hemofilia Tratamento de dose única será disponível para controlar sangramentos de pacientes com hemofilia A grave.

Teste positivo para hemofilia A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora para medicamentos dos Estados Unidos, aprovou a primeira terapia genética para adultos com hemofilia A grave.

Trata-se do ROCTAVIAN™ (valoctocogeno roxaparvoveque), infusão de dose única indicada para o tratamento da doença caracterizada por uma deficiência congênita do fator VIII (FVIII). “Os adultos com hemofilia A grave enfrentam o impacto da doença durante toda a vida, com infusões frequentes e alto risco de complicações de saúde, incluindo sangramento descontrolado e danos irreversíveis nas articulações”, disse Steven Pipe, professor de pediatria e patologia da Universidade de Michigan e pesquisador no estudo de Fase 3. “A aprovação do ROCTAVIAN™ como a primeira terapia genética para hemofilia A grave, tem o potencial de transformar a maneira como tratamos adultos com base em anos de controle de sangramento após uma única infusão” completa ele, sobre o medicamento produzido pela empresa de biotecnologia BioMarin Pharmaceutical e também aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA).

“A aprovação do ROCTAVIAN™ baseia-se no histórico de avanços em tratamentos que visam a causa subjacente de condições genéticas com risco de vida, que produziu oito terapias comerciais consideradas as melhores ou as primeiras de sua classe”, afirmou Jean-Jacques Bienaimé, presidente e CEO da BioMarin, com sede em Novato, na Califórnia, onde é produzido o fármaco.

Dados animadores A aprovação da FDA é baseada em dados do estudo global de Fase 3 GENEr8-1, o maior estudo de qualquer terapia genética na hemofilia, que teve seus dados apresentados no congresso de 2023 da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH), mostrando que os participantes tiveram uma redução de 82,9% nos sangramentos tratados em geral em comparação com a linha de base. O estudo também descobriu que o ROCTAVIAN™ levou a uma redução de 96,8% no uso geral de FVIII em comparação com a linha de base. Dos 134 pacientes que receberam o remédio no estudo, 112 pacientes tiveram dados da taxa de sangramento anualizada (ABR) basal coletados prospectivamente durante um período de pelo menos seis meses em profilaxia com FVIII antes de receber o medicamento.

Os 22 pacientes restantes tiveram a taxa de sangramento anualizada (ABR) basal coletada retrospectivamente. Todos os pacientes foram acompanhados por pelo menos 3 anos e segundo relatado na rotulagem aprovada pela FDA, os 112 com coleta prospectiva experimentaram uma redução média de ABR de 52% após receber o ROCTAVIAN™, o que equivale a 2,6 sangramentos/ano. Já o restante, teve 5,4 sangramentos/ano. Eles também relataram uma redução substancial na taxa de sangramentos espontâneos e articulares após o tratamento com o medicamento: uma média observada de ABR de 0,5 sangramentos/ano para espontâneos e 0,6 sangramentos/ano para articulares, em comparação com a taxa basal enquanto recebiam FVIII profilático de rotina, com ABR média observada de 2,3 sangramentos/ano para espontâneos e 3,1 sangramentos/ano articulares.

A maioria dos participantes do estudo continuou a responder ao tratamento até o terceiro ano, sem o uso suplementar de profilaxia regular. A BioMarin anunciou que continuará a monitorar os efeitos de longo prazo com um estudo de extensão que acompanhará todos os participantes dos estudos clínicos por até 15 anos.

A hemofilia A é uma condição genética vitalícia causada por uma mutação no gene responsável pela produção de uma proteína chamada FVIII, necessária para a coagulação do sangue. Quando há deficiência em quantidade, a condição coloca as pessoas com hemofilia A em risco de sangramentos dolorosos e potencialmente fatais, que podem ocorrer espontaneamente. Com o padrão atual de atendimento, os indivíduos passam por terapia preventiva ao longo da vida, recebendo infusões ou injeções em intervalos de rotina onerosos para manter o fator de coagulação suficiente na corrente sanguínea e evitar sangramentos.

