fevereiro 2019

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 19:24 / comment : 0

A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) ("Ta1keda"), líder global em biotecnologia em doenças raras, anunciou hoje os resultados do ensaio clínico de Fase IIIb/IV para o ADYNOVATE no 12o Congresso Anual da Associação Europeia de Hemofilia e Doenças Relacionadas (EAHAD), de 6 a 9 de fevereiro, em Praga (República Checa).

O estudo PROPEL é um estudo prospectivo, aleatório e multicêntrico que compara a segurança e a eficácia do ADYNOVATE após a profilaxia guiada por PK visando dois níveis mínimos do Fator VIII em indivíduos com hemofilia A grave.

O estudo mostrou que a profilaxia ADYNOVATE visando 8-12% (ALTO) versus 1-3% (BAIXO) dos níveis mínimos foi associada a uma tendência em direção a uma proporção maior de pacientes com a taxa anualizada de hemorragias (ABR) total igual a 0 (66% ALTO vs 39% BAIXO, p=0,075).

O grupo ALTO também foi associado a uma tendência a um ABR total mais baixo, bem como uma maior proporção de pacientes com todas as taxas anualizadas de hemorragias articulares (AJBR) iguais a 0 (90% ALTO vs 68% BAIXO) e todas as ABR espontâneas iguais a 0 (84% ALTO vs 61% BAIXO).

Os dados sugerem que a otimização dos perfis do FVIII por meio de dosagem controlada por PK que visa níveis mínimos de 8-12% foi possível alcançar de maneira consistente e uma maior personalização do tratamento para pacientes com hemofilia A deve ser considerada.

Os perfis de segurança foram comparáveis e consistentes com os testes ADYNOVATE anteriores.

As análises contínuas caracterizarão a relação entre a dosagem adaptada de PK dos níveis de ADYNOVATE FVIII e os casos de hemorragia. "O estudo reitera a importância da profilaxia personalizada para as pessoas que vivem com hemofilia", disse o Dr. Robert Klamroth, chefe do Departamento de Medicina Interna de Angiologia e Distúrbios da Coagulação e diretor do Centro de Tratamento de Hemofilia Compreensiva e da Unidade de Hemostasia e Trombose do Vivantes Klinikum em Berlim (Alemanha).

"As descobertas sugerem a necessidade de medir os níveis reais de FVIII e mostram uma tendência clara de que se formos capazes de manter os níveis de FVIII em uma faixa mais alta, pode haver melhores resultados para os pacientes, incluindo uma proteção aumentada contra a hemorragia que poderia ajudar mais pacientes a atingir zero hemorragias."

"Na Takeda, temos orgulho da herança hematológica que a Shire e a Baxalta construíram ao longo de 60 anos e planejamos expandi-la por meio de pesquisa e inovação contínuas, incluindo o foco contínuo na substituição direta de fatores", afirmou o Dr. Wolfhard Erdlenbruch, vice-presidente do Departamento de Hematologia de Assuntos Médicos Globais da Takeda.

"Estamos entusiasmados por estar no EAHAD e compartilhar os resultados do estudo PROPEL. Não tinham sido relatadas anteriormente taxas de zero hemorragias e zero hemorragias articulares espontâneas neste estudo com pessoas que vivem com hemofilia A. Isso confirma que os níveis de fator são importantes e nos aproximam ainda mais da meta de atendimento otimizado e personalizado ao paciente, uma vez que cada hemorragia importa." Além do PROPEL, a Takeda apresentará uma dezena de publicações de dados científicos no EAHAD sobre seu portfólio amplo e recentemente adquirido de tratamentos para distúrbios hemorrágicos, entre os quais:

Próximos estudos internacionais e alemães: Resultados de eficácia, segurança e qualidade de vida em pacientes com hemofilia A tratados com fator anti-hemofílico (recombinante) em um ambiente real em cinco anos.

Percepções sobre a evolução da artropatia hemofílica: A abordagem personalizada irlandesa para o tratamento da hemofilia (iPATH).

Atividade física e artropatia hemofílica nas articulações em adultos com hemofilia grave na Irlanda: A abordagem personalizada irlandesa para o tratamento da hemofilia (iPATH).

