HEMOFILIA NEWS

agosto 2023

Pacientes com hemofilia aguardam disponibilização de tratamento no SUS.

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 17:11 / comment : 0

Pacientes com hemofilia aguardam disponibilização de tratamento no SUS.

Publicação de PCDT é o próximo passo para acesso a nova terapia.

A reportagem

é de JOTA, escrita por em TIAGO DIAS 02/02/2023 14:59.

CONTEÚDO ORIGINAL PUBLICADO NO JOTA

PATROCINADO: Este texto foi elaborado pelo patrocinador. Não somos patrocinados apenas compartilhamos.

Um novo tratamento para pacientes portadores de hemofilia A foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) em setembro de 2021 após uma consulta massivamente favorável e recomendação positiva da Comissão Nacional de Tecnologias no SUS (CONITEC)¹.

Em fevereiro de 2022, a incorporação foi efetivada por meio da publicação no Diário Oficial da União (DOU).

Seguindo o que está previsto em lei, de acordo com o artigo 25 do Decreto Presidencial nº 7.646/2011: “A partir da publicação da decisão de incorporar tecnologia em saúde, ou protocolo clínico e diretriz terapêutica, as áreas técnicas terão prazo máximo de cento e oitenta dias para efetivar a oferta ao SUS”. Isso significa que o Ministério da Saúde tinha como prazo agosto de 2022 para finalizar o processo e garantir o acesso da nova tecnologia para os pacientes. Mas isso ainda não aconteceu.

Considerada rara, a hemofilia é uma mutação de origem genética que compromete a coagulação do sangue, causando sangramentos frequentes ².

De acordo com o Ministério de Saúde, cerca de 13 mil brasileiros³ vivem com a condição (hemofilias A e B). As hemorragias são frequentes nas articulações e músculos, causando graves problemas e, em casos ainda mais complicados, atingem o sistema nervoso central.

Em um passado não muito distante no Brasil, a hemofilia podia ser fatal, causando o óbito precoce de muitos pacientes².

A boa notícia é que existem medicamentos que auxiliam no controle da doença. Felizmente, no Brasil, o Sistema Único de Saúde (SUS) passou a oferecer um desses medicamentos para hemofilia através do programa de coagulopatias, implementado há quase uma década. Este programa está dentro do componente estratégico do Ministério da Saúde e é exemplo para outros países.

Ao longo dessa última década, a medicina avançou muito e hoje há tecnologias mais novas que podem melhorar a qualidade de vida do paciente e sua adesão ao tratamento, com menor número de infusões, a depender de cada pessoa⁵. Outro ponto positivo dessa inovação está na configuração da molécula, que fica mais tempo circulante no organismo, dessa forma, protegendo o paciente por mais tempo contra sangramentos espontâneos⁷. Uma profilaxia mais flexibilizada, com mais opções relacionadas à dose e frequência, facilita a adequação para o dia a dia do paciente, melhorando a adesão e prognóstico da doença⁷. Fico imaginando como deve ser sofrido fazer, em alguns casos, infusões diárias de medicação na veia, e o quanto eu me sentiria melhor se fosse possível reduzir a frequência dessas aplicações para, por exemplo, uma vez por semana. Além de todas essas características técnicas positivas, o novo tratamento, que foi incorporado ao SUS há mais de um ano, traz também economia aos cofres públicos⁸ porque seu preço é mais baixo do que é pago atualmente pelo Ministério da Saúde para aquisição da tecnologia mais antiga, atualmente oferecida.

De acordo com um painel feito com médicos brasileiros³ e publicado recentemente, essa nova tecnologia atenderia e beneficiaria especificamente alguns perfis importantes de pacientes, tais como aqueles com perfil sangrador, com farmacocinética desfavorável, com baixa adesão e aqueles que são mais ativos no dia a dia. Como os médicos especialistas participantes do painel disseram, “alguns pacientes interrompem o tratamento por causa da necessidade de múltiplas infusões e do tempo gasto com elas” e “adultos e adolescentes têm muita dificuldade de organizar e conciliar as atividades diárias com as infusões endovenosas”. Sem contar a dificuldade crescente de acesso endovenoso devido às múltiplas infusões, algo que também foi mencionado na publicação³.

A incorporação de uma nova tecnologia para o tratamento de hemofilia no SUS foi um importante primeiro passo, e agora há um caminho a percorrer para que ela esteja, de fato, disponível para quem precisa.