O ROCTAVIAN™ é projetado para substituir a função do gene mutante, permitindo que pessoas com hemofilia A grave produzam seu próprio FVIII e, assim, limitem os episódios de sangramento.

Menino Com Vonwillebrand Lança Livro

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 16:50 / comment : 0

AMAPÁ

Com doença hemorrágica, menino se inspira nas limitações da vida e lança livro sobre superação.

Rafael Neri foi diagnosticado com a doença de Von Willebrand aos dois anos.

Nesta sexta-feira (15) no Hemoap, ele lançou o livro “O menino e a Rua”.

Por Rita Torrinha*, G1 AP — Macapá 15/03/2019 21h36 Atualizado há 4 anos.

Rafael Neri, de 10 anos, lançou livro sobre superação, em Macapá. “O Menino e a rua” conta a história de um garoto cadeirante, que mesmo diante das limitações motoras não tem medo de levar a vida da forma mais normal possível. Esse é o título e o personagem do livro lançado nesta sexta-feira (15) por outro menino, o Rafael Neri, de 10 anos, que desde os dois começou a enfrentar uma série de limitações, após ser diagnosticado com uma doença hemorrágica.

O lançamento do livro foi pela manhã, no auditório do Instituto de Hematologia e Hemoterapia do Amapá (Hemoap), com direito a sessão de autógrafos e o carinho do público formado por familiares, amigos da escola, professores e médicos.

Aos dois anos, Rafael foi diagnosticado com a síndrome de Von Willebrand, uma doença hemorrágica que causa sangramentos pelas mucosas. Por essa razão, machucados e cortes devem ser observados com muita atenção pelos pais, como explica a médica Luciana Machado, responsável pelo tratamento de Rafael. “Nós temos uma demanda muito grande no estado, acomete meninos e meninas, e pode ser genética ou adquirida. A pessoa não produz um dos fatores de coagulação, então, em algumas situações, ela vai causar sangramentos, geralmente de mucosas, gengiva, nariz, xixi com sangue ou muitos hematomas pelo corpo. Não tem cura, mas tem o acompanhamento, de forma que ele tenha uma vida mais normal possível”.

Segundo a médica Luciana, essa doença não é rara e acomete muitas pessoas no Amapá. O centro de tratamento é o Hemoap. “O menino e a Rua” foi inspirado na história de uma amigo cadeirante do Rafael Neri — Foto: Rede Amazônica/Reprodução E viver de forma normal é palavra de ordem para Rafael. Ele faz esportes e atividades artísticas, corre, é faixa preta em taekwondo, joga basquete, futebol e anda de bicicleta. Tudo o que ele foi indicado a evitar. Essa mesma força, de superar as limitações, ele observou em um coleguinha cadeirante vizinho dele, que o inspirou a escrever o livro e virou personagem. “Ele foi a minha motivação. Ele é um menino do meu loteamento e deu para perceber que (porque eu já vi muitos cadeirantes que perdem a vontade de brincar, de interagir com as pessoas, mas ele não)....ele está lá sempre, caindo, anda de bicicleta na ladeira da minha casa e toda a vez se machuca e levanta. Aí eu me inspirei para mostrar para as pessoas que apesar de você ter uma limitação motora não pode perder a oportunidade de ser o que você queira ser”.

Rafael enche de orgulho e emoção a mãe, Elieuma Neri.

Forte e decidido, a determinação do Rafael enche de orgulho e emoção a mãe, Elieuma Neri, que tem papel fundamental para que o menino busque a própria independência. “Ele conseguiu realizar um sonho. Quando foi descoberto o problema de saúde dele, a doutora Luciana sempre nos apoiou em relação ao conhecimento, a atender como era o problema. Mas não é fácil, como mãe, descobrir que o filho da gente tem uma síndrome. Porém, a gente já foi buscando conhecimento, saber do que se tratava e como cuidar. Isso é o mais importante, fazer com ele aprendesse a ser responsável por si só”, ressaltou Elieuma. Lançamento do livro ocorreu no auditório do Hemoap.

