fevereiro 2017

MUDANÇAS NOS ESCALPES E EMBALAGENS DO HEMO-8r

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 22:55 / comment : 0

A Hemobrás informou da mudança de escalpe dos kits de fatores recombinantes e da embalagem, alterações no Hemo-8r

Para maior conforto na administração e preservação das veias, a agulha de calibre 23G que compõe o kit de infusão do fator Hemo-8r está sendo substituída por uma agulha de menor calibre, de 25G.

Essa foi uma reivindicação da Federação Brasileira de Hemofilia, devido a anseio dos usuários.

Os usuários a muito vinham pleiteando isso, para facilitar a punção, principalmente nas crianças.

Muitos pais vinham comprando do próprio bolso, por acharem que esse calibre seria melhor....

A mudança agora é uma realidade e está sendo atendida de forma gradativa em todas as apresentações. Além disso, as embalagens terão alterações quanto ao nome do fabricante. Confira o Ofício: oficio-circular-no-5392-2016-hemobras-2

As embalagens do Hemo-8r sofreram também uma alteração, o fabricante do Hemo-8r, recentemente passou por um processo de cisão empresarial, que resultou na alteração de sua Razão Social. Houve portante uma alteração no nome do fabricante. As características e processos de produção, conforme esclarecem a Hemobras não sofrerão alterações.

Antes

Depois

OFICIO DA HEMOBRÁS

CONCEDIDA PATENTE A NOVO RECOMBINANTE

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 22:24 / comment : 0

Componente do sangue, desenvolvido por engenharia genética a partir de células humanas para tratamento da hemofilia produzido pela USP traz inovação em relação aos demais em estudo e existentes. Recebeu patente nos Estados Unidos.

O fator VIII é um componente do sangue que falta nos portadores de hemofilia A. Para suprir esta deficiência, o Centro de Terapia Celular da USP criou uma nova tecnologia para a produção do fator VIII recombinante.

Esta inovação acaba de receber do governo dos Estados Unidos a patente para sua produção internacional.

Segundo os pesquisadores do CTC, trata-se de uma plataforma totalmente desenvolvida nos laboratórios da Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto e que permite a fabricação de um produto mais seguro (livre de potenciais viroses humanas), com custo reduzido e muito mais estável que os disponíveis no mercado hoje em dia.

O novo fator VIII recombinante é produzido em células humanas, enquanto os produtos comerciais usam células murinas (células de camundongos), este é um diferencial importante para os especialistas, pois “a produção em células murinas gera uma proteína com diferenças em relação à encontrada no plasma humano”.

Segundo Virginia Picanço Castro, pesquisadora do Hemocentro, a produção realizada em células humanas é capaz de gerar uma proteína idêntica à proteína do plasma humano. “O resultado é uma melhor eficácia do produto e menos efeitos colaterais, como formação de anticorpos contra a proteína recombinante”. Reconhecimento e proteção internacionais.

A importância da patente norte-americana, dizem os pesquisadores, está no reconhecimento internacional da inovação tecnológica da plataforma desenvolvida pelo CTC.

O fator VIII recombinante ribeirão-pretano é produzido em células humanas, ao contrário das demais (nacionais e internacionais) encontradas hoje no mercado.

Também importa para a equipe da USP o fato da “patente americana ser uma salvaguarda para que a plataforma de produção desenvolvida pelo CTC seja reconhecida e protegida internacionalmente”.

No Brasil, o Ministério da Saúde já havia aprovado o uso do fator VIII recombinante para o tratamento da hemofilia A em 7 de março de 2013.

Segundo o órgão, antes dessa decisão, o país havia gasto R$ 522 milhões na importação de fatores VIII nos anos 2011, 2012 e primeiro trimestre de 2013.

O Centro de Terapia Celular da USP é um dos Centros de Pesquisa, Inovação e Difusão (CEPID), apoiados pela Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo (FAPESP), que fica na Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto.