Barreiras à atividade física entre adultos com hemofilia moderada e grave na Irlanda: A abordagem personalizada irlandesa para o tratamento da hemofilia (iPATH).

Resultados de um estudo de continuação, multicêntrico, aberto, de Fase 3B do rurioctocog alfa pegol para profilaxia em pacientes tratados previamente com hemofilia grave A: Análise por faixa etária.

Concepção de um estudo prospectivo, multicêntrico, aberto, de Fase 3, da segurança e eficácia hemostática do rurioctocog alfa pegol em pacientes não tratados previamente com menos de seis anos de idade com hemofilia A.

Dados demográficos e de referência de pacientes com hemofilia e inibidores inscritos no estudo de resultados globais ("FEIBA GO") do FEIBA.

Análise de eventos hemorrágicos articulares de um estudo aberto, multicêntrico e de Fase 3 do tratamento de fator Von Willebrand (FVW) recombinante sob demanda em pacientes com doença de von Willebrand (DVW) grave.

Avaliação de dados laboratoriais de segurança de pacientes com doença de von Willebrand (DVW) grave em associação com a infusão de fator Von Willebrand (FVW) recombinante em um estudo de Fase 3, multicêntrico, aberto.

Eficácia e segurança da profilaxia com fator Von Willebrand (FVW) recombinante na doença de von Willebrand (DVW) grave: Concepção de um estudo internacional multicêntrico, prospectivo, aberto, de Fase 3.

Avaliação de segurança não clínica de uma construção de terapia gênica de fator IX (FIX) de próxima geração (SHP648) em camundongos.

Percepções Sobre A Evolução da Artropatia Hemofílica:

A abordagem personalizada irlandesa para o tratamento da hemofilia (iPATH).

Atividade física e artropatia hemofílica nas articulações em adultos com hemofilia grave na Irlanda: A abordagem personalizada irlandesa para o tratamento da hemofilia (iPATH).

Barreiras à atividade física entre adultos com hemofilia moderada e grave na Irlanda:

A abordagem personalizada irlandesa para o tratamento da hemofilia (iPATH).

Resultados de um estudo de continuação, multicêntrico, aberto, de Fase 3B do rurioctocog alfa pegol para profilaxia em pacientes tratados previamente com hemofilia grave A:

Análise por faixa etária. Concepção de um estudo prospectivo, multicêntrico, aberto, de Fase 3, da segurança e eficácia hemostática do rurioctocog alfa pegol em pacientes não tratados previamente com menos de seis anos de idade com hemofilia A.

Dados demográficos e de referência de pacientes com hemofilia e inibidores inscritos no estudo de resultados globais ("FEIBA GO") do FEIBA. Análise de eventos hemorrágicos articulares de um estudo aberto, multicêntrico e de Fase 3 do tratamento de fator Von Willebrand (FVW) recombinante sob demanda em pacientes com doença de von Willebrand (DVW) grave.

Avaliação de dados laboratoriais de segurança de pacientes com doença de von Willebrand (DVW) grave em associação com a infusão de fator Von Willebrand (FVW) recombinante em um estudo de Fase 3, multicêntrico, aberto.

Eficácia e segurança da profilaxia com fator Von Willebrand (FVW) recombinante na doença de von Willebrand (DVW) grave: Concepção de um estudo internacional multicêntrico, prospectivo, aberto, de Fase 3.

Avaliação de segurança não clínica de uma construção de terapia gênica de fator IX (FIX) de próxima geração (SHP648) em camundongos.

Sobre o estudo PROPEL publicidade O estudo PROPEL avaliou a segurança e eficácia do ADYNOVATE na profilaxia guiada por PK visando dois níveis mínimos de FVIII diferentes em pacientes tratados previamente. Métodos:

Os indivíduos elegíveis apresentavam atividade de FVIII inferior a 1%, taxa anualizada de hemorragia (ABR) maior ou igual a 2 e fizeram a transição de um estudo anterior SHP660 (ADYNOVATE) ou tinham entre 12 e 65 anos de idade com 150 dias de exposição ou mais ao FVIII derivado do plasma ou recombinante.