Agora, Rafael quer mostrar ao amigo do bairro a história inspirada nele e continuar a levar uma vida normal e cheia de descobertas, superações, alegrias e realizações. “Eu consigo levar uma vida normal, apesar de ter uns cuidados muito rigorosos. Porque eu não posso me machucar, se acontecer eu tenho que demorar dias, as vezes até meses para cicatrizar. Mas é normal. Não depende do jeito que você seja, nunca desista do que você quer ser, não dependa da opinião dos outros”, ensina o jovem escritor.

*Com informações da Rede Amazônica .

Mattel lança primeira Barbie que representa pessoa com Síndrome de Down

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 16:41 / comment : 0

Nova boneca visa oferecer às crianças representações mais diversas de beleza e combater estigma em torno das deficiências físicas.

A nova Barbie Fashionistas da Mattel representa uma pessoa com Síndrome de Down

A Mattel apresentou nesta terça-feira sua primeira versão da boneca Barbie representando uma pessoa com Síndrome de Down.

A nova boneca faz parte da linha Mattel Barbie Fashionistas, que visa oferecer às crianças representações mais diversas de beleza e combater o estigma em torno das deficiências físicas.

Barbie Fashionistas anteriores incluíram uma boneca com uma perna protética, uma com aparelhos auditivos, outra que vem com uma cadeira de rodas e uma boneca com vitiligo, que faz com que manchas na pele percam a pigmentação.

Para a mais nova Barbie Fashionista, a Mattel disse que trabalhou em estreita colaboração com a National Down Syndrome Society no formato, características, roupas, acessórios e embalagens da boneca para garantir que ela represente com precisão uma pessoa com Síndrome de Down.

A condição genética afeta a capacidade cognitiva, causando deficiências de aprendizado leves a graves e características faciais distintas.

A mais nova boneca Fashionista apresenta uma nova escultura facial e corporal ilustrativa de mulheres com Síndrome de Down, incluindo corpo mais curto e torso mais longo / Reprodução/Mattel “Isso significa muito para nossa comunidade que, pela primeira vez, pode brincar com uma boneca Barbie que se parece com eles”, disse Kandi Pickard, presidente e CEO da NDSS em um comunicado. “Esta Barbie serve como um lembrete de que nunca devemos subestimar o poder da representação.

É um grande passo para a inclusão e um momento que estamos comemorando.”

A Mattel recentemente adotou uma abordagem mais inclusiva para sua icônica marca Barbie de 64 anos. Mas a empresa há muito enfrenta críticas por dar às meninas um modelo de corpo feminino com proporções irrealistas. Por décadas após sua estreia em 1959, as bonecas Barbie continuaram a ser de pele clara – branca – esbelta, loira, com cintura bem estreita, busto amplo e sempre balançando em saltos altos. Finalmente, em 2016, enquanto enfrentava uma queda nas vendas da boneca, a Mattel transformou a Barbie em uma representação mais realista, tornando as novas bonecas mais inclusivas e diversificadas em sua aparência.

A Barbie foi reintroduzida em quatro tipos de corpo e sete tons de pele, com 22 cores de olhos e 24 estilos de cabelo. Sua evolução continua com a Barbie Fashionistas, que surgiu três anos depois. A mais nova boneca Fashionista, que a Mattel disse ter sido avaliada por um profissional médico, apresenta uma nova escultura facial e corporal ilustrativa de mulheres com Síndrome de Down, incluindo um corpo mais curto e um torso mais longo. O rosto apresenta uma forma mais arredondada, orelhas menores, ponte nasal plana, enquanto os olhos são ligeiramente oblíquos em forma de amêndoa. Suas palmas incluem uma única linha, uma característica frequentemente associada às pessoas com Síndrome de Down, segundo a Mattel.

O novo modelo usa uma órtese rosa no tornozelo para combinar com seu vestido e seus tênis apresentam um zíper para representar crianças com Síndrome de Down, algumas das quais usam órteses para apoiar seus pés e tornozelos.