O grupo é coordenado pelo professor Dimas Tadeu Covas, da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP) da USP e desenvolve há 15 anos pesquisas relacionadas à produção de fator FVIII e FIX (relacionados à coagulação), utilizando células humanas.

Os pesquisadores Dimas Tadeu Covas, Elisa Carbolante, Kamilla Swiech e Virginia Picanço Castro foram as responsáveis pelo desenvolvimento do trabalho.

A plataforma está registrada no United States Patent and Trademark Office sob o número US 8,969,041 B2, com validade até 19 de janeiro de 2032.

Gestor de Difusão – Centro de Terapia Celular – CEPID Ribeirão Preto).

Acesso em:

http://ribeirao.usp.br/?p=2641

Fábrica de hemoderivados esquecida gastou milhões mas nunca funcionou

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 01:24 / comment : 0

A fábrica inacabada está localizada no canto direito da foto, logo em frente à caixa d'água cilíndrica

DE SÃO PAULO

20/02/2017 02h00

Apesar de a Lei Federal 10.972, de 2 de dezembro de 2004 ter autorizado a criação da Hemobrás, e de, o seu estatuto ter sido aprovado pelo Decreto 5.402, de 28 de março de 2005, e ter começado a funcionar em setembro do mesmo ano, quando houve a nomeação da primeira direção, em 2008, o Instituto Butantan começou a construir outra fábrica de derivados de sangue no país.

A ideia seria aproveitar o excedente de plasma da Hemobrás, que ainda nem havia tido a construção iniciada.

Um dia histórico nas palavras do então governador de São Paulo, José Serra (PSDB), seria, segundo disseram, a primeira fábrica de hemoderivados do Brasil.

Com cerca de 10 mil metros quadrados, a unidade deveria estar funcionando desde 2010, produzindo medicamentos importantes, hoje importados, para o tratamento de doenças como hemofilia e Aids.

À época, o governo de São Paulo, ao qual o instituto é vinculado, tinha a expectativa de que 150 mil litros de plasma fossem processados anualmente na planta."A fábrica será construída mesmo que os recursos partam exclusivamente do tesouro estadual", afirmou Serra na assinatura do contrato. "A gente sabe que aqui no Butantan qualquer investimento dá certo", declarou.

A história, no entanto, mostra que nem tudo funciona tão bem assim por lá. Auditoria obtida pela Folha revela que houve erros de planejamento no projeto e que, para a fábrica entrar em operação, será necessário gastar mais R$ 437,6 milhões. A atual direção do instituto diz que o valor passa por revisão e que será menor.

ERROS

O principal erro encontrado pela Colorado Consultoria Contábil, que a pedido do governo analisou a situação do instituto presidido pelo imunologista Jorge Kalil, é pueril: a falta de matéria-prima.

Segundo a auditoria, R$ 239,4 milhões foram gastos sendo que até hoje "não foi equacionado o acesso do Butantan ao plasma para fracionamento", o que impede o prosseguimento do projeto.

O país produz, a partir da doação voluntária de sangue, cerca de 400 mil litros de plasma em condições de utilização terapêutica. A lei impede que o plasma a ser processados seja comprado.

Pelo acordo do Butantan com o governo federal, o instituto só pode ter acesso ao que exceder ao suprimento da Hemobras (empresa da União, localizada em Pernambuco), estipulado em 500 mil litros/ano.

Ou seja, como não havia (e nem há ainda hoje) matéria-prima garantida para o Butantan, a montagem da fábrica foi paralisada em 2010.

Com isso, equipamentos comprados há mais de seis anos estão guardados e, segundo a auditoria, "desconhece-se o seu estado operacional visto que, neste intervalo, não foram realizadas inspeções ou manutenções".

O Butantan alega que o governo federal havia se comprometido a fornecer o plasma necessário quando a fábrica entrasse em operação, mas depois passou a priorizar a Hemobras.