O Brasil é o terceiro país com maior número de pacientes com hemofilia no mundo⁴, e parte dessa população já poderia estar recebendo uma medicação mais moderna desde agosto do ano passado. Está faltando apenas a publicação de um documento, o Protocolo Clínico e de Diretrizes Terapêuticas (PCDT), elaborado pelo Ministério da Saúde, para que isso aconteça. Assim como os pacientes, também sigo esperançoso de que com a virada do ano isso vai se tornar realidade.

REFERÊNCIAS:

CONITEC: http://conitec.gov.br/tecnologias-para-hemofilia-a-sao-incorporadas-no-sus Manual de Hemofilia: https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/manual_hemofilia_2ed.pdf Ozelo et al, (2022). “Extended half-life recombinant factor VIII treatment of hemophilia A in Brazil: an expert consensus statement”. HTCT – Hematology, Transfusion and Cell Terapy. https://doi.org/10.1016/j.htct.2022.11.008 Annual Global Survey 2020 WFH Wiley, R.E. et al, From the voices of people with haemophilia A and their caregivers: Challenges with current treatment, their impact on quality of life and desired improvements in future therapies; Haemophilia 2019. Coyle, T. E. et al, Phase I study of BAY 94-9027, a PEGylated B-domain-deleted recombinant factor VIII with an extended half-life, in subjects with hemophilia A; Jounal of thrombosis and haemostasis, 2014. Reding, M.T., et al, Confirmed long-term safety and efficacy of prophylactic treatment with BAY 94–9027 in severe haemophilia A: final results of the PROTECT VIII extension study; Haemophilia, 2021 CONITEC: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/artigos_publicacoes/20211202_relatorio_oficina_limiares.pdf TIAGO DIAS – Diretor da área terapêutica Especialidades da Bayer no Brasil.

FDA Aprova A Primeira Terapia Genética Para Adultos Com Hemofilia

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 16:54 / comment : 0

Por Simone Blanes 10 jul 2023, 18h18.

FDA aprova a primeira terapia genética para adultos com hemofilia Tratamento de dose única será disponível para controlar sangramentos de pacientes com hemofilia A grave.

Teste positivo para hemofilia A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora para medicamentos dos Estados Unidos, aprovou a primeira terapia genética para adultos com hemofilia A grave.

Trata-se do ROCTAVIAN™ (valoctocogeno roxaparvoveque), infusão de dose única indicada para o tratamento da doença caracterizada por uma deficiência congênita do fator VIII (FVIII). “Os adultos com hemofilia A grave enfrentam o impacto da doença durante toda a vida, com infusões frequentes e alto risco de complicações de saúde, incluindo sangramento descontrolado e danos irreversíveis nas articulações”, disse Steven Pipe, professor de pediatria e patologia da Universidade de Michigan e pesquisador no estudo de Fase 3. “A aprovação do ROCTAVIAN™ como a primeira terapia genética para hemofilia A grave, tem o potencial de transformar a maneira como tratamos adultos com base em anos de controle de sangramento após uma única infusão” completa ele, sobre o medicamento produzido pela empresa de biotecnologia BioMarin Pharmaceutical e também aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA).

“A aprovação do ROCTAVIAN™ baseia-se no histórico de avanços em tratamentos que visam a causa subjacente de condições genéticas com risco de vida, que produziu oito terapias comerciais consideradas as melhores ou as primeiras de sua classe”, afirmou Jean-Jacques Bienaimé, presidente e CEO da BioMarin, com sede em Novato, na Califórnia, onde é produzido o fármaco.

Dados animadores A aprovação da FDA é baseada em dados do estudo global de Fase 3 GENEr8-1, o maior estudo de qualquer terapia genética na hemofilia, que teve seus dados apresentados no congresso de 2023 da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH), mostrando que os participantes tiveram uma redução de 82,9% nos sangramentos tratados em geral em comparação com a linha de base. O estudo também descobriu que o ROCTAVIAN™ levou a uma redução de 96,8% no uso geral de FVIII em comparação com a linha de base. Dos 134 pacientes que receberam o remédio no estudo, 112 pacientes tiveram dados da taxa de sangramento anualizada (ABR) basal coletados prospectivamente durante um período de pelo menos seis meses em profilaxia com FVIII antes de receber o medicamento.