A nova Barbie faz parte da linha de bonecas Barbie Fashionista da Mattel, que defende diversas representações de beleza e aparência / Reprodução/Mattel A Mattel disse que o novo padrão de vestido com mangas bufantes da Barbie apresenta borboletas e cores amarelas e azuis, que são símbolos e cores associadas à conscientização da Síndrome de Down. E o colar da boneca que tem um pingente rosa com três chevrons para cima, símbolo que une a comunidade, representa as três cópias do cromossomo 21, que é o material genético que causa as características associadas à Síndrome de Down. “Nosso objetivo é permitir que todas as crianças se vejam na Barbie, ao mesmo tempo em que as encoraja a brincar com bonecas que não se parecem com elas”, disse Lisa McKnight, vice-presidente executiva da Mattel e chefe global de barbie & dolls, em comunicado.

McKnight fala que o objetivo da Mattel com a boneca é “combater o estigma social por meio da brincadeira”. “Brincar de boneca fora da própria experiência vivida pela criança pode ensinar compreensão e construir um maior senso de empatia… Estamos orgulhosos de apresentar uma boneca Barbie com Síndrome de Down para refletir melhor o mundo ao nosso redor e promover nosso compromisso de celebrar a inclusão por meio da brincadeira”.

INCORPORAÇAO DO ALFADAMOCTOCOGUE

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 16:30 / comment : 0

O Alfadamoctocogue, um novo tratamento para hemofilia foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) em setembro de 2021 após uma consulta pública favorável e recomendação positiva da Comissão Nacional de Tecnologias no SUS (CONITEC)¹.

Aguarda desde fevereiro a publicação do PCD, que é o próximo passo para acesso a nova terapia.

Avaliação da Conitec observou que os medicamentos alfadamoctocogue pegol e alfarurioctocogue pegol cumprem, entre outros aspectos, com critérios de eficácia e segurança. Desse modo os dois medicamentos para o tratamento de pacientes com hemofilia A, alfadamoctocogue pegol e alfarurioctocogue pegol, foram incorporados ao SUS. Ambos os temas passaram por avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) e tiveram recomendação final favorável à incorporação no SUS. No caso do alfadamoctocogue pegol, a avaliação da Conitec considerou o uso em situações de profilaxia secundária em pacientes com 12 anos ou mais, previamente tratados e sem inibidor, conforme demandado pela empresa produtora do medicamento. Nos dois casos, entre outros aspectos, observou-se que critérios como eficácia e segurança foram atendidos. No entanto, a incorporação está condicionada à diretrizes do Ministério da Saúde. O tema foi abordado também em audiência pública convocada pela Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE/MS), em novembro do ano passado. O recorte apresentado em um dos acasos avaliados pela Conitec, do alfadamoctocogue pegol para situações de profilaxia secundária, acima de 12 anos, sem inibidor e previamente tratados, busca atender pacientes nesta faixa etária que já apresentem danos articulares em razão da doença. A hemofilia é uma doença hereditária ligada ao cromossomo X, que se caracteriza por uma deficiência ou anormalidade na coagulação sanguínea, isto é, na capacidade do sangue de se tornar menos líquido para evitar perdas sanguíneas e reparar eventuais danos nos tecidos (por exemplo, no caso de ferimentos). Saiba mais Há dois tipos de hemofilia: A e B. Em 2016, havia 24.228 pacientes com coagulopatias hereditárias no Brasil. Destes, 10.123 (41,78%) são gTratamento no SUS Segundo o Manual de Hemofilia do Ministério da Saúde, o tratamento dos pacientes com hemofilia A requer a administração direta do fator coagulante (FVIII) na corrente sanguínea. Todos os pacientes devem ser cadastrados no registro nacional de coagulopatias hereditárias (Hemovida WebCoagulopatias). Uma rede de 32 hemocentros em todas as regiões do país conta com o sistema Hemovida, que dispõe de uma base nacional para o cadastro de pacientes, inserção de dados clínicos, informações sobre o tratamento, registro de aplicações, além do controle de estoque de medicamentos.

MÃE APRENDE A APLICAR MEDICAÇÃO NO FILHO

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 15:19 / comment : 0

X VivaBem UOL

23/04/2023

Desde os seis meses, Enzo Collins, hoje com 8 anos, faz tratamento contra a hemofilia, doença caracterizada por um distúrbio hemorrágico em que o sangue não coagula corretamente.