Outro problema, de acordo com a auditoria, decorre do fato de que o instituto optou por utilizar uma tecnologia inovadora, mas que nunca fora implementada em larga escala em lugar algum. A capacidade de processamento dessa tecnologia, afirma o documento, é inferior à necessidade do país.

A empresa que examinou o Butantan entende que outra grande deficiência do projeto foi o aspecto econômico-financeiro. "Não foram apresentados estudos de viabilidade, o que leva à dúvida se foram feitos", diz. "Se foram, certamente não foram feitos de forma profissional."

OUTRO LADO

A direção do Instituto Butantan, órgão ligado ao governo paulista, afirma que são boas as perspectivas de um acordo com a União para a disponibilização do plasma, sem o qual a fábrica não terá como entrar em operação.

O valor para o término das obras, calculado em R$ 437,6 milhões pela auditoria contratada pelo governo Geraldo Alckmin (PSDB), está sendo revisto, segundo o instituto. "Será inferior", afirmou a direção do Butantã, em nota.

O instituto, que considera a fábrica imprescindível, dado que o Brasil depende ainda hoje de importações para o tratamento de hemofílicos, afirma, no entanto, não ter uma nova previsão para o início da operação. Quando o projeto foi anunciado publicamente pelo então governador Serra, a data era 2010.

O instituto diz que não procede a crítica feita pelos auditores à capacidade de processamento de plasma da fábrica. "A planta tem capacidade teórica de processar 200 mil litros/ano, mas pode ser expandida num curto prazo para 500 mil litros/ano."

Fonte original - Folha de Sao Paulo - rOGÉRIO GENTILE

Apesar da ordem de serviço assinada em 2006 para sua construção a Hemobrás ainda nunca produziu. As datas que começaria a produzir foram sendo adiadas, uma operação apurou um esquema de corrupção. Essa nova fábrica e a possibilidade de uma terceira a ser construída revela um jogo de interesses e politica. .

Os rumos da Hemobrás ainda são incertos. Mas sua importância é indiscutível. Espera se que esse embroglio fique para trás e a Hemobrás ocupe o lugar que merece.

EBC - Publicado em 23.03.2018

O presidente Michel Temer anunciou R$ 642,9 milhões para concluir a fábrica da Empresa Brasileira de Hemoderivados e Biotecnologia (Hemobrás) em Goiana, na Região Metropolitana do Recife, junto com anuncio da assinatura do protocolo de intenção de uma nova parceria tecnológica firmada entre a Hemobrás/Ministério da Saúde e Tecpar/Octapharma, para transferência de tecnologia. Com os novos investimentos, a fábrica deverá estar concluída em dois anos. Segundo Temer, os incentivos realizados na fábrica vêm em resposta à dimensão e importância da Hemobrás para a produção de hemoderivados. "Nós estamos ligando a responsabilidade fiscal com a responsabilidade social", considerou. Do total de investimentos, R$ 195,5 milhões foram destinados pelo Ministério da Saúde; R$ 101,1 milhões de recursos próprios da Hemobrás e R$ 346,2 milhões deverão ser destinados da nova parceira, a Octapharma. O novo parceiro tecnológico poderá substituir a empresa francesa LFB.

Em março de 2001, a Lei 10.205, definiu a crianção de uma fabrica nacional de hemoderivados, através da A norma regulamenta o parágrafo 4º, do Artigo 199 da Constituição Federal, relativo à coleta, processamento, estocagem, distribuição e aplicação do sangue, seus componentes e derivados.

A lei de criação da Empresa Brasileira de Hemoderivados e Biotecnologia (Hemobrás), de nº 10.972, data de 2 de dezembro de 2004.

O estatuto dessa estatal vinculada ao Ministério da Saúde consta no Decreto 5.402, de 28 de março de 2005.

O sonho de ter uma estatal do sangue brasileiro foi concretizado em setembro de 2005, quando houve a nomeação de sua primeira direção.