Os 22 pacientes restantes tiveram a taxa de sangramento anualizada (ABR) basal coletada retrospectivamente. Todos os pacientes foram acompanhados por pelo menos 3 anos e segundo relatado na rotulagem aprovada pela FDA, os 112 com coleta prospectiva experimentaram uma redução média de ABR de 52% após receber o ROCTAVIAN™, o que equivale a 2,6 sangramentos/ano. Já o restante, teve 5,4 sangramentos/ano. Eles também relataram uma redução substancial na taxa de sangramentos espontâneos e articulares após o tratamento com o medicamento: uma média observada de ABR de 0,5 sangramentos/ano para espontâneos e 0,6 sangramentos/ano para articulares, em comparação com a taxa basal enquanto recebiam FVIII profilático de rotina, com ABR média observada de 2,3 sangramentos/ano para espontâneos e 3,1 sangramentos/ano articulares.

A maioria dos participantes do estudo continuou a responder ao tratamento até o terceiro ano, sem o uso suplementar de profilaxia regular. A BioMarin anunciou que continuará a monitorar os efeitos de longo prazo com um estudo de extensão que acompanhará todos os participantes dos estudos clínicos por até 15 anos.

A hemofilia A é uma condição genética vitalícia causada por uma mutação no gene responsável pela produção de uma proteína chamada FVIII, necessária para a coagulação do sangue. Quando há deficiência em quantidade, a condição coloca as pessoas com hemofilia A em risco de sangramentos dolorosos e potencialmente fatais, que podem ocorrer espontaneamente. Com o padrão atual de atendimento, os indivíduos passam por terapia preventiva ao longo da vida, recebendo infusões ou injeções em intervalos de rotina onerosos para manter o fator de coagulação suficiente na corrente sanguínea e evitar sangramentos.

O ROCTAVIAN™ é projetado para substituir a função do gene mutante, permitindo que pessoas com hemofilia A grave produzam seu próprio FVIII e, assim, limitem os episódios de sangramento.

Menino Com Vonwillebrand Lança Livro

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 16:50 / comment : 0

AMAPÁ

Com doença hemorrágica, menino se inspira nas limitações da vida e lança livro sobre superação.

Rafael Neri foi diagnosticado com a doença de Von Willebrand aos dois anos.

Nesta sexta-feira (15) no Hemoap, ele lançou o livro “O menino e a Rua”.

Por Rita Torrinha*, G1 AP — Macapá 15/03/2019 21h36 Atualizado há 4 anos.

Rafael Neri, de 10 anos, lançou livro sobre superação, em Macapá. “O Menino e a rua” conta a história de um garoto cadeirante, que mesmo diante das limitações motoras não tem medo de levar a vida da forma mais normal possível. Esse é o título e o personagem do livro lançado nesta sexta-feira (15) por outro menino, o Rafael Neri, de 10 anos, que desde os dois começou a enfrentar uma série de limitações, após ser diagnosticado com uma doença hemorrágica.

O lançamento do livro foi pela manhã, no auditório do Instituto de Hematologia e Hemoterapia do Amapá (Hemoap), com direito a sessão de autógrafos e o carinho do público formado por familiares, amigos da escola, professores e médicos.

Aos dois anos, Rafael foi diagnosticado com a síndrome de Von Willebrand, uma doença hemorrágica que causa sangramentos pelas mucosas. Por essa razão, machucados e cortes devem ser observados com muita atenção pelos pais, como explica a médica Luciana Machado, responsável pelo tratamento de Rafael. “Nós temos uma demanda muito grande no estado, acomete meninos e meninas, e pode ser genética ou adquirida. A pessoa não produz um dos fatores de coagulação, então, em algumas situações, ela vai causar sangramentos, geralmente de mucosas, gengiva, nariz, xixi com sangue ou muitos hematomas pelo corpo. Não tem cura, mas tem o acompanhamento, de forma que ele tenha uma vida mais normal possível”.

Segundo a médica Luciana, essa doença não é rara e acomete muitas pessoas no Amapá. O centro de tratamento é o Hemoap. “O menino e a Rua” foi inspirado na história de uma amigo cadeirante do Rafael Neri — Foto: Rede Amazônica/Reprodução E viver de forma normal é palavra de ordem para Rafael. Ele faz esportes e atividades artísticas, corre, é faixa preta em taekwondo, joga basquete, futebol e anda de bicicleta. Tudo o que ele foi indicado a evitar. Essa mesma força, de superar as limitações, ele observou em um coleguinha cadeirante vizinho dele, que o inspirou a escrever o livro e virou personagem. “Ele foi a minha motivação. Ele é um menino do meu loteamento e deu para perceber que (porque eu já vi muitos cadeirantes que perdem a vontade de brincar, de interagir com as pessoas, mas ele não)....ele está lá sempre, caindo, anda de bicicleta na ladeira da minha casa e toda a vez se machuca e levanta. Aí eu me inspirei para mostrar para as pessoas que apesar de você ter uma limitação motora não pode perder a oportunidade de ser o que você queira ser”.