Na prática, para uma criança com essa condição, isso significa que, ao se expor a algumas brincadeiras e atividades, há um maior risco de ela ter hematomas e sangramentos.

A seguir, a mãe de Enzo, a nutricionista Lizandra Alves, 25, compartilha os desafios que eles têm vivido: Relacionadas Com hemofilia grave, ele teve sua vida transformada pela musculação Pais de menino com hemofilia grave: 'Não criamos nosso filho numa bolha' Ele mordeu a língua e descobriu hemofilia: 'Sangramento até ao escrever' "Enzo tinha quatro meses quando apareceram as primeiras manchinhas no corpo.

Inicialmente, a pediatra disse que alguém poderia tê-lo pegado com força e machucado, mas depois pediu alguns exames para investigar a causa. Ao ver os resultados, ela me encaminhou para a hematologista. Com seis meses, meu filho foi diagnosticado com hemofilia A grave.

Nunca tinha ouvido falar sobre a doença, mas a médica explicou que o Enzo teria hematomas frequentes e sangraria mais do que o comum caso se cortasse, por exemplo. Ela também disse que a hemofilia não tem cura, mas que fazendo o acompanhamento correto ele teria uma vida normal dentro das condições dele.

O início do tratamento foi difícil, demorava cerca de 1h30 para chegar ao Centro de Hematologia e Hemoterapia do Maranhão (Hemomar), onde levava o Enzo para fazer exames, passar nas consultas com hematologista, pediatra e pegar a medicação (fator VIII), que é aplicado por meio de injeção na veia. Não tinha carro, saía de casa, em Santa Rita (MA), entre 5h e 6h da manhã, pegava uma van até a rodoviária e de lá pegava um ônibus até a capital São Luís. Fazia essa 'viagem' duas vezes por mês, a cada três meses, acompanhada da minha mãe, do Enzo ainda pequeno, e carregando uma caixa de isopor para armazenar a medicação. Dependendo do dia, ficávamos cinco horas lá e só chegávamos em casa depois do almoço. A situação melhorou um pouco quando passei a ir de carro com o pai do Enzo, mas ainda hoje essa rotina é cansativa.

Enzo só repunha o fator [medicamento para a hemofilia] caso sofresse uma queda, batida, ficasse com dor, hematomas, inchaço e tivesse sangramentos. Na época, minha tia, que é enfermeira, era quem aplicava a injeção. Mas quando Enzo fez quatro anos e iniciou o tratamento profilático, ou seja, precisava repor o fator três vezes por semana, minha tia e uma enfermeira do Hemomar me ensinaram a técnica. No começo, errava a veia, ele chorava bastante, mas com o tempo fui pegando o jeito e até hoje eu que aplico.

Enzo pode brincar e se divertir, mas existem limites.

Cada fase da infância para crianças com hemofilia tem seus desafios. Quando Enzo era menor e estava aprendendo a engatinhar e andar, ele se machucava com mais facilidade do que os outros bebês.

A situação mais grave ocorreu quando ele caiu da cama aos 3 anos, teve uma hemorragia no crânio e ficou 12 dias internado. Dos 4 aos 6, ele teve uma fase mais tranquila, gostava de assistir desenho na TV, mas desde então está numa fase mais agitada de querer pular, correr e fazer atividades que o expõem a um maior risco de sofrer quedas e lesões.

Desde pequeno explico que ele tem que ter cuidado para não se machucar, pois tem uma doença que o deixa com manchinhas. Digo que ele pode brincar e se divertir, mas existem limites.

Após a Copa do Mundo de 2022, por exemplo, ele pediu para eu colocá-lo numa escolinha de futebol, eu disse que não, mas o deixo jogar bola no quintal com o pai dele ou com meu irmão. No Dia das Crianças, ele ganhou uma bicicleta. Ele pode andar na rua, mas não pode subir ou descer ladeiras. Ele entende até certo ponto, mas fica zangado, reclama que não o deixo fazer nada e que não queria ser hemofílico. Ele ainda é uma criança, acredito que é mais uma fase e que com o tempo ele vai se adaptar e lidar melhor com a doença."