Após as avaliações iniciais de farmacocinética, os indivíduos receberam 12 meses de profilaxia guiada por PK visando os níveis mínimos de FVIII de 1 a 3% (BAIXA) ou de 8 a 12% (ALTA) (Primeiros seis meses: período de ajuste de dose).

O resultado primário foi de % de indivíduos com uma ABR total igual a 0 (todas as hemorragias) durante o segundo período de estudo de seis meses.

Os resultados secundários incluíram ABR total, ABR espontânea e ABR articular (AJBR) (todas as hemorragias) e eventos adversos (AEs).

Resultados: No geral, 115 indivíduos do sexo masculino (57 BAIXO, 58 ALTO) receberam uma dose ou mais de SHP660. A idade média (faixa) foi de 28 (12 a 61) anos; 106 sujeitos (56 BAIXOS, 50 ALTOS) completaram o estudo.

Durante os segundos seis meses, a ABR total igual a 0 foi alcançada por 22/57 (39%) BAIXO, 38/58 (66%; P=0,075) ALTO, a ABR espontânea igual a 0 por 35/57 (61%) e 49/58 (84%; P=0,141), respectivamente, e a AJBR igual a 0 por 39/57 (68%) e 52/58 (90%; P=0,179). A média de (SD), a mediana (IQR) de ABRs totais para o segundo período de seis meses: 3,6 (7,3), 2,0 (4,0) BAIXO; 1,6 (3,3), 0 (2,0) ALTO. Os AEs e SAEs globais ocorreram em 63% e 9% dos indivíduos, com 1 evento adverso grave ALTO (0,9%) considerado relacionado com o SHP660: um inibidor transitório de 0,6 BU sem evidência de ligação anti-FVIII, que foi resolvido ao final do estudo.

Os perfis de AE foram comparáveis e consistentes com os testes SHP660 anteriores.

Sobre O ADYNOVATE/ADYNOVI

O ADYNOVATE [Fator Anti-hemofílico (Recombinante), PEGuilado] foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) nos EUA, seguido de aprovação no Japão, Canadá e Colômbia, e é aprovado como ADYNOVI® nos 28 Estados-membros da União Europeia (UE), bem como na Islândia, Liechtenstein, Noruega e Suíça. Na Europa, o ADYNOVI é aprovado para o tratamento e profilaxia de hemorragias em pacientes com hemofilia A com idade igual ou superior a 12 anos.

INFORMAÇÕES DE SEGURANÇA DO ADYNOVI PARA A EUROPA

Consulte o Resumo das Características do Medicamento (RCM) ADYNOVI antes de prescrever, particularmente em relação à dosagem e monitorização do tratamento.

Contra indicações

Hipersensibilidadeàsubstância ativa,àmolécula progenitora octocog alfa ou a qualquer um dos excipientes mencionados no RCM.

Reação alérgica conhecida à proteína de rato ou hamster.

Advertências Especiais e Precauções de Utilização

O medicamento contém vestígios de proteínas de rato e hamster. Se ocorrerem sintomas de hipersensibilidade, os pacientes devem ser aconselhados a interromper imediatamente o uso do medicamento e entrar em contato com um médico.

Os pacientes devem ser informados sobre os sinais precoces de reações de hipersensibilidade, incluindo urticária, urticária generalizada, pressão no peito, sibilos, hipotensão e anafilaxia. A formação de anticorpos neutralizantes (inibidores) contra o Fator VIII é uma complicação conhecida no manejo de indivíduos com hemofilia A. Esses inibidores são geralmente imunoglobulinas IgG direcionadas contra a atividade pró-coagulante do Fator VIII, que são quantificadas em Unidades Bethesda (BU) por ml de plasma usando o ensaio modificado.

Em geral, todos os pacientes tratados com produtos do Fator VIII de coagulação devem ser cuidadosamente monitorizados por observações clínicas apropriadas e testes laboratoriais no que diz respeito ao desenvolvimento de inibidores. Se os níveis esperados de atividade do Fator VIII no plasma não forem alcançados, ou se a hemorragia não for controlada com uma dose adequada, devem ser realizados testes para detectar a presença do inibidor do Fator VIII.