A empresa, que operava em um pequeno escritório em Brasília, conseguiu, pouco a pouco, se institucionalizar, realizar pesquisas, trabalhos de auditoria em hemocentros e, paralelamente a estas atividades, avançar no projeto de construção daquela que será a maior fábrica de hemoderivados da América Latina, cuja construção foi iniciada em 2010 e deveria ser concluída em 2014.

Medicamento para artrite reumatoide é incorporado pelo SUS

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 00:26 / comment : 0

Paula Felix , O Estado de S. Paulo 07 Fevereiro 2017 |

Pessoas com artrite reumatoide poderão contar com mais um medicamento para tratamento no Sistema Único de Saúde (SUS), o citrato de tofacitinibe.

Citrato de tofacitinibe é o primeiro remédio com administração oral ofertado pelo sistema que pode ser usado por pacientes com artrite reumatoide ativa, moderada a grave 1.

Um remédio de alto custo para artrite reumatoide foi incorporado ao rol de medicamentos do Sistema Único de Saúde (SUS) e será uma opção para pacientes que não tiveram respostas positivas com um ou mais tratamentos capazes de mudar o curso da doença.

O Sistema Único de Saúde (SUS) tem até seis meses para disponibilizar o medicamento a todo o país.

A indicação do medicamento é direcionada a pacientes adultos com artrite reumatoide ativa, moderada a grave, com resposta inadequada a um ou mais medicamentos modificadores do curso da doença.

A artrose pode ser uma das sequelas decorrentes da hemofilia, se não houver tratamento adequado para hemofilia. Muitos hemofílicos que viveram em épocas anteriores à dose domiciliar e profilaxia, adquiriram sequelas, dentre elas a artrose. O novo medicamento pode trazer mais qualidade de vida para estes.

A proposta de incorporação apresentada pela Conitec, responsável pela indicação de novas tecnologias ao SUS, avaliou a eficácia e segurança em comparação com as alternativas já contempladas, bem como com o impacto orçamentário gerado pela incorporação e com a experiência internacional na utilização desse medicamento.

A artrite reumatoide é uma doença autoimune, inflamatória, sistêmica e crônica.

No Brasil, um estudo de 2004 mostrou prevalência de 0,46%, representando quase um milhão de pessoas com essa doença.

A incidência da doença artrite reumatoide aumenta com a idade e o maior pico é entre os 30 e 50 anos.

O sexo feminino é o mais acometido pela doença, cerca de duas a três vezes em relação ao sexo masculino.

Se não forem tratadas, 20 a 30% das pessoas com artrite reumatoide ficam permanentemente incapazes de realizar suas atividades, após três anos do diagnóstico.

Artrose e Hemofilia

Sem o tratamento adequado a hemofilia pode causar sequelas, dentre elas. as artroses são as mais comuns. Prevenir é o melhor caminho, com a reposição adequada de fator e a prática de fisioterapia e atividades físicas.

Fonte: Ministério da Saúde, Jornal da Paraíba.

Novo Protocolo garante tratamento de hepatite C para todos os brasileiros

Novo Protocolo garante tratamento de hepatite C para todos os brasileiros.

Deverão ser tratadas 657 mil pessoas nos próximos anos para hepatites virais.

No caso da hepatite C, a expectativa é ofertar tratamento para mais 50 mil pessoas somente neste ano.

Todos as pessoas diagnosticados com Hepatite C contarão com tratamento gratuito no Sistema Único de Saúde (SUS), independentemente do dano no fígado.

A atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas das Hepatites Virais foi publicada no Diário Oficial da União desta quinta-feira (15/3).

A ampliação da assistência faz parte da estratégia do Ministério da Saúde que visa atingir a meta de eliminar a enfermidade até 2030.

A universalização do tratamento foi anunciada ano passado pelo ministro da Saúde, Ricardo Barros, durante a abertura da Cúpula Mundial de Hepatites 2017 – World Hepatitis Summit.

O novo documento atualiza a ampliação do tratamento, diminuindo o tempo e melhorando a qualidade da assistência, na medida em que proporciona menos efeitos colaterais.