Entenda a hemofilia

A hemofilia é uma doença hemorrágica em que o sangue não coagula corretamente devido à deficiência dos fatores da coagulação. A doença possui dois tipos A (deficiência de fator VIII) ou B (deficiência de fator IX). Ela pode ser classificada como leve, moderada ou grave, de acordo com o nível de fator deficiente. Na maioria dos casos, a hemofilia é hereditária, mas ela também pode ser adquirida. Principais sinas e sintomas: hematomas desproporcionais ao trauma ferimentos que sangram mais que o habitual cirurgias ou procedimentos dentários em que ocorre sangramento exacerbado sangramentos inesperados inchaço das articulações sem história de trauma Famílias que têm histórico de hemofilia devem procurar atendimento e orientação assim que a criança nasce, mesmo que não apresente sangramento.

O diagnóstico de hemofilia é realizado através de uma coleta de sangue, em que é pesquisada a dosagem do fator.

O tratamento padrão para hemofilia é feito por meio de infusão intravenosa com o fator deficiente, que pode ser aplicado no centro tratador, nas unidades de saúde ou mesmo em casa, após treinamento dos familiares. A medicação para hemofilia é fornecida pelo SUS. Para ter acesso, pacientes com diagnóstico confirmado da doença precisam se cadastrar junto ao Ministério da Saúde. O paciente deve manter um acompanhamento multidisciplinar regular.

Segundo a pesquisa Retrato da Hemofilia no Brasil, realizada pela Editora Abril em parceria com a farmacêutica e a Federação Brasileira de Hemofilia com 65 pais e/ou cuidadores de crianças e adolescentes com hemofilia tipo A moderada ou grave, 32% dos entrevistados gastam mais de 1 hora e meia entre a casa e o hemocentro tratador e 66% ficam até 3 horas no local. Ainda de acordo com a pesquisa, 81% dos pesquisados enxergam a falta de informação e conhecimento sobre a hemofilia como uma das barreiras na qualidade de vida dos pacientes e 86% deles consideram que a troca de informações sobre a convivência com a doença precisa melhorar. Com o tema "Acesso para Todos", a Roche preparou uma série de ações com robôs interativos que irá atender pacientes e acompanhantes dos hemocentros brasileiros com dados, questionários e conscientização sobre a hemofilia A. As ações foram até o dia 6 de maio em diversas cidades e estados. Fonte: Francine Doty Campoy, hematopediatra pela Unifesp.

O que você aprende sobre saúde vendo os avanços no tratamento da hemofilia.

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 15:07 / comment : 0

BLOG DA LÚCIA HELENA BLOG DA LÚCIA HELENA; VivaBem 25/04/2023

Na segunda-feira passada, 17 de abril, foi o Dia Mundial da Hemofilia. Na véspera, eu aterrissava no país depois de ter feito uma imersão no Hemostasis and Thrombosis Center da UC Davis (Universidade da Califórnia), um dos primeiros centros de referência nessa doença nos Estados Unidos, criado ainda na década de 1960.

Quem tem hemofilia, ao se machucar, sangra por mais tempo do que eu ou do que você que não tem esse problema crônico, de caráter genético e incurável — mas controlável em boa parte dos casos, como lembra o hematologista pediátrico Jonathan Ducore, que está à frente do centro americano.

Aliás, se fosse só questão de furo, corte ou arranhão na pele, até que estaria fácil. Na maioria das vezes, porém, ocorrem sangramentos internos. Alguns potencialmente fatais, como aqueles após uma batida acidental na cabeça, e outros bem comuns e chatos, nos músculos e nas articulações, como joelhos, ombros e cotovelos.

Logo estes não só doem à beça, mas o sangue derramado ali repetidas vezes vai degenerando as juntas, Com o tempo, pode se chegar ao ponto de a pessoa não conseguir se movimentar, segundo o fisioterapeuta Curtis W. Yee, também da UC Davis.