Rafael enche de orgulho e emoção a mãe, Elieuma Neri.

Forte e decidido, a determinação do Rafael enche de orgulho e emoção a mãe, Elieuma Neri, que tem papel fundamental para que o menino busque a própria independência. “Ele conseguiu realizar um sonho. Quando foi descoberto o problema de saúde dele, a doutora Luciana sempre nos apoiou em relação ao conhecimento, a atender como era o problema. Mas não é fácil, como mãe, descobrir que o filho da gente tem uma síndrome. Porém, a gente já foi buscando conhecimento, saber do que se tratava e como cuidar. Isso é o mais importante, fazer com ele aprendesse a ser responsável por si só”, ressaltou Elieuma. Lançamento do livro ocorreu no auditório do Hemoap.

Agora, Rafael quer mostrar ao amigo do bairro a história inspirada nele e continuar a levar uma vida normal e cheia de descobertas, superações, alegrias e realizações. “Eu consigo levar uma vida normal, apesar de ter uns cuidados muito rigorosos. Porque eu não posso me machucar, se acontecer eu tenho que demorar dias, as vezes até meses para cicatrizar. Mas é normal. Não depende do jeito que você seja, nunca desista do que você quer ser, não dependa da opinião dos outros”, ensina o jovem escritor.

*Com informações da Rede Amazônica .

Mattel lança primeira Barbie que representa pessoa com Síndrome de Down

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 16:41 / comment : 0

Nova boneca visa oferecer às crianças representações mais diversas de beleza e combater estigma em torno das deficiências físicas.

A nova Barbie Fashionistas da Mattel representa uma pessoa com Síndrome de Down

A Mattel apresentou nesta terça-feira sua primeira versão da boneca Barbie representando uma pessoa com Síndrome de Down.

A nova boneca faz parte da linha Mattel Barbie Fashionistas, que visa oferecer às crianças representações mais diversas de beleza e combater o estigma em torno das deficiências físicas.

Barbie Fashionistas anteriores incluíram uma boneca com uma perna protética, uma com aparelhos auditivos, outra que vem com uma cadeira de rodas e uma boneca com vitiligo, que faz com que manchas na pele percam a pigmentação.

Para a mais nova Barbie Fashionista, a Mattel disse que trabalhou em estreita colaboração com a National Down Syndrome Society no formato, características, roupas, acessórios e embalagens da boneca para garantir que ela represente com precisão uma pessoa com Síndrome de Down.

A condição genética afeta a capacidade cognitiva, causando deficiências de aprendizado leves a graves e características faciais distintas.

A mais nova boneca Fashionista apresenta uma nova escultura facial e corporal ilustrativa de mulheres com Síndrome de Down, incluindo corpo mais curto e torso mais longo / Reprodução/Mattel “Isso significa muito para nossa comunidade que, pela primeira vez, pode brincar com uma boneca Barbie que se parece com eles”, disse Kandi Pickard, presidente e CEO da NDSS em um comunicado. “Esta Barbie serve como um lembrete de que nunca devemos subestimar o poder da representação.

É um grande passo para a inclusão e um momento que estamos comemorando.”

A Mattel recentemente adotou uma abordagem mais inclusiva para sua icônica marca Barbie de 64 anos. Mas a empresa há muito enfrenta críticas por dar às meninas um modelo de corpo feminino com proporções irrealistas. Por décadas após sua estreia em 1959, as bonecas Barbie continuaram a ser de pele clara – branca – esbelta, loira, com cintura bem estreita, busto amplo e sempre balançando em saltos altos. Finalmente, em 2016, enquanto enfrentava uma queda nas vendas da boneca, a Mattel transformou a Barbie em uma representação mais realista, tornando as novas bonecas mais inclusivas e diversificadas em sua aparência.

A Barbie foi reintroduzida em quatro tipos de corpo e sete tons de pele, com 22 cores de olhos e 24 estilos de cabelo. Sua evolução continua com a Barbie Fashionistas, que surgiu três anos depois. A mais nova boneca Fashionista, que a Mattel disse ter sido avaliada por um profissional médico, apresenta uma nova escultura facial e corporal ilustrativa de mulheres com Síndrome de Down, incluindo um corpo mais curto e um torso mais longo. O rosto apresenta uma forma mais arredondada, orelhas menores, ponte nasal plana, enquanto os olhos são ligeiramente oblíquos em forma de amêndoa. Suas palmas incluem uma única linha, uma característica frequentemente associada às pessoas com Síndrome de Down, segundo a Mattel.