Com o novo protocolo, o Ministério amplia o tratamento a todos os pacientes, permitindo inclusive alternativas para aqueles que não tiverem obtido a resposta virológica em tratamentos anteriores.

O protocolo também traz novas indicações de tratamento, como nos casos de coinfecção hepatite B e C que serão priorizados, independente do grau de fibrose; ampliação do acesso aos pacientes com Hemoglobinopatias e outras anemias hemolíticas, hemofilia e outras coagulopatias hereditárias que acentuam a evolução da lesão hepática.

NOTA DE ESCLARECIMENTO - CASO DO VALDIR QUE AGUARDA CIRURGIA

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 21:14 / comment : 0

A FBH vem por meio desta esclarecer que, desde de que teve conhecimento do caso de Valdir Pereira dos Santos, residente na cidade de Cacoal (RO), contatou imediatamente a Associação dos Hemofílicos e Pessoas com Doenças Hemorrágicas Hereditárias de Rondônia (AHPADERON) a fim de prestar todo o apoio e suporte necessário para o alcance da solução mais apropriada, assim como para que o paciente e familiares fossem adequadamente assistidos.

Por meio do grande empenho e da atuação incisiva da Associação, o paciente foi transferido para Porto Velho e teve acesso a exames até então ainda não realizados.

Além do apoio e acompanhamento presencial do caso pela representante da Associação, a família foi instruída pela mesma a entrar com ação no Ministério Público para agilizar a realização da cirurgia que, segundo o hospital, ainda não foi feita por falta de material cirúrgico.

Nos solidarizamos com o sofrimento do paciente e sua família e permaneceremos atuando junto a Associação no sentido de obter a resolução deste caso o mais brevemente possível.

Federação Brasileira de Hemofilia

_______

Entenda o caso

AValdir fraturou O fêmur em uma queda. Internado no hospital de Cacoal, por ser hemofílico, não foi atendido de pronto. Por não ter médicos especializados em hemofilia e ser muito desconhecida pela maioria das pessoas, até profissionais de saúde, ficou sem uma solução por alguns dias. Seu caso foi finamente repassado a Secretaria Municipal de Saúde.

No debate de como proceder com ele e idas e vindas em busca de um médico que pegasse o caso, o tempo passou. Repassado posteriormente para o TFD (Tratamento Fora de Domicilio).

Valdir fraturou o fêmur em novembro. Em dezembro, no TFD deveria se definir como e para onde transferir. Com a demora a família começou a procurar ajuda. Nas redes sociais, chegou a associação local de hemofilia. Mas devido ao período de ferias, não conseguiram contato. Pouco antes do dia 20 de dezembro, a Federação Brasileira de Hemofilia foi informada do caso. Acionou a Associação local, que mesmo em período de recesso passou a acompanhar o caso. O senhor Valdir, deveria ser encaminhado para o Hemocentro de Rondônia, ou para um hospital de Rondônia onde tivesse acompanhamento do hemocentro.

Mas também na capital, Porto Velho, os médicos não se consideravam aptos ou seguros a fazer a cirurgia. Começou se uma peregrinação. Levantou se a possibilidade de encaminhar para outro estado.

No Rio de Janeiro, no INTO, não havia possibilidade no momento, em Curitiba o médico responsável estava de féria e viajando. Com o caso nas redes sociais, muitos tentaram ajudar. O próprio médico de Curitiba, mesmo de férias, recebeu por e-mail os exames e orientou como deveria ser o procedimento. Foram orçados preços da cirurgia particular em vários hospitais de diversas cidades, com a hipótese de que, a justiça pudesse determinar o tratamento particular pago pelo estado.

Ainda em Dezembro, dois médicos foram apontados como capazes de fazer a operação, um do Pará e outro de Rondônia. Mas ambos de férias.

No TFD estadual, debatia se e tentava-se uma solução, com intermediação da Federação Brasileira de Hemofilia. Em Janeiro, com a possibilidade de retorno de férias de alguns profissionais de saúde, surgiu a expectativa de que o caso se resolvesse. Até então o senhor Valdir não havia recebido fator.

