Nuwiq, que tem como substância ativa o fator de coagulação (recombinante humano (alfasimoctocogue) foi aprovado pela Anvisa, conforme publicação no dia 2 (dois) de janeiro.
Hemofilia News apurou as novidades sobre esse novo medicamento e traz detalhes em primeira mão.
Algumas das principais dúvidas
e perguntas sobre o Nuwiq.
Apresentações
O novo fator VIII recombinante registrado, Nuwiq® possui aplicação oral ou intravenosa?
"A aplicação é intravenosa, ainda não existem medicamentos por via oral para tratamento da hemofilia. O Nuwiq é produzido nas seguintes apresentação: 250UI, 500UI, 1000UI e 2000U ."
Os concentrados de FVIII denominados no mercado como de longa duração, tem praticamente a mesma vida média demonstrada que esse novo produto registrado, o Nuwiq®.
| Fabricante | Shire/Hemobrás | Biogen | Octapharma | Pfizer |
|---|
FVIII
recombinante | Advate/Hemo8R | Eloctate | Nuwiq | Xyntha |
|---|
Meia- vida
em
adolescentes/ adultos |
9.5h
(2 à 5 anos)
|
|---|
11,2h
(5 á menos de 12)
|
|---|
|
12,0h
(2 à 5 anos)
|
|---|
14,6h
(6 à 11 anos)
|
|---|
|
11,9h
(2 à 5 anos)
|
|---|
13,1h
(6 à 12 amos )
|
|---|
|
Não
disponivel
|
|---|
Não
disponivel
|
|---|
|
|---|
Meia- vida
em
adolescentes/ adultos | l2,0h
(12 à 16; menos
de 16 anos) |
16,4h
(12 à 17anos) |
|---|
19.7
(adultos)
|
|---|
| 17,1h
(15,1 em n=66) | 11,8h |
|---|
| Fabricante | CSL Behring | CSL Behring | LFB | Grifols | axter/Shire |
Octapharma
|
|---|
| FVIII plasmático | Beriate P | Haemate P | Factane | Fandhi | Hemofil |
Immunate
|
|---|
| Meia-vida | 12h | 12,6h | 12,1h | 14,18h | 14h |
12,7h
|
|---|
*Tabela comparativa das meias vidas. Fonte: bula dos produtos
A diferença é que esses produtos possuem uma modificação química da molécula do FVIII para alcançar uma vida média maior. O novo produto registrado, não possui alteração química e apresenta uma vida média semelhante:
Reconstituição
É mais fácil de preparar e infundir?
São 4 apresentações: 250UI, 500UI, 1000UI e 2000UI que se diluem em 2,5mL de água para injeção.
Com apenas 2,5 mL vc consegue infundir 2000UI de FVIII.
A reconstituição desse produto é simples: O produto é comercializado com uma seringa preenchida com água para injeção, frasco com o pó liofilizado, um adaptador com filtro, um escalpe e1 lenço com álcool. Basta colocar o adaptador no frasco, conectar a seringa, passar o água para injeção para o frasco, dissolver e voltar para a seringa. A velocidade de infusão é elevada (4 ml/min), em apenas 38 segundos é infundido o volume de um frasco (qualquer que seja a apresentação).
Aprovação E Utilização
o novo produto Nuwiq® (alfasimoctocogue) foi registrado na Anvisa em 02/01/2017, o que quer dizer que pode ser utilizado no Brasil.
Para ser usado no tratamento de pacientes com hemofilia, deve ser incorporado ao conjunto de medicamentos que o Ministério da Saúde adota para tratamento de hemofilia, através da Coordenação Geral do Sangue e Hemoderivados e Hemobrás.
O medicamento foi registrado como produto biológico novo, para a terapia de substituição do fator VIII da coagulação humana e utilizado para o tratamento e prevenção de hemorragias em pacientes com hemofilia A.
O fator VIII está presente no sangue e é necessário para formar coágulos e estancar sangramentos de forma natural no organismo. Em pessoas com hemofilia A, a ausência desta substância faz com que o paciente possa ter sangramentos nas articulações e mesmo intracranianos.
O Nuwiq® (alfasimoctocogue) pode ser utilizado em todas as faixas etárias e foi aprovado com a indicação para “o tratamento e profilaxia de sangramentos em pacientes com hemofilia A (deficiência congênita do fator VIII de coagulação)”.