Após reconstituição, este medicamento contém 0,45 mmol de sódio (10 mg) por frasco.


Reações adversas

Comum(maior ou igual a 1/100 a <1 span="">		Dor de cabeça, diarreia, náusea, erupção cutânea
Incomum(maior ou igual a 1/1000 a <1 span="">		Inibição do Fator VIII em pacientes tratados previamente (PTP), hipersensibilidade, rubor

Sobre A Takeda Hematology

Após sua recente aquisição da Shire, a Takeda é líder em hemofilia com o portfólio mais antigo e influente do mercado, respaldado por perfis estabelecidos de segurança e eficácia, com décadas de experiência no mundo real. Contamos com mais de 60 anos impulsionando a inovação para os pacientes e um amplo portfólio de 11 produtos em nove indicações de hemofilia.

Nossa experiência como líderes em hematologia significa que estamos bem preparados para atender às necessidades atuais,àmedida que buscamos desenvolvimentos futuros no tratamento de distúrbios hemorrágicos. Juntamente com a comunidade de hematologia, estamos aumentando as expectativas para o futuro, incluindo o diagnóstico precoce, a proteção precoce e completa contra as hemorragias e atendimento mais personalizado ao paciente.

Sobre A Takeda Pharmaceutical Company Limited

A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) é uma líder biofarmacêutica global, baseada em valores, orientada para P&D, com sede no Japão, empenhada em trazer um saúde melhor e um futuro mais brilhante para os pacientes, traduzindo a ciência em medicamentos altamente inovadores.

A Takeda concentra seus esforços de quatro áreas terapêuticas: Oncologia, Gastroenterologia (GI), Neurociências e Doenças Raras. Também fazemos investimentos direcionados em em Terapias e Vacinas Derivadas de Plasma. Estamos nos centrando no desenvolvimento de medicamentos altamente inovadores que contribuem para fazer a diferença na vida das pessoas, avançando rumo a novas opções de tratamento e alavancando nosso mecanismo e recursos colaborativos para criar um pipeline robusto e diversificado. Nossos funcionários estão comprometidos em melhorar a qualidade de vida dos pacientes e em trabalhar com nossos parceiros em assistência médica em aproximadamente 80 países.

Fonte:

Para mais informações, Imprensa - Japão
Kazumi Kobayashi - +81 (0) 3-3278-2095 . Tsuyoshi Tada - tsuyoshi.tada@takeda.comacesse https://www.takeda.com

Hemobrás: Novo Parceiro Pode Acelerar Conclusão Das ObrasSOBRE A HEMOBRÁS

By: Hemofilia News - Max DeBemComAHemofilia on 17:57 / comment : 0

Hemobrás: Novo Parceiro Pode

Acelerar Conclusão Das Obras

Parceiro privado da estatal desde 2012, o laboratório irlandês Shire foi adquirida pelo japonês Takeda, que promete realizar investimento de US$ 250 milhões em Goiana

Por: Marina Barbosa, da Folha de Pernambuco em 19/02/19 às 08H01, atualizado em 18/02/19
às 20H51

A conclusão das obras da Empresa Brasileira de Hemoderivados e Biotecnologia (Hemobrás) pode enfim sair do papel.

É que a farmacêutica Shire, que há sete anos mantém uma Parceria para o Desenvolvimento Produtivo (PDP) do Fator VIII Recombinante com a estatal sediada em Goiana, foi comprada pela companhia farmacêutica Takeda, do Japão.

E a diretoria da nova acionista da Shire já veio a Pernambuco tratar do contrato com a Hemobrás.

Por isso, a expectativa é que a conclusão da fábrica e da transferência de tecnologia do Fator VIII Recombinante ganhem celeridade em Goiana.

A diretoria brasileira da Takeda, que comprou a Shire no início do ano por aproximadamente 46 milhões de libras, visitou a Hemobrás na última quinta-feira (14).