Acionado o Hemocentro na capital, o prontuario do paciente demorou a ser encontrado, bem como exames de coagulação.

Em 24 de janeiro, finalmente transferido para capital, iria passar então no ortopedista. O hemocentro em busca dos exames. dia 30 novos exames foram feitos.

Estava prevista a cirurgia, mas a quebra de um equipamento adiou. Equipamento consertado, faltava uma haste para a cirurgia..... e o caso se arrasta. Uma conjuntura de fatores trouxe a esse lamentável problema.

Esclarecimentos sobre a escassez e falta de fator em alguns estados

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 10:15 / comment : 0

Prezados pacientes e familiares,

A FBH vem por meio desta, prestar esclarecimentos quanto a escassez de medicamentos pró coagulantes em alguns estados do país, sobretudo nos estados de São Paulo e do Rio de Janeiro, há vários meses. Esse cenário se deve a falhas no registro do sistema HEMOVIDA WEB COAGULOPATIAS do Ministério da Saúde, alimentado pelos profissionais dos CTHs.

Esse sistema integra os CTH’s de todo o Brasil e a Coordenação Geral de Sangue e Hemoderivados (CGSH) do Ministério da Saúde (MS) e possibilita o armazenamento e processamento de dados relacionados ao tratamento das pessoas com coagulopatias hereditárias.

É por meio dos dados imputados nesse sistema que o quantitativo de compra e de distribuição de fatores é definido a cada estado do país e também a cada CTH. Desde 2014 , temos acionado a CGSH, o Ministério Público Estadual de diversos estados, o Ministério Público Federal e também o Tribunal de Contas da União como forma de buscar ajuda na resolução desse problema que muito afeta a qualidade de vida das pessoas com hemofilia e seus familiares.

Ao longo destes anos, o trabalho do TCU e MPU colaboraram para que a CGSH adequasse, aos poucos, a distribuição dos medicamentos após uma reestruturação no sistema de registros e implementação do módulo controle de estoque. No entanto, esta distribuição está completamente atrelada ao registro estrito de todos os medicamentos no sistema Hemovida Web Coagulopatias.

E este registro não tem sido realizado adequadamente nos CTHs destes estados, tendo gerado diferenças que estão repercutindo de forma profundamente negativa na vida dos pacientes desde setembro de 2016.

É importante ressaltar que, segundo o Ministério da Saúde, o medicamento está disponível no estoque, mas não pode ser enviado enquanto essas pendências não forem solucionadas.

Muitos pacientes não estão mais fazendo o tratamento prescrito pois não conseguem retirar o medicamento no CTH para levar para casa.

O não tratamento preventivo leva o paciente a sequelas graves, deficiência física e invalidez, o que gera mais custos (diretos e indiretos) ao governo.

Diante desta situação, solicitamos que, no caso de qualquer diminuição na quantidade de doses recebidas, (que deve ser o suficiente para um mês de tratamento), a FBH seja comunicada através do e-mail

comunicacao@hemofiliabrasil.org.br

O e-mail deve conter o nome completo do paciente, diagnóstico, o CTH onde é tratado e qual é a situação.

Estamos registrando todas as queixas e encaminhando aos órgãos competentes dos referidos estados para que nos ajudem a fazer com que este registro seja feito adequadamente.

É muito importante que esta informação seja repassada para FBH pois, na medida em que existem falhas neste registro, além da falta atual do medicamento, esta situação também causará a diminuição do quantitativo de medicamentos pró coagulantes adquiridos no próximo ano.

Mariana Leme Battazza Freire
Federação Brasileira de Hemofilia
Presidente

Quem Tiver Problemas no Tratamento

Deve Informar À FBH - comunicação@hemofiliabrasil.org

ESTUDO CLÍNICO BMN 270 SOBRE TERAPIA GENETICA PARA HEMOFILIA A COM BONS RESULTADOS

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 10:08 / comment : 0

Reportagem de 2017

Estudo sobre a Terapia Gênica para Hemofilia A da farmacêutica BioMarin demonstra aumento dos níveis de Fator VIII.