"A hemofilia é capaz de ser debilitante", confirma a hematologista Margareth Ozelo, professora da Faculdade de Ciências Médicas da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp).

Fiz questão de ouvi-la ao voltar para entender o cenário brasileiro. Considerada uma das maiores pesquisadoras nessa doença, ela é tão apaixonada pela possibilidade de tratá-la que chegou a adotar três cachorros com hemofilia enquanto fazia pós-doutorado em terapia gênica no Canadá. Sim, qualquer mamífero é capaz de ser hemofílico.

Por que sangra?

Quando um vaso do corpo se rasga, o sangue não deveria vazar sem parar. A própria lesão em sua parede dispara uma mensagem química para as plaquetas, fragmentos de células na circulação que, uma vez avisados, acionam uma enzima presente no plasma sanguíneo. Esta, por sua vez, ativa outra que então bota uma terceira para funcionar e assim por diante, feito uma corrente de mais de dúzia dessas enzimas, que são os famosos fatores de coagulação. No final, esse trabalho coordenado provoca o surgimento de uma rede que literalmente prende os glóbulos sanguíneos querendo escapar — e quando estão assim, enredados, o que você vê é a popular casquinha de ferida. "Mas não é o que acontece com quem tem hemofilia", diz a professora Margareth.

Nessa gente a tal corrente é quebrada. Ou porque falta o fator de coagulação XIII (oito) no plasma, caso dos indivíduos com hemofilia A, ou porque não tem o fator IX (nove) — e aí estamos falando de hemofilia B. A primeira aparece em 1 em cada 5 mil homens e representa a maioria de oito em cada dez pacientes. Já a hemofilia B é seis vezes menos frequente, surgindo em 1 em cada 30 mil homens. Juntas, acometem cerca de 13 mil brasileiros. Apesar de o número ser tímido, ele indica que o Brasil possui a quarta maior população de hemofílicos do planeta.

Tudo bem, é de fato uma doença rara. Mas seu conhecimento traz lições. Nunca menospreze sintomas Essa dica vale para tudo. Logo, a hemofilia não é exceção — mesmo que você não tenha casos na família e mesmo que seja mulher. Deveria chamar a atenção o bebê que sangra ao levar qualquer tombo. Inchaços e dor nas articulações e nos músculos são exemplos do que também levantaria suspeita — até mesmo em adolescentes e adultos. Geralmente a doença é, sim, hereditária e transmitida pelo cromossomo X da mãe, que vem com a receita dos fatores de coagulação VIII e IX. "Como as meninas têm dois 'X', um deles herdado do pai, é como se o segundo pudesse trazer a informação correta e compensar o primeiro", esclarece a professora. Mas, ainda assim, 2% ou 3% dos casos são em mulheres, apesar de acharem que essa é uma doença exclusiva dos homens. Engano. Para os rapazes, que têm a dupla de cromossomo XY, não existe escapatória se a mãe carrega o gene da hemofilia no cronomossomo X. Sua porção Y não conseguirá superar esse destino. O mais impressionante, porém, é que 30% dos pacientes — quase um terço! — não têm familiar com hemofilia. É como se os genes estivessem alterados só naquela pessoa. Portanto, no fundo, repare: a hemofilia pode acontecer com qualquer um.

"Um desafio é o diagnóstico", nota Margareth Ozelo. "Especialmente nos casos leves, quando a pessoa produz de 5% a 40% da quantidade normal do fator de coagulação." Ela não sangra com facilidade em situações do dia a dia e costuma só descobrir a doença ao sofrer um trauma mais forte ou ser submetida a uma cirurgia. Nos quadros moderados, o indivíduo produz de 1% a 5% do fator de coagulação afetado pela doença. Já nos casos graves, a produção é inferior a 1%, provocando sangramentos a troco de nada.

Exercício é fundamental

O conhecimento mais recente sobre hemofilia reforça essa máxima da saúde.