E, na ocasião, garantiu a continuidade da parceria firmada pelo laboratório irlandês com a estatal brasileira em 2012 - parceria que foi reestruturada, sob o crivo do Ministério da Saúde, em dezembro do ano passado e prevê o investimento privado de US$ 250 milhões nas instalações da Hemobrás para que o empreendimento passe a produzir o Fator VIII Recombinante, medicamento usado no tratamento da hemofilia tipo A.

“A Takeda está comprometida em trabalhar em conjunto com a Hemobrás para seguir com a execução da Parceria para Desenvolvimento Produtivo conforme o acordo de reestruturação firmado em dezembro de 2018, no qual a Takeda investirá 250 milhões de dólares”, informou a companhia, que designou “uma equipe especializada para trabalhar no projeto, bem como a contratação de um parceiro para se garantir a implementação bem-sucedida das atividades previstas”, conforme informou a presidente da Takeda Brasil, Renata Campos, na visita a Pernambuco.

“A Takeda Pharmaceutical Company, ao adquirir a Shire, assumiu o compromisso firmado com a Hemobrás”, reforçou a estatal, que avaliou como positiva a primeira reunião técnica com a nova parceira privada.

“Esse grupo se comprometeu a melhorar a integração entre as equipes técnicas, o que facilitará o processo de transferência de tecnologia”, explicou a Hemobrás, admitindo que agora “a expectativa é realmente andar mais rápido”.

A estatal ainda lembrou que, ao contrário da Shire, a Takeda possui fábricas com profissionais experientes no Brasil, o que pode dar celeridade ao plano de transferência de tecnologia para o empreendimento pernambucano.

Segundo a PDP, o parceiro privado, que agora é a Takeda, tem até 2022 para investir US$ 250 milhões em Goiana.

O dinheiro deve ser usado na conclusão da fábrica da Hemobrás, que hoje está 70% pronta, e na transferência de tecnologia de produção do Fator VIII Recombinante.

A expectativa é que em 2023 esse medicamento comece a ser produzido em solo pernambucano, o que pode atrair novos investimentos do setor farmacêutico para Pernambuco e, segundo o Ministério de Saúde, deve racionalizar o atendimento das necessidades de saúde da população brasileira.

Acha nosso trabalho relevante? primeiro Portal de Notícias e Informações sobre hemofilia e Diáriosde Mães Com H e Hemofílico de Bem Com A Vida.

◾Agência 3152 - C/C01085384-8 - Maximiliano Anarelli (maxi.anarelly@hotmail.com)s

Em visita à Empresa Brasileira de Hemoderivados e Biotecnologia (Hemobrás), no dia primeiro de junho de 2018 em Goiana, no Grande Recife, o ministro da Saúde, Gilberto Occhi, discutiu medidas com a diretoria da estatal para a continuidade da operação da Hemobrás.

Após meses de imbróglio envolvendo a empresa, o ministro garantiu que vai dar prioridade nas soluções para a estatal. Em 2017, a Hemobrás teve lucro líquido de R$ 172 milhões.

“Estamos garantindo que queremos continuar as obras, retomadas este ano. Ainda temos esclarecimentos a fazer aos órgãos de controle. Apresentando um plano de investimento, a Hemobrás vai se tornar plenamente ativa”, diz Occhi, garantindo o aporte de recursos federais.

Atualmente, a Hemobrás aguarda liberação de R$ 300 milhões empenhados na Lei Orçamentária Anual para as obras.

A estatal está construindo subestação elétrica e no bloco B05, onde ficarão armazenados os medicamentos e insumos.

“Além disso, se conquistar o investimento de US$ 250 milhões da Shire, será possível dar celeridade à construção”, diz o presidente da estatal, Oswaldo Castilho.

O investimento da Shire, empresa privada responsável pelo fornecimento e transferência de tecnologia para produção de fator VIII recombinante, depende da análise da Parceria para Desenvolvimento Produtivo (PDP) com a Hemobrás. Processo vem desde 2017.

Esse processo se estende desde o ano passado, quando o então ministro da Saúde, Ricardo Barros, tentou levar a produção de fator VIII recombinante para o Paraná.

“Nós tivemos uma readequação do projeto de transferência de tecnologia, por parte da Shire, que foi encaminhada ao Ministério da Saúde.