A BioMarin Pharmaceutical Inc., relatou atualizações positivas em relação ao estudo clínico BMN 270, sobre a terapia gênica para Hemofilia A, que atualmente encontra-se em andamento, na fase 1/2.

Estes resultados provisórios foram apresentados na 35ª Conferência Anual da J.P. Morgan Healthcare, que acontece entre 9 e 13 de janeiro de 2017, em San Francisco, CA.

O BMN 270 utiliza vírus adeno-associados (AAVs) como veículos de entrega, ou vetores, para transportar os códigos genéticos que estimulam a produção da proteína do fator VIII (FVIII) que é deficiente em pessoas com hemofilia A. Idealmente, os AAVs entregam o material genético em células vivas para sustentar o efeito terapêutico sem causar doenças ou desencadear respostas imunes significativas.

O objetivo do estudo, que ainda está em andamento, é avaliar a segurança ea eficácia da BMN 270 em até 15 indivíduos com hemofilia A grave.

Até o momento, um total de nove pacientes receberam uma única dose da terapia e sete destes foram tratados com doses maiores.

O acompanhamento dos pacientes pós-terapia variou de 34 a 50 semanas.

Dados baseados na leitura mais recente de cada paciente mostraram que seis dos sete pacientes no grupo de dose alta continuam a ter níveis de FVIII acima de 50%, enquanto o sétimo continua a ter mais de 15%.

Estas percentagens transportam efetivamente os pacientes graves (menos de 1%) para moderados (5% a 40%) ou normais (50% -150%). Mesmo um aumento modesto nos níveis de FVIII para um dos indivíduos com hemofilia A, esse resultado pode levar a uma redução significativa nas complicações hemorrágicas e tem um impacto significativo na qualidade de vida.

Para os seis pacientestratados com dose alta, que estavam previamente em regime profilático com FVIII, a taxa média anual de hemorragia (ABR) diminuiu 91%,ou seja; de 16,3 hemorragias por ano antes de receber BMN 270 para 1,5 hemorragia por ano.

A diferença foi constatada duas semanas após ter recebido a terapia. Para esses mesmos seis pacientes, as infusões médias anuais de FVIII caíram 98%, de 136,7 para 2,9.

Além disso, seis dos sete pacientes no grupo de dose alta estão dentro da gama normal de alanina aminotransferase (ALT), e um paciente está quase 5% acima do limite normal.

Os testes ALT ajudam a detectar níveis elevados de enzimas no sangue e consequentes efeitos adversos na função hepática. Alguns dos pacientes experimentais iniciais apresentaram níveis elevados de ATL, portanto os pesquisadores inicialmente decidiram administrar corticosteróides profiláticos (hormônios esteróides) a todos os pacientes.

Os pacientes diminuíram com sucesso os esteróides sem impacto significativo duradouro na expressão de FVIII ou nos níveis de ALT. A necessidade de corticosteróides profiláticos tem sido removida para todos os pacientes recém-inscritos no estudo. “Esses dados continuam mostrando evidências promissoras de que a restauração da função da coagulação pode ser alcançada pela terapia gênica”, disse John Pasi, PhD, FRCP, Professor de Hemostasia e Trombose em Barts e da Escola de Medicina e Odontologia de Londres.

Ele é o principal investigador do ensaio clínico BMN 270 na Fase 1/2. “O aumento nos níveis de fator VIII que temos visto tem o potencial para estancar o sangramento dos pacientes e mudou a forma como pensamos o tratamento da hemofilia.

Pela primeira vez podemos realmente começar a considerar a oportunidade para os nossos pacientes de viver uma vida mais normal. ”

Fonte: Comunicado de imprensa da BioMarin datado de 8 de janeiro de 2017

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