Ora, durante décadas, os hemofílicos evitaram qualquer esporte com medo de que uma reles falta na quadra se transformasse em emergência médica. De acordo com Curtis Yee, o fisioterapeuta da UC Davis, é o contrário: a musculatura fortalecida pelo exercício ajudaria a proteger as articulações de sangramentos espontâneos. Por isso, a atividade física precisa fazer parte do tratamento. É claro que os especialistas recomendam modalidades com menos impacto, como a natação e o ciclismo. Mas, para Curtis, se um adolescente deseja jogar futebol, cabe à equipe de saúde orientá-lo para controlar ainda mais a sua condição e possibilitar a realização desse sonho. Prevenir é melhor do que esperar para tratar O dia a dia dos hemofílicos é a prova disso.

No passado, o esquema de tratamento era sob demanda. Ou seja, quando sangrava, a pessoa corria para o hemocentro para tomar a dose do fator de coagulação deficiente e estancar o problema. Só que o estrago já estava feito. A medida servia apenas para impedir que se agravasse. Desde 2012, porém, o tratamento da hemofilia é profilático: duas ou três vezes por semana, a pessoa toma a enzima que está em falta na veia e isso evita que sangre à toa. Vale eu lembrar que até a década de 1990 o que se infundia era o plasma de doadores. Isso rendeu um capítulo triste com o surgimento da Aids. Muitos hemofílicos adquiriram o HIV em transfusões. Hoje não existiria esse risco. "Os produtos derivados de plasma passam por um processo de inativação viral e são seguros", garante a professora Margareth . "E, além deles, existem os fatores recombinantes, criados a partir de cultura de células em laboratório", explica.

A situação no Brasil Aqui, todo o tratamento da hemofilia é oferecido pelo SUS. O Programa Nacional de Coagulopatias Hereditárias do Ministério da Saúde distribui as medicações para infusão pelos centros de referência. Apesar de os americanos contarem com uma gama maior de medicamentos, o Brasil proporciona equidade de acesso — nos Estados Unidos, normalmente trata quem tem seguro. Em compensação, os brasileiros ainda não contam com alguns dos tratamentos mais avançados, em especial com o fator de coagulação VIII recombinante de longa duração. Ele até já foi liberado pela Anvisa e aprovado para incorporação no SUS. Mas, na prática, ainda não chegou à veia do cidadão. Para facilitar a adesão.

Há várias estratégias para prolongar a ação de um fator recombinante desses. Uma delas foi criar uma espécie de armadura química em torno da molécula. Para o paciente, isso significa apenas uma ou, no máximo, duas infusões semanais. Leia: maior qualidade de vida. O volume de medicação também fica reduzido, favorecendo o transporte para casa. De uns quinze anos para cá, na verdade, surgiram várias novidades, "Uma delas são os anticorpos monoclonais que, apesar de diferentes, se encaixam no lugar do fator de coagulação naquela corrente que interrompe a hemorragia", aponta a professora Margareth. A hematologista também ressalta a terapia gênica. "No nosso grupo, temos 38 hemofílicos submetidos a ela ", conta. Neles, um vírus incapaz de causar qualquer doença foi usado para levar para dentro de suas células a sequência de genes que corrigiria o problema. "Com isso, a maioria dos participantes começou a produzir o fator de coagulação e continua fazendo isso passados seis anos", afirma a médica. O problema é que o resultado dessa terapia é imprevisível.

Alguns indivíduos não produzem nadica.

Hemofílicos grisalhos

Como em outras doenças, a Medicina precisa se preparar para um mundo que envelhece — outra lição que a hemofilia sublinha. Agora encontramos pacientes com bem mais do que 70, 80 anos. Aí, o cuidado para evitar acidentes domésticos deve ser redobrado. E um desafio é o esquecimento de alguns deles em relação à infusão. "Estamos aprendendo com essa situação nova", admite Margareth Ozelo. "Alguns tratamentos para arritmias em idosos aumentam o risco de sangramentos, por exemplo." Esse é o tipo de perrengue que tem um lado bom: mostra que, com as novas tecnologias, quem tem hemofilia é capaz de levar a vida como qualquer pessoa, fazer esporte, ter filhos... E essa vida pode ser muito longa.

Nota de esclarecimento: esta colunista viajou para visitar a Universidade da Califórnia, nos Estados Unidos, a convite da Bayer.

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