A readequação atende às exigências do marco regulatório da PDP. Um desses pontos é a transferência da célula mestre”, explica Castilho, que acredita que o assunto deve entrar na pauta do conselho deliberativo para decisão definitiva em até duas semanas.

O ministério também deve lançar novo edital, ainda este mês, para a contratação de empresa fracionadora de plasma.

O objetivo é fracionar 200 mil litros que estão estocados na sede da Hemobrás, em Goiana. Por meio do fracionamento, é possível produzir hemoderivados que ajudam no tratamento de várias doenças, como albumina para queimaduras, problemas nos rins ou fígado; e fator IX para combater hemorragias e tratamento da hemofilia B.

O Ministério Público Federal (MPF) em Pernambuco (PE) enviou requerimento à Justiça Federal para que seja aplicada multa à União pelo descumprimento de decisão liminar expedida em setembro de 2017, que obrigou a adoção, em até seis meses, das medidas necessárias para contratação de indústria fracionadora de plasma, para possibilitar a vazão dos estoques acumulados na Empresa Brasileira de Hemoderivados e Biotecnologia (Hemobrás).

A decisão do ano passado atende a pedido feito em ação civil pública ajuizada pela procuradora da República Silvia Regina Pontes Lopes, que também busca viabilizar a avaliação final e consequente destinação do plasma oriundo da área de crossdocking da empresa Bomi, em Itapevi (SP), mantido segregado com grande custo para a Hemobrás desde 2015.

Os servidores responderam pelo desvio de recursos públicos para beneficiar empresários do Consórcio Bomi-Luft-Atlantis, também alvos da ação de improbidade, fruto das investigações da Operação Pulso, deflagrada em 2015.

Conforme destaca a procuradora da República no requerimento, "o plasma armazenado na Hemobrás perderá, em meados de setembro/outubro, seus fatores mais rentáveis à empresa pública.

Além disso, o plasma oriundo do crossdocking da Bomi, em Itapevi (SP), possivelmente já é inservível, de modo que, graças aos ilícitos evidenciados na Operação Pulso e, especialmente, à inércia da União, vem causando custos milionários aos cofres da Hemobrás".

De acordo com informações da própria empresa pública, o valor desembolsado entre maio de 2015 e dezembro de 2017 com a guarda do plasma oriundo do crossdocking foi de mais de R$ 8 milhões, levando em consideração os custos operacionais.

Fracionamento – Conforme o MPF reforçou na ação, duas questões pedem solução urgente: o esgotamento da capacidade de armazenamento de plasma pela estrutura física da Hemobrás, que desembolsa centenas de milhares de reais mensalmente para terceirizar o serviço, bem como a análise decisiva sobre a viabilidade do fracionamento do plasma excedente oriundo do Bomi-Luft-Atlantis, mantido segregado ao custo de milhões de reais anuais.

A estimativa do valor do prejuízo na perda de insumos armazenados em contêineres no centro de distribuição em Itapevi ultrapassa os R$ 30 milhões.

Para o MPF, a contratação de nova indústria fracionadora de plasma possibilitará que seja avaliada a utilização para fins medicamentosos e a consequente responsabilização pela guarda irregular ou pela omissão daqueles que permitiram a perda total ou parcial do plasma.

Despesas – Além da aplicação de multa diária à União por descumprimento da decisão judicial, o MPF também requer que a Hemobrás apresente, de forma detalhada, todas as despesas realizadas com o armazenamento de plasma em decorrência da inércia da União.

Requer, ainda, que a União comprove alegações feitas durante audiência, sobre a abertura de processo licitatório e suspensão por restrição de caráter competitivo, sem prejuízo de multa civil a ser aplicada, referente aos gastos com a guarda de um plasma que, de acordo com o MPF, pode estar fadado ao descarte.

Íntegra do requerimento

Processo nº 0812772-19.2017.4.05.8300 – 3ª Vara Federal em PernambucoAssessoria de Comunicação SocialProcuradoria da República em Pernambuco(81) 2125-7348prpe-ascom@mpf.mp.br