______________________
Fontes: Octapharma, ANVISA, Ministério da Saúde.
Octapharma anunciou hoje que novos dados sobre os benefícios do Nuwiq ® em pacientes com hemofilia A foram apresentados durante um simpósio no recente Congresso Mundial 2018 da Federação Mundial de Hemofilia (WFH) em Glasgow, Escócia.
O Nuwiq ® é um FVIII recombinante (rFVIII) de 4 a geração derivado da linha celular humana aprovado para a prevenção e tratamento de episódios de hemorragia em pacientes de todas as idades com hemofilia A.
O simpósio intitulado " Going further to meet clinical needs: New data with Nuwiq ® ▼ (simoctocog alfa; human-cl rFVIII) from clinical trials and real-world experience ", centrou-se nos desafios do cenário atual de tratamento da hemofilia e oportunidades para melhorar o atendimento ao paciente.
O simpósio, presidido por Craig Kessler, abordou a realidade de que dois pacientes com hemofilia A não são iguais.
Uma abordagem de tratamento ideal deve, portanto, refletir o perfil de cada paciente de forma individual. Esforçando-se para alcançar esse objetivo, foram apresentadas duas abordagens para o uso de dados farmacocinéticos (PK) com o objetivo de personalizar a profilaxia com Nuwiq ® . John Pasi (The Royal London Hospital - Londres, Reino Unido) compartilhou um resumo do estudo NuPreviq, que utiliza o perfil PK de um indivíduo para otimizar o plano de tratamento
1 . Essa abordagem de dosagem individualizada permitiu que mais da metade (57%) dos pacientes no estudo NuPreviq reduzissem a dose com Nuwiq ® para duas vezes por semana ou menos, mantendo uma proteção efetiva contra a hemorragia (mediana da taxa anualizada de sangramento [intervalo interquartil]): 0 [0, 1,9]) para todas as hemorragias). Durante a profilaxia personalizada com Nuwiq ® , 83% dos pacientes estavam espontaneamente livres de sangramento. Uma segunda abordagem, usando o WAPPS (Programa de Farmacocinética da População AcessívelàWeb), foi apresentada por Stacy Croteau (Boston Children's Hospital - Boston, EUA).
Essa abordagem usa a análise PK de um grupo de pessoas para prever o tratamento ideal para um indivíduo e fornece uma abordagem flexível para a dosagem que requer menos amostras. Um modelo específico do WAPPS para Nuwiq ® está disponível e é baseado em dados farmacocinéticos de 114 pacientes, incluindo 26 crianças, tratados com Nuwiq ® . Essas abordagens representam passos promissores para a obtenção de cuidados personalizados de hemofilia. Para pacientes não tratados previamente (PUPs), o risco de desenvolvimento de inibidores continua sendo a maior preocupação no tratamento da hemofilia. Ellis Neufeld (St. Jude Children's Research Hospital - Memphis, EUA) apresentou uma visão geral dos dados provisórios do estudo NuProtect, que está investigando o Nuwiq ® em PUPs
2 . Os dados temporários indicam uma incidência cumulativa de inibidores de título alto de apenas 12,8% em pacientes tratados com Nuwiq ® . A apresentação também incluiu dados de uma subanálise recente do desenvolvimento de inibidores com base no status de mutação do gene F8 F8 dos pacientes
3 . Esta análise demonstrou uma incidência cumulativa de inibidores de 26,7% em pacientes com mutações de alto risco, enquanto nenhum paciente com mutações de baixo risco desenvolveu inibidores. Dan Hart (The Royal London Hospital - Londres, Reino Unido) apresentou uma nova abordagem genômica para aprofundar a análise dos dados do estudo NuProtect, com o objetivo de prever o risco de inibidores usando perfis transcricionais. Ri Liesner (Great Ormond Hospital for Children - Londres, Reino Unido) apresentou dados reais sobre o uso do Nuwi ® para a indução da tolerância imunológica (ITI), que continua sendo a única estratégia comprovada para erradicar os inibidores.
Três dos cinco pacientes na coorte alcançaram a erradicação de inibidores, enquanto os outros dois permanecem em ITI e mostram um declínio contínuo nos níveis de inibidores. Larisa Belyanskaya, diretora de IBU Haematology da Octapharma afirmou que " nós da Octapharma estamos satisfeitos com os excelentes dados apresentados na WFH 2018, que se baseiam na crescente riqueza de experiências positivas com o Nuwiq ® .