O novo modelo usa uma órtese rosa no tornozelo para combinar com seu vestido e seus tênis apresentam um zíper para representar crianças com Síndrome de Down, algumas das quais usam órteses para apoiar seus pés e tornozelos.

A nova Barbie faz parte da linha de bonecas Barbie Fashionista da Mattel, que defende diversas representações de beleza e aparência / Reprodução/Mattel A Mattel disse que o novo padrão de vestido com mangas bufantes da Barbie apresenta borboletas e cores amarelas e azuis, que são símbolos e cores associadas à conscientização da Síndrome de Down. E o colar da boneca que tem um pingente rosa com três chevrons para cima, símbolo que une a comunidade, representa as três cópias do cromossomo 21, que é o material genético que causa as características associadas à Síndrome de Down. “Nosso objetivo é permitir que todas as crianças se vejam na Barbie, ao mesmo tempo em que as encoraja a brincar com bonecas que não se parecem com elas”, disse Lisa McKnight, vice-presidente executiva da Mattel e chefe global de barbie & dolls, em comunicado.

McKnight fala que o objetivo da Mattel com a boneca é “combater o estigma social por meio da brincadeira”. “Brincar de boneca fora da própria experiência vivida pela criança pode ensinar compreensão e construir um maior senso de empatia… Estamos orgulhosos de apresentar uma boneca Barbie com Síndrome de Down para refletir melhor o mundo ao nosso redor e promover nosso compromisso de celebrar a inclusão por meio da brincadeira”.

INCORPORAÇAO DO ALFADAMOCTOCOGUE

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 16:30 / comment : 0

O Alfadamoctocogue, um novo tratamento para hemofilia foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) em setembro de 2021 após uma consulta pública favorável e recomendação positiva da Comissão Nacional de Tecnologias no SUS (CONITEC)¹.

Aguarda desde fevereiro a publicação do PCD, que é o próximo passo para acesso a nova terapia.

Avaliação da Conitec observou que os medicamentos alfadamoctocogue pegol e alfarurioctocogue pegol cumprem, entre outros aspectos, com critérios de eficácia e segurança. Desse modo os dois medicamentos para o tratamento de pacientes com hemofilia A, alfadamoctocogue pegol e alfarurioctocogue pegol, foram incorporados ao SUS. Ambos os temas passaram por avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) e tiveram recomendação final favorável à incorporação no SUS. No caso do alfadamoctocogue pegol, a avaliação da Conitec considerou o uso em situações de profilaxia secundária em pacientes com 12 anos ou mais, previamente tratados e sem inibidor, conforme demandado pela empresa produtora do medicamento. Nos dois casos, entre outros aspectos, observou-se que critérios como eficácia e segurança foram atendidos. No entanto, a incorporação está condicionada à diretrizes do Ministério da Saúde. O tema foi abordado também em audiência pública convocada pela Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE/MS), em novembro do ano passado. O recorte apresentado em um dos acasos avaliados pela Conitec, do alfadamoctocogue pegol para situações de profilaxia secundária, acima de 12 anos, sem inibidor e previamente tratados, busca atender pacientes nesta faixa etária que já apresentem danos articulares em razão da doença. A hemofilia é uma doença hereditária ligada ao cromossomo X, que se caracteriza por uma deficiência ou anormalidade na coagulação sanguínea, isto é, na capacidade do sangue de se tornar menos líquido para evitar perdas sanguíneas e reparar eventuais danos nos tecidos (por exemplo, no caso de ferimentos). Saiba mais Há dois tipos de hemofilia: A e B. Em 2016, havia 24.228 pacientes com coagulopatias hereditárias no Brasil. Destes, 10.123 (41,78%) são gTratamento no SUS Segundo o Manual de Hemofilia do Ministério da Saúde, o tratamento dos pacientes com hemofilia A requer a administração direta do fator coagulante (FVIII) na corrente sanguínea. Todos os pacientes devem ser cadastrados no registro nacional de coagulopatias hereditárias (Hemovida WebCoagulopatias). Uma rede de 32 hemocentros em todas as regiões do país conta com o sistema Hemovida, que dispõe de uma base nacional para o cadastro de pacientes, inserção de dados clínicos, informações sobre o tratamento, registro de aplicações, além do controle de estoque de medicamentos.

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