A ampla gama de dados demonstra o valor em expansão na prática clínica do Nuwiq ® e destaca o compromisso da Octapharma de 'ir além' para abordar as demandas em desenvolvimento dos pacientes com hemofilia A ". Olaf Walter, membro do conselho da Octapharma, acrescentou: " "Os dados apresentados no simpósio se baseiam em um amplo portfólio de experiência clínica com o Nuwiq ® .
O congresso da WFH é uma plataforma-chave para compartilhar informações no campo da hemofilia e a Octapharma tem o orgulho de apresentar novos dados sobre o Nuwiqà comunidade internacional de hemofilia neste encontro ".
Sobre o Nuwiq ®
O Nuwiq ® é uma proteína rFVIII de quarta geração
Sobre o Nuwiq
O Nuwiq ® é uma proteína rFVIII de 4 a geração 4 , produzida em uma linha celular humana sem modificação química ou fusão com qualquer outra proteína 5 . O Nuwiq ® é cultivado sem aditivos de origem humana ou animal 5 , é desprovido de epítopos antigênicos de proteína não humana 6 e tem uma alta afinidade segundo o fator de coagulação de von Willebrand 7 . O tratamento com Nuwiq ® foi avaliado em sete ensaios clínicos concluídos que incluíram 201 pacientes tratados previamente 8,9com hemofilia A grave, incluindo 59 crianças 10 . O Nuwiq ® está aprovado para uso no tratamento e profilaxia de hemorragia em todas as faixas etárias de pacientes tratados previamente com hemofilia A na UE, EUA, Canadá, Austrália, América Latina e Rússia. Outras propostas mundiais para o Nuwiq ® estão sendo planejadas.
Sobre A Hemofilia A
A hemofilia A é uma doença hereditária ligada ao cromossomo X causada pela deficiência de FVIII que, se não tratada, provoca hemorragias nos músculos e articulações e, consequentemente, artropatia e morbidade grave. O tratamento profilático de reposição do FVIII reduz o número de episódios de sangramento e o risco de lesões articulares permanentes. Este distúrbio afeta um em cada 5 mil a 10 mil homens em todo o mundo e 75% dos casos de hemofilia não são diagnosticados ou tratados. O desenvolvimento de anticorpos que neutralizam o FVIII (inibidores do FVIII) contra o FVIII injetado representa a complicação mais séria do tratamento. O risco cumulativo de desenvolvimento de inibidores do FVIII é de até 39% dos casos.
Sobre a Octapharma
A visão da Octapharma é: "Nossa paixão nos leva a fornecer novas soluções de saúde que promovem o avanço da vida humana". Com sede em Lachen, Suíça, a Octapharma é uma das maiores fabricantes de proteína humana no mundo, desenvolvendo e produzindo proteínas humanas a partir do plasma humano e linhas de células humanas. Como uma empresa familiar, a Octapharma acredita no investimento para fazer diferença nas vidas das pessoas - e vem fazendo isto desde 1983, pois está no nosso sangue.
Os valores da nossa empresa são Propriedade, Integridade, Liderança, Sustentabilidade e Empreendedorismo. Em 2017, o Grupo obteve 1,72 bilhão de euros em receitas e um resultado operacional de 349 milhões de euros.
Além disso, investiu 287 milhões de euros para garantir a prosperidade futura.
A Octapharma emprega por volta de 7,7 mil pessoas em todo o mundo para apoiar o tratamento de pacientes em 113 países com produtos em três áreas terapêuticas: • Hematologia (distúrbios da coagulação) • Imunoterapia (doenças imunológicas) • Cuidados intensivos.
A Octapharma possui sete locais de P&D e seis unidades de produção de última geração na Áustria, França, Alemanha, México e Suécia.
Para mais informações, acesse www.octapharma.com
Fontes:Octafarma e Portal Terra.
Referências: 1. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017;23:697-704. 2. Liesner R, et al. Haemophilia 2018;24:211-220. 3. Liesner R, et al. Blood eLetter 2018; disponível em http://www.bloodjournal.org/content/early/2017/08/02/blood-2017-06